美国食品药品管理局(FDA)授予新型抗癌药Amezalpat(TPST-1120)孤儿药称号(ODD)，用于治疗肝细胞癌(HCC)患者。港安健康国际医疗介绍，Amezalpat是一种选择性过氧化物酶体增殖激活受体α(PPAR⍺)拮抗剂，通过抑制PPARα受体来调控脂质代谢过程，进而抑制肿瘤细胞和抑制性免疫细胞的生长。
全球随机1b/2期MORPHEUS-LIVER试验(NCT04524871)的数据支持了这一认定。MORPHEUS-LIVER是一项开放标签、多中心、随机、两阶段的伞形研究，该试验研究了在Atezolizumab+Bevacizumab(Tecentriq+Avastin)联合治疗添加Amezalpat与Atezolizumab+Bevacizumab单独治疗不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线疗法中的效果。其他主要纳入标准包括：随机分组7天内ECOG表现为0或1;随机分组7天内Child-Pugh分级为A级;预期寿命至少3个月;根据RECIST1.1标准可测量疾病;血液学和内脏器官功能正常。
在第一阶段的Amezalpat研究中，患者被随机分配到每天一次口服1200毫克Amezalpat，同时在每个21天周期的第1天静脉注射(IV)1200毫克Atezolizumab，第1天静脉注射15毫克/千克Bevacizumab，或者单独注射Atezolizumab和Bevacizumab。港安健康国际医疗指出，ORR是该试验的主要终点。次要终点包括无进展生存期、OS、标志性OS、反应持续时间、疾病控制率和安全性。
研究结果显示，Amezalpat治疗组与对照组相比，中位总生存期(OS)延长了6个月(HR，0.65)。接受Amezalpat+Atezolizumab和Bevacizumab治疗的患者(n=40)的中位总生存期为21个月，而接受Atezolizumab+Bevacizumab单独治疗的患者(n=30)的中位总生存期为15个月。此外，该研究的初步分析数据显示，Amezalpat治疗组的客观反应率(ORR)为30%，对照组为13.3%，在关键亚组中保留了优势。
值得注意的是，Amezalpat的OS获益在关键亚组中得以保留，包括PD-L1阴性肿瘤患者和携带β-catenin突变的患者。这一发现与Amezalpat提出的双重作用机制相一致，即直接靶向肿瘤细胞并调节免疫反应以增强抗肿瘤活性。
在安全性方面，与单独使用Atezolizumab和Bevacizumab相比，加用Amezalpat的耐受性良好，没有出现新的或意外的不良反应(AEs)。大多数与治疗相关的不良反应都是可控的，不会导致严重的治疗中断，这些数据支持其在三期研究中的进一步发展。
港安健康温馨提示：Amezalpat被认定为治疗肝细胞癌的孤儿药，这凸显了这种历来难以治疗的疾病患者对新治疗方案的迫切需求。希望这款新疗法能够早日获批，尽快应用于临床，造福更多的肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康。
参考来源：
Tempest receives orphan drug designation from the U.S. Food and Drug Administration for amezalpat to treat patients with hepatocellular carcinoma (HCC). News release. Tempest Therapeutics. January 6, 2025. Accessed January 8, 2025.
Tempest unveils new survival data for amezalpat (TPST-1120) in randomized first-line HCC study demonstrating a six-month improvement over control arm. News release. Tempest Therapeutics. June 20, 2024. Accessed January 8, 2025.
A study evaluating the efficacy and safety of multiple immunotherapy-based treatment combinations in patients with advanced liver cancers (Morpheus-Liver). ClinicalTrials.gov. Updated September 21, 2023. Accessed January 8, 2025.
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