美国食品和药物管理局(FDA)已完全批准Retevmo用于治疗至少2岁的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者，这些患者需要接受全身治疗，并且如果RAI适合，则需接受放射性碘(RAI)难治性治疗。港安健康国际医疗补充，Retevmo于2020年5月获得了相同适应症的加速批准。
LIBRETTO-001临床试验动态
FDA的全面批准得到了1/2期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)数据的支持。这项正在进行的单组开放标签篮式试验招募了至少18岁(或在监管机构允许的情况下至少12岁)的RET变异癌症患者3。研究对象包括既往接受过或未接受过Caprelsa或Cabometyx治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，以及既往接受过RET融合阳性甲状腺癌治疗的患者。
甲状腺癌患者必须需要接受系统性治疗，而且根据当地检测结果，必须是经过前瞻性鉴定的RET融合或突变。其他主要纳入标准包括：ECOG表现为0至2;器官功能正常;校正QT间期不超过470毫秒。
在第一阶段的剂量递增研究中，Retevmo的用药剂量从每天一次20毫克到每天两次240毫克不等。在第二阶段，推荐剂量为160毫克，每天两次。值得注意的是，如果患者获得了临床获益，则允许他们在记录的疾病进展后继续接受Retevmo治疗。港安健康国际医疗介绍，根据RECIST1.1标准，由盲法独立中央审查评估的ORR是该试验的主要终点。次要终点包括无进展生存期(PFS)、DOR和安全性。
该试验显示，既往接受过治疗的患者(n=41)的总反应率(ORR)为85%(95%CI，71%-94%)，对全身治疗无知觉的患者(n=24)的总反应率(ORR)为96%(95%CI，79%-100%)。既往接受过治疗的患者的中位应答持续时间(DOR)为26.7个月(95%CI，12.1-不可评估[NE])，未接受过系统治疗的患者的中位应答持续时间为NE(95%CI，42.8-NE)。其他数据显示，RET融合阳性甲状腺癌患者的1年PFS率为64%(95%CI，37%-82%)。
LIBRETTO-121临床试验动态
10名携带RET融合的儿童和年轻成人甲状腺癌患者在1/2期LIBRETTO-121试验(NCT03899792)中接受了Retevmo治疗，其疗效数据也为该药物的全面批准提供了支持。这项开放标签、多中心研究评估了Retevmo在年龄为6个月至21岁、患有晚期或转移性实体瘤或原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤且在接受标准疗法后病情进展的儿童患者中的应用情况。
其他主要纳入标准包括：16岁或以上患者的卡诺夫斯基(Karnofsky)功能状态至少为50，或16岁以下患者的兰斯基(Lansky)功能状态至少为50;血液学、肝脏和肾脏功能正常。港安健康国际医疗指出，值得注意的是，患有原发性中枢神经系统肿瘤或脑转移瘤的患者必须在首次接受研究治疗前7天内神经功能稳定，并且在入组后7天内不需要增加类固醇剂量。
在第一阶段，患者接受递增剂量的Retevmo治疗，以帮助确定最大耐受剂量(MTD);在第二阶段，患者按MTD或推荐剂量接受Retevmo治疗。安全性是第一阶段的主要终点，ORR是第二阶段的主要终点。1期的次要终点包括药代动力学和初步抗肿瘤活性。第二阶段的次要终点包括DOR、PFS、总生存期、临床获益率和安全性。
这10位患者的ORR为60%(95%CI，26%-88%)，83%的应答者的DOR为至少12个月。在至少25%接受Retevmo治疗的患者中，最常见的不良反应包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3/4级实验室异常至少发生在5%的患者身上，包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、钠降低和钙降低。
港安健康温馨提示：Retevmo的完全获批让2岁及以上的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者获得更多新的治疗选择。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
1. FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive thyroid cancer. FDA. June 12, 2024. Accessed June 12, 2024.
2. FDA approves selpercatinib for lung and thyroid cancers with RET gene mutations or fusions. FDA. May 8, 2020. Accessed June 12, 2024.
3. Subbiah V, Wolf J, Konda B, et al. Tumour-agnostic efficacy and safety of selpercatinib in patients with RET fusion-positive solid tumours other than lung or thyroid tumours (LIBRETTO-001): a phase 1/2, open-label, basket trial. Lancet Oncol. 2022;23(10):1261-1273. doi:10.1016/S1470-2045(22)00541-1
4. Wirth LJ, Sherman E, Robinson B, et al. Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers. N Engl J Med. 2020;383(9):825-835. doi:10.1056/NEJMoa2005651
5. A study of oral LOXO-292 (selpercatinib) in pediatric participants with advanced solid or primary central nervous system (CNS) tumors (LIBRETTO-121). ClinicalTrials.gov. Updated March 7, 2024. Accessed June 12, 2024.
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