美国食品和药物管理局(FDA)已完全批准NTRK靶向药拉罗替尼Larotrectinib(Vitrakvi)，港安健康国际医疗补充，该药用于治疗携带NTRK基因融合且无已知获得性耐药突变的成人和儿童实体瘤患者;转移性患者或手术切除可能导致严重发病的患者;没有满意的替代疗法或治疗后病情进展的患者。
港安健康科普
拉罗替尼Larotrectinib(Vitrakvi)是第1类口服TRK抑制剂，专门用于抑制TRK家族蛋白(TRKA、TRKB和TRKC)。在体外和体内肿瘤模型中，该药对因基因融合、蛋白质调控域缺失或TRK蛋白过表达而导致TRK蛋白组成性激活的细胞具有抗肿瘤活性。连续活化的嵌合TRK融合蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系的细胞增殖和存活。2018年11月，该药获得FDA加速批准，用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者的相同适应症。
拉罗替尼Larotrectinib临床试验进展
该监管决定得到了三项单臂研究数据的支持：1期LOXO-TRK-14001(NCT02122913)、1/2期SCOUT(NCT02637687)和2期NAVIGATE(NCT02576431)试验。汇总分析包括在三项单臂临床试验中接受治疗的至少18岁的非原发性中枢神经系统NTRK融合阳性实体瘤患者。大多数患者接受的拉罗替尼剂量为100毫克，每天两次。分析中常见的肿瘤类型包括肺癌(15%)、软组织肉瘤(15%)、甲状腺癌(14%)、唾液腺肿瘤(13%)和结肠癌(12%)。
3项研究的汇总数据显示，可评估患者的总反应率(ORR)为60%(95%CI，55%-65%)，其中完全反应(CR)率为24%，部分反应(PR)率为36%。5%的患者报告了病理CR。港安健康国际医疗介绍，中位应答持续时间(DOR)为43.3个月(95%CI，32.5-无法评估[NE])。
在2023年ASCO年会上公布的3项研究的长期疗效和安全性数据显示，NTRK基因融合阳性实体瘤患者(n=180)的有效率为57%(95%CI，50%-65%)。24个月和48个月的DOR率分别为66%和48%。中位随访时间为28.5个月，患者的中位无进展生存期(PFS)为24.6个月(95%CI，11.3-35.5)。24个月和48个月的无进展生存率分别为51%和39%。中位总生存期(OS)为48.7个月(95%CI，38.5-NE)，中位随访时间为33.8个月。24个月和48个月的OS率分别为69%和51%。
安全性数据显示，在至少20%的患者中报告的最常见不良反应(AES)包括天冬氨酸氨基转移酶水平升高、丙氨酸氨基转移酶水平升高、贫血、低白蛋白血症肌肉骨骼疼痛、碱性磷酸酶水平升高、白细胞减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、低钙血症、疲劳、呕吐、咳嗽、便秘、热病、腹泻、恶心、腹痛、头晕和皮疹。严重的AE包括中枢神经系统(CNS)毒性、骨折和肝脏毒性。
港安健康温馨提示：拉罗替尼Larotrectinib获得FDA完全批准是一个可喜的进步，巩固了它作为NTRK基因融合阳性实体瘤患者治疗选择的地位，这一里程碑不仅造福了现今的患者，也为未来NTRK基因疗法的进一步发展铺平了道路。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
U.S. FDA grants full approval of Vitrakvi (larotrectinib) for adult and pediatric patients with NTRK gene fusion-positive solid tumors. News release. Bayer. April 10, 2025.
FDA approves larotrectinib for solid tumors with NTRK gene fusions. FDA. November 26, 2018.
Hong DS, Drilon A, Tan DSW, et al. Larotrectinib long-term efficacy and safety in adult patients (pts) with tropomyosin receptor kinase (TRK) fusion cancer. J Clin Oncol. 2023;41(suppl 16):3141. doi:10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.3141
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