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Turalio(pexidartinib)是一种口服小分子药物，靶向刺激性粒细胞集落刺激因子1受体(CSF1R)、KIT原癌基因受体酪氨酸激酶(KIT)以及携带内部串联重复(ITD)突变的FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)。CSF1R配体的过度表达会促进细胞增殖并在滑膜中积累。该药已于2019年8月获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗伴有严重并发症或功能障碍且手术治疗无法改善病情的成人腱鞘巨细胞瘤患者。此前，该药还获得FDA的优先审评、突破性疗法和孤儿药资格认定。
Turalio临床试验动态
ENLIVEN是一项安慰剂对照研究(NCT02371369)，入组患者均为组织学确诊的晚期无症状TGCT患者，根据RECIST1.1标准，可测量肿瘤至少为2厘米，手术切除可能导致患者功能障碍恶化或严重发病。试验的主要分析(第一部分)考察了截至双盲部分结束时(第25周)Turalio的疗效和安全性。在第2部分中，患者继续接受开放标签的Turalio治疗，或从安慰剂治疗组转入Turalio治疗组。
在第一部分中，患者接受1000毫克的Turalio或相应的安慰剂，每天早上给药400毫克，晚上给药600毫克，共给药2周;之后每天两次，每次400毫克，共给药22周。接受第2部分治疗的患者从安慰剂组转入Turalio组，剂量为800毫克，每天两次，或继续服用第1部分结束时的剂量。治疗一直持续到疾病进展、出现不可接受的毒性或试验结束。
根据RECIST1.1标准，主要终点为ORR。港安健康国际医疗补充，次要终点包括受影响关节活动范围自基线起的平均变化、TVS标准规定的ORR、患者报告结果测量信息系统--物理功能量表自基线起的平均变化、最严重僵硬度数字评分表(NRS)自基线起的平均变化、简明疼痛量表最严重疼痛NRS自基线起的平均变化，以及RECIST1.1和TVS标准规定的DOR。
Turalio临床治疗数据
发表在《肿瘤学家》(The Oncologist)杂志上的数据显示，在中位随访31.2个月(2-66个月)时，根据RECIST1.1标准，接受Turalio治疗的患者(n=91)的总反应率(ORR)达到60%(95%CI，50%-70%)2。按肿瘤体积评分(TVS)计算的ORR和DOR分别为68%(95%CI，58%-77%)和NR(95%CI，0.03+至63.5+个月)。
ENLIVEN的其他研究结果表明，根据RECIST1.1标准，在第1和第2部分随机分配接受Turalio治疗的患者(n=61)的ORR为61%(95%CI，48%-72%)。中位DOR为NR(95%CI，4.6个月以上至63.4个月以上)。根据RECIST1.1标准，在第2部分中转入Turalio治疗的患者(n=30)的ORR和中位DOR分别为60%(95%CI，42%-75%)和NR(95%CI，0.03+至56.0+个月)。
安全性研究结果显示，第2部分中Turalio的毒性情况与第一部分报告的一致。在第2部分中，97%的患者出现了与Turalio相关的治疗突发不良反应(TEAEs)，44%的患者出现了3级或以上的TEAEs。常见的3级或4级TEAE包括丙氨酸氨基转移酶水平升高(10%)、天冬氨酸氨基转移酶水平升高(9%)和高血压(8%)。
港安健康温馨提示：ENLIVEN试验的最终结果表明，Turalio治疗具有长期肿瘤反应的潜力，其安全性与先前的研究结果一致。期待该疗法能够获得更好的试验结果，造福更多腱鞘巨细胞瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
Turalio® final long-term data showed sustained clinical benefit in patients with tenosynovial giant cell tumor from open-label extension of ENLIVEN phase 3 trial. News release. Daiichi-Sankyo. July 9, 2025.
Wagner AJ, Tap WD, Bauer S, et al. Long-term efficacy and safety of Turalio in patients with tenosynovial giant cell tumor: Final results of the ENLIVEN study. Oncologist. 2025;30(7):oyae345. doi:10.1093/oncolo/oyae345
FDA approves Turalio for tenosynovial giant cell tumor. FDA. Updated August 8, 2019
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