腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的非恶性肿瘤，由于CSF1过度表达而在关节内或关节附近形成，导致炎症和组织损伤。手术是主要的治疗方法，但这些肿瘤经常复发，因此需要新的治疗方案。Vimseltinib是一种旨在选择性抑制CSF1R的在研药物;该药物正在由两部分组成、安慰剂对照的MOTION试验(NCT05059262)中进行研究。
该试验招募了年龄至少18岁、确诊为症状性TGCT且不适合手术、既往未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的患者。符合条件的患者按2:1的比例随机分配接受30毫克的Vimseltinib治疗，每周两次，或安慰剂治疗24周。在试验的开放标签期间，患者可继续接受Vimseltinib治疗，如果被分配到安慰剂组，也可交叉接受Vimseltinib治疗。港安健康国际医疗指出，MOTION试验的主要终点是第25周时根据RECIST1.1标准进行的独立放射学审查(IRR)得出的ORR;次要终点包括根据肿瘤体积评分(TVS)进行的IRR评估ORR、活动范围与基线相比的变化以及患者报告的结果。
在2024年ASCO年会上，研究人员分享了研究结果：在第25周，接受Vimseltinib治疗的患者(n=83)的总体应答率(ORR)达到了40%(95%CI，29%-51%;P<.0001)，而接受安慰剂治疗的患者(n=40)的总体应答率为0%，具有统计学意义和临床意义。
试验的其他结果表明，该药物通过TVS显示出强大且具有统计学意义的抗肿瘤活性，ORR为67%(95%CI，56%-77%)，安慰剂为0%(P<.0001)。根据RECIST1.1标准，Vimseltinib的中位反应持续时间(DOR)未达标([NR]范围为0.03+至11.7+个月)，根据TVS标准，中位反应持续时间也未达标([NR]范围为0.03+至13.9+个月)。
在所有关键次要终点方面，Vimseltinib与安慰剂相比也都有显著的统计学意义和临床意义。与基线相比，该药物改善了患者的活动范围(18.4%vs3.8%;差异为14.6%;P=.0077)以及PROMIS物理功能(平均变化为4.6vs1.3;差异为3.3;P=.0007)。此外，Vimseltinib还改善了最严重僵硬度数值评定量表(平均变化为-2.1vs-0.3;差异为-1.8;P<.0001)、EQ-视觉模拟量表(平均变化为13.5vs6.1;差异为7.4;P=.0155)和简明疼痛量表(40%vs9%;差异为26%;P=.0056)。
此外，Vimseltinib还具有可控的安全性，耐受性良好。最常见的治疗突发不良反应(TEAEs)包括眶周水肿(所有级别，45%;3/4级，4%)、疲劳(33%;0%)、面部水肿(31%;1%)、瘙痒(29%;2%)和头痛(28%;1%)。值得注意的是，没有证据表明存在胆汁淤积性肝毒性、药物相关性肝损伤或毛发/皮肤色素沉着。在接受Vimseltinib治疗的患者中，有6%的患者因TEAEs而中断治疗。
港安健康温馨提示：在MOTION关键性3期研究取得积极成果的基础上，欧洲药品管理局(EMA)已开始审查Vimseltinib的上市许可申请(MAA)，该药有望为腱鞘巨细胞瘤患者提供一种新的治疗选择。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
1. U.S. Food and Drug Administration accepts for priority review Deciphera’s new drug application for vimseltinib for the treatment of patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT). News release. Ono Pharmaceutical, Ltd. August 16, 2024. Accessed August 16, 2024.
2 Tap WD, Bhadri V, Stacchiotti S, et al. Efficacy, safety, and patient-reported outcomes of vimseltinib in patients with tenosynovial giant cell tumor: results from the phase 3 MOTION trial. J Clin Oncol. 2024;42(suppl 16):11500. doi:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.11500
3. European Medicines Agency accepts Deciphera’s marketing authorization application for vimseltinib for treatment of patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT). News release. Ono Pharmaceutical, Ltd. July 19, 2024. Accessed August 16, 2024.
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