ESR1突变的雌激素受体(ER)阳性/人表皮生长因子受体2(HER2)阴性晚期乳腺癌患者在接受一线治疗后常面临有限的治疗选择。港安健康国际医疗介绍，美国食品药品监督管理局(FDA)在近日已受理一份新药申请(NDA)，寻求批准Vepdegestrant用于治疗既往接受过内分泌治疗的ER阳性/HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。
Vepdegestrant临床试验进展
该申请基于III期VERITAC-2试验(NCT05654623)的数据，该数据已在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。在这项III期研究中，研究人员入组了18岁及以上、ER阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在一线治疗中接受了CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗，且在最近一线治疗期间或之后出现放射学疾病进展，同时未接受超过1线额外内分泌治疗。患者最近一次内分泌治疗的持续时间需至少6个月。此外，既往接受过选择性ER降解剂治疗的患者不允许入组;在晚期或转移性疾病设置中接受化疗的患者也不允许入组。
患者以1:1的比例随机分配，接受每日一次200毫克的Vepdegestrant，或在第1周期第1天和第15天以及后续周期第1天接受500毫克的肌内注射氟维司群Fulvestrant。患者根据ESR1突变状态(有 vs 无)和内脏疾病的存在(有 vs 无)进行分层。ESR1突变组和总体人群的无进展生存期(PFS)是试验的主要终点。总生存期(OS)是关键次要终点，其他目标包括临床获益率、总体缓解率和安全性。
Vepdegestrant初步治疗数据
研究结果显示，在携带ESR1突变的患者中，Vepdegestrant(n=136)的中位无进展生存期(PFS)为5.0个月(95%置信区间，3.7-7.4)，而Fulvestrant(n=134)的中位无进展生存期为2.1个月(95%置信区间，1.9-3.5) (Faslodex;n=134;HR，0.57;95% CI，0.42-0.77;双侧P<0.001)。中位随访时间分别为7.4个月和6.0个月。6个月PFS率为：Vepdegestrant组为45.2%(95% CI，36.1%-53.9%)，Fulvestrant组为22.7%(95% CI，15.1%-31.2%)。
在试验的总体人群中，接受Vepdegestrant治疗的患者(n = 313)的中位PFS为3.7个月(95% CI，3.6-5.3)，而接受Fulvestrant治疗的患者为3.6个月(95% CI，2.2-3.8) (n=311;HR，0.83;95% CI，0.68-1.02;双侧P=0.07)。在2025年ASCO年会上报告分析时，OS数据尚不成熟。在ESR1突变人群中，Vepdegestrant组(n=97)的客观缓解率(ORR)为18.6%，而Fulvestrant组(n=100)为4.0%(OR，5.45;95% CI，1.69-22.73;P=0.001)。临床获益率方面，Vepdegestrant组(n=121)为42.1%，Fulvestrant组(n=119)为20.2%(OR，2.88;95% CI，1.57-5.39;P<0.001)。
任何等级的治疗相关不良事件(TEAEs)发生率在Vepdegestrant组(n=312)为87%，在Fulvestrant组(n=307)为81%。3级或以上TEAEs的发生率分别为23%和18%;严重TEAEs的发生率分别为10%和9%。任何级别的治疗相关不良事件(TRAEs)的发生率分别为57%和40%。3级或以上TRAEs的发生率分别为8%和3%。
TEAEs导致3%的Vepdegestrant组患者停药，而Fulvestrant组仅为1%;TEAEs导致2%的Vepdegestrant治疗患者减量。在至少10%的患者中报告的最常见任何等级TEAEs包括疲劳(Vepdegestrant，27%;Fulvestrant，16%)、丙氨酸氨基转移酶水平升高(14%;10%)、天冬氨酸氨基转移酶水平升高(14%;10%)、恶心(13%; 9%)、贫血(12%;8%)、中性粒细胞减少症(12%;5%)、背痛(11%;7%)、关节痛(11%;11%)和食欲减退(11%;5%)。
港安健康温馨提示：Vepdegestrant在ESR1突变的ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者中显示出无进展生存期(PFS)的改善，基于研究中观察到的疗效和良好的耐受性，该药有望成为这类患者二线治疗中的理想治疗选择。期待这款新药能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
Arvinas announces FDA acceptance of the new drug application for vepdegestrant for the treatment of ESR1m, ER+/HER2- advanced breast cancer. News release. Arvinas. August 8, 2025.
Hamilton EP, De Laurentiis M, Jhaveri KL, et al. Vepdegestrant, a PROTAC estrogen receptor (ER) degrader, vs fulvestrant in ER-positive/human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)–negative advanced breast cancer: results of the global, randomized, phase 3 VERITAC-2 study. J Clin Oncol. 2025;43(suppl 17):LBA1000. doi:10.1200/JCO.2025.43.17_suppl.LBA1000
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