专注“投资热点”中的法律问题丨CAR-T企业投资攻略

据世卫组织资料，全球五分之一的人会罹患癌症[1]。陈阿姨便是这不幸的五分之一，她在2019年7月确诊了弥漫性大B细胞淋巴瘤，这种恶性淋巴瘤极易复发，73%的复发/难治性患者接受二线及后线治疗也无法获得缓解。

陈阿姨历经手术、放化疗等传统治疗方式，然而这些治疗手段却导致癌细胞产生了耐药性，复发频繁，治疗效果欠佳。直至2021年6月，国内首款CAR-T[2]细胞治疗药品获批上市，让本已绝望的陈阿姨看到了希望。

2021年8月2日，陈阿姨接受CAR-T细胞回输，8月26日陈阿姨即被评估为完全缓解并出院。陈阿姨是全国首个接受CAR-T药品治疗的患者，和陈阿姨类似的淋巴瘤患者预估全国约有56.58万人[3]。首例治疗患者展现的良好治疗效果以及潜在的适应症人群都促进了CAR-T药品的快速发展。

对于医药行业投资而言，技术突破性、临床价值以及未来市场规模都是重要的投资关注点[4]。CAR-T细胞疗法作为革命性、颠覆性的技术，具备卓越的治疗潜力以及优异的治疗效果[5]。自2021年2款CAR-T药品在国内上市后，迄今已有超过400人接受治疗，根据已有的临床数据，患者均展现出较好的安全性与疗效[6]。此外，根据Frost & Sullivan预测，2021年CAR-T疗法的国内市场规模约为人民币2亿元，2030年将增至人民币289亿元，2022年至2030年的复合年增长率为45%。

除此之外，退出渠道畅通也是投资人投资的重要考量因素。就目前已有的投资实践而言，成功上市的5家CAR-T企业获得了包括淡马锡、红杉资本、高瓴资本在内的知名投资人投资，而该些CAR-T企业自A轮融资至成功上市的平均时间是2.7年，最短的仅3个月。

随着CAR-T行业即将迈入快速成长期，作为制药行业的下一个突破口，CAR-T药品具有极高的投资价值[7]。目前已上市CAR-T企业展现出的良好退出路径也将进一步利好CAR-T行业的投资。

CAR-T虽然是目前医药行业投资的热门赛道，但投资人在对其投资的过程中仍需注意法律风险防控。

首先，为实现CAR-T药品的上市，CAR-T企业必须取得的资质证照为《药品注册证书》，而在药品生产前，其还须取得《药品生产许可证》。同时，视该CAR-T企业是否会自行开展药物非临床安全性评价研究等，其还须具备药物非临床研究质量管理规范认证等资质。

此外，我们也注意到，地方监管部门对CAR-T疗法也在不断进行监管上的细化。例如2022年9月1日刚刚生效的《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理暂行规定》，从人员要求、供应链管理、数字化追溯等方面加强对CAR-T产品上市后的监督管理。

无独有偶，北京也有出台关于CAR-T产品的指导文件，对当地的CAR-T企业提出了更高的要求，当地CAR-T企业也应按照各地要求遵照执行。

最后，除基本资质证照及日常合规外，投资人还需关注监管政策层面对CAR-T行业的影响，主要包括：

1.CAR-T行业是否在监管层面被明确为外资禁止行业

CAR-T细胞治疗将会涉及对T细胞的“基因改造”，但是目前监管层面并未明确《外商投资准入特别管理措施（负面清单）》中“基因诊断与治疗技术”所涵盖的具体范围，因此导致CAR-T细胞治疗是否落入负面清单存在一定的不确定性。

为避免CAR-T业务后续落入外资禁止行业而可能带来的不利影响，CAR-T上市企业多采纳了VIE架构。

2.VIE实体是否被认定为人类遗传资源管理要求下的“外方单位”

如上所述，CAR-T上市企业多搭建了VIE架构，而若VIE实体被认定为“外方单位”，则其将不得采集、保藏我国人类遗传资源，只能与中方单位合作利用人类遗传资源进行科学研究等。

目前已生效的规定未明确“外方单位”的范围，但根据《人类遗传资源管理条例实施细则（征求意见稿）》，VIE实体属于外方单位。因此，投资人需关注后续进展，并在必要时敦促企业进行业务梳理拆分。

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封面图源：画作·林子豪

责任编辑：赵天园