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儿童骨肉瘤新药消息2024:LSTA1获罕见儿科疾病认定

儿童骨肉瘤新药消息2024:LSTA1获罕见儿科疾病认定 港安医讯
2024-10-17
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导读:骨肉瘤新疗法


MSS型结直肠癌治疗新突破!双免疫疗法有望产生持久效益点击上方 蓝色文字 关注我们





骨肉瘤是一种罕见的癌症,通常发生在形成骨骼的成骨细胞中。港安健康国际医疗介绍,美国食品及药物管理局(FDA)已授予研究用制剂LSTA1(CEND-1)罕见儿科疾病认定(RPDD),用于治疗可能患有骨肉瘤的儿童或成人患者。


 港安健康科普 




LSTA1旨在激 活肿瘤细胞的新型摄取途径,使其更有效地穿透实体瘤并在肿瘤内蓄积。LSTA1通过与α-v整合素结合来实现这一目的,α-v整合素在肿瘤中选择性表达,而在健康组织中则不表达。2环肽随后被蛋白酶裂解为CendR片段,与神经纤溶-1结合并激 活吸收途径。

  

非临床数据表明,LSTA1能增强多种抗癌疗法的给药效果,包括化疗、免疫疗法和基于RNA的药物。此外,LSTA1在临床前模型中显示出改变肿瘤微环境的潜在能力,这可能会增强对免疫疗法的反应。在旨在改善化疗给药的临床试验中,该制剂在胰腺癌患者身上也表现出了良好的安 全性、耐受性和活性。

  
2023年8月,LSTA1被美国FDA授予孤儿药称号,可作为恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择。此外,港安健康国际医疗补充,该药物还于2023年10月被欧洲药品管理局孤儿医疗产品委员会授予胰腺癌孤儿药称号,并获得了美国FDA在该疾病领域的快速通道称号。



 LSTA1临床试验动态 



 

2022年,《柳叶刀胃肠病学与肝脏病学》(TheLancetGastroenterologyandHepatology)杂志发表了LSTA1与标准疗法(SOC)吉西他滨和纳布紫杉醇(Abraxane)联合治疗转移性胰腺导管腺癌(PDAC)的1期研究(NCT03517176)数据。

  

该药物的安 全性可接受,无剂量限制性毒性反应。初步疗效数据显示,研究者评估的总体客观反应率为59%(95%CI,39%-77%),16周疾病控制率为90%(95%CI,73%-98%)。中位随访33.2个月(四分位数间距[IQR],25.5-无法估计),中位无进展生存期为9.7个月(95%CI,6.2-11.6),中位随访25.7个月(IQR,23.7-30.2),中位总生存期为13.2个月(95%CI,9.7-22.5)。

  


LSTA1目前正作为一种联合疗法接受实体瘤类型的评估,包括转移性PDAC、胰腺癌、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤。港安健康国际医疗介绍,在2期BOLSTER研究(NCT05712356)中,研究人员正在评估LSTA1与SOC联合治疗与单用SOC治疗实体瘤(包括晚期头颈部鳞状细胞癌和胆管癌)患者的安 全性、耐受性和疗效。

  

其他正在进行的临床研究包括2期ASCEND试验(NCT05042128):LSTA1联合吉西他滨和纳布紫杉醇与安慰剂联合吉西他滨/纳布紫杉醇治疗既往未经治疗的转移性PDAC患者、以及在美国进行的1b/2期CENDIFOX试验(NCT05121038):LSTA1加新辅助FOLFIRINOX(亮菌素、5-氟尿嘧啶和伊立替康)联合或不联合帕尼单抗(Vectibix)治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌患者。

 

港安健康温馨提示:LSTA1已在临床前和临床环境中证明有望用于治疗几种晚期实体瘤,相信这种潜力还将对骨肉瘤产生有益的影响。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据,尽早获批和应用于临床,造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗,具体可咨询港安健康。






END




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