约30%急性髓性白血病(AML)患者RARA过表达阳性。美国食品和药物管理局(FDA)已授予Tamibarotene与阿扎胞苷(Vidaza)和Venetoclax(Venclexta)联合治疗新诊断的AML患者的快速通道指定。港安健康国际医疗补充，该适应症包括75岁以上的成年患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的患者。
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Tamibarotene临床治疗动态
SELECT-AML-1的初步数据于2023年12月公布。数据显示，三联疗法在有应答价值的患者(n=9)中可获得100 %的完全应答(CR)/CR伴不完全血液学恢复(CRi)率，而单用阿扎胞苷加Venetoclax的患者(n=10)的CR和CRi率分别为70%和22%。三联疗法的CR和CRi率分别为78%和22%2。接受三联疗法的患者达到CR/CRi的中位时间为21天(14-28天)，而接受二联疗法的患者为25天(17-56天)。在第 一周期结束时，接受三联疗法的患者100 %达到CR/CRi，而接受二联疗法的患者只有60%达到CR/CRi。
参考来源：
1. Syros receives fast track designation from the FDA for tamibarotene for the treatment of newly diagnosed unfit AML with RARA gene overexpression. News release. Syros Pharmaceuticals. April 9, 2024. Accessed April 10, 2024.
2. Syros announces encouraging initial data from randomized SELECT-AML-1 phase 2 clinical trial evaluating tamibarotene in combination with venetoclax and azacitidine. News release. Syros Pharmaceuticals. December 6, 2023. Accessed April 10, 2024.
3. Syros receives fast track designation from the FDA for tamibarotene for the treatment of higher-risk myelodysplastic syndrome. News release. Syros Pharmaceuticals. January 26, 2023. Accessed April 10, 2024
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