什么是库欣综合征？
库欣综合征是一种由体内皮质醇长期过度分泌引起的罕见内分泌疾病。皮质醇是肾上腺产生的一种激素，正常情况下它帮助身体应对压力、维持代谢平衡，但当它过多时，反而会带来一系列问题。
患者最常出现的表现包括：面部变圆（满月脸）、躯干肥胖而四肢相对纤细（向心性肥胖）、颈肩部脂肪堆积（水牛背）、腹部皮肤出现紫纹、高血压、血糖升高等。由于皮质醇分泌持续过量，还会导致骨质疏松、免疫力下降，甚至出现情绪障碍和认知功能减退。
治疗面临哪些困难？
手术切除病灶是目前的首选治疗手段，但术后仍有5%—35%的患者可能出现复发。对于无法手术、手术未缓解或术后复发的患者，药物治疗便成为重要的治疗方式。
然而，现有的药物治疗选择相当有限。此前国内正式获批用于库欣综合征的口服药物很少，部分患者需要超说明书用药，或通过海外渠道购买药物，既增加了用药风险，也加重了经济负担。传统药物中，有些存在肝毒性风险等安全性问题，限制了长期使用的可能。
靶向皮质醇合成：ISTURISA的作用机制
ISTURISA的通用名称为osilodrostat（奥唑司他），是一种口服皮质醇合成抑制剂。它通过阻断11β-羟化酶的活性来控制皮质醇的过量产生——11β-羟化酶是肾上腺合成皮质醇最后一步所需的关键酶。从机制上讲，ISTURISA靶向的是皮质醇合成过程的终点环节，无论皮质醇过量产生的病因是什么，都能直接作用于肾上腺减少皮质醇的分泌。
这一作用机制使其成为首个获批的11β-羟化酶抑制剂类库欣综合征治疗药物。
临床研究结果如何？
ISTURISA的疗效和安全性在多项III期临床试验中得到了验证。关键的LINC 3研究是一项包含随机双盲撤药期的III期临床试验。在8周的随机撤药期结束时，继续服用ISTURISA的患者中有86.1%维持了正常的尿游离皮质醇水平，而换用安慰剂的患者中这一比例仅为29.4%。在48周开放标签治疗阶段结束时，约66%的患者皮质醇水平恢复正常。
此外，对于合并高血压或糖尿病的库欣病患者，接受ISTURISA治疗后其血压和血糖控制均得到了改善，部分患者减少了降压药或降糖药的用量。这些数据提示，控制皮质醇过量不仅直接针对疾病本身，还有助于改善患者常见的代谢并发症。
获批情况与可及性
ISTURISA于2020年3月获得美国FDA批准上市，用于治疗成年内源性库欣综合征患者，主要适用于无法进行垂体手术或手术后仍有疾病活动的人群。
ISTURISA仅上市半年多，2026年1月9日，其持有企业锐康迪（北京）医药有限公司宣布进入清算程序，产品将同步停止供应。据公开报道，退出原因主要是商业回报失衡叠加2025年医保谈判失利，最终导致供应链中断。以下从上市情况、撤市原因及进展三方面详细说明：
1、中国上市情况
获批时间：2024 年 9 月 19 日获国家药监局进口批准，中文商品名适锐飒，规格 1mg，用于治疗成人内源性库欣综合征。
商业化时间：2025 年 4 月 12 日正式在中国商业化上市，是当时国内唯一获批治疗库欣综合征的口服新药。
2、撤市原因
核心原因：医保谈判失败。2025 年 8 月，奥唑司他通过国家医保目录调整初步形式审查，但最终未纳入医保。
企业决策：2026 年 1 月，原研企业 Recordati 旗下中国子公司锐康迪宣布，因医保准入失败，奥唑司他将于2026 年退市。
经济因素：该药年治疗费用约 20 万元，未进医保导致难以进入公立医院，仅能在少数专业药房销售，商业化无法持续。
3、撤市进展
2025 年 12 月 11 日，锐康迪完成清算组备案，进入清算程序。
2026 年 1 月，锐康迪发布声明，明确奥唑司他将于 2026 年退市。
2026 年 2 月，药品注册证书注销，已出现断供情况，患者需通过海外代购等方式获取药物。
免责声明：以上内容基于公开文献与官方资料整理，仅作科普参考。具体用药方案请咨询医生。
丝路健康持续更新各类药物科普和行业资讯，帮广大患者实现药物可及性。您还想了解哪些药物的上市情况？欢迎留言&扫描下方二维码咨询。
絲路健康