神经内分泌癌是一种形态分化差、增殖率高的癌症，治疗难度大，患者急需新的治疗手段。港安健康国际医疗介绍，近日，美国食品及药物管理局(FDA)已授予新型双特异性抗体PT217“孤儿药”称号，将其作为神经内分泌癌患者的一种潜在治疗选择。
港安健康科普
PT217临床试验进展
作为正在进行的1/2期SKYBRIDGE研究(NCT05652686)的一部分，PT217正在对DLL3表达的神经内分泌癌患者进行安全性、耐受性和初步疗效的研究。SKYBRIDGE研究由两部分组成，目前正在招募组织学或细胞学确诊为不可切除的晚期或转移性小细胞肺癌、肺大细胞神经内分泌癌或肺外神经内分泌癌的患者，这些患者之前接受过标准治疗，但治疗后病情恶化，或无法接受治疗或不能耐受治疗。值得注意的是，混合组织学的患者只有在神经内分泌癌或小肿瘤细胞成分占主导地位且至少占整个肿瘤组织的一半时才能参加。
患者需年满18周岁，根据RECIST1.1标准患有可测量的疾病，ECOG表现为0或1，预期寿命超过3个月，器官功能可接受，并能提供福尔马林固定、石蜡包埋的肿瘤组织样本，以评估DLL3表达和其他关键生物标记物。根据美国国立癌症研究所《不良事件通用术语标准》v5.0，先前治疗中出现的所有急性不良反应必须降至1级或1级以下。如果患者出现脱发或神经病变，其不良反应必须已缓解至基线状态。
过去一年内患有需要全身治疗的自身免疫性疾病的患者、在研究治疗前两周内需要使用类固醇或其他免疫抑制剂进行全身治疗的患者，或出现3级或以上免疫相关毒性反应的患者将被排除在外。港安健康国际医疗介绍，其他排除标准包括：未控制的胸腔积液、心包积液或需要引流的腹水;未治疗的脑或中枢神经系统转移灶;已知的并发恶性肿瘤正在进展中或在过去2年中因活动性疾病需要治疗;在研究治疗开始前4周内接触过研究药物;之前接触过T细胞诱导剂、CART细胞疗法、自然杀伤(NK)细胞诱导剂或靶向DLL3或CD47的疗法;心脏功能受损或患有重大疾病;以及未得到控制的高血压等。
该研究采用标准的3+3剂量递增设计。PT217的起始剂量为0.2mg/kg，每周一次。该药物还将在以下剂量水平进行评估：0.6毫克/千克，每周一次;2毫克/千克，每周一次;6毫克/千克，每周一次;12毫克/千克，每周一次。剂量扩大队列将包括小细胞肺癌、肺大细胞神经内分泌癌和肺外神经内分泌癌患者;50%的患者需要患有SCLC和大细胞神经内分泌癌。试验A部分的安全性和药代动力学(PK)数据将被用来指导队列1中的剂量水平。第2组试验将采用与第1组试验不同的剂量水平;该剂量可以高于或低于第1组试验的剂量，但不能超过该药物的最大耐受剂量(MTD)。
研究的主要结果指标是确定PT217的剂量限制毒性、MTD和第二阶段的推荐剂量，以及检查该药物的安全性。次要结果指标将包括客观反应率、疾病控制率、无进展生存期、6个月总生存期以及其他PK指标。研究人员还将通过免疫组化方法评估该药物生物活性的药效学指标和治疗前DLL3的表达，因为这与主要终点相关。
港安健康温馨提示：双特异性抗体PT217获得美国食品及药物管理局的孤儿药认定，有望为广大神经内分泌癌患者提供更高效的治疗选择。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
1. Phanes Therapeutics’ PT217 receives orphan drug designation for neuroendocrine carcinoma from the FDA. News release. Phanes Therapeutics, Inc. August 16, 2024. Accessed August 19, 2024.
2. A study of PT217 in patients with neuroendocrine carcinomas expressing DLL3 (the SKYBRIDGE study). ClinicalTrials.gov. Updated June 7, 2024. Accessed August 19, 2024.
3. Phanes Therapeutics’ PT217 granted fast track designation by the FDA. News release. Phanes Therapeutics. April 8, 2024. Accessed August 19, 2024.
4. Phanes Therapeutics' PT217 receives orphan drug designation for small cell lung cancer from the FDA. News release. Phanes Therapeutics. June 21, 2022. Accessed August 19, 2024.
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