自身免疫病已成为仅次于肿瘤的全球第二大治疗领域，因需长期甚至终身用药，孕育出千亿级市场。随着诊断率提升及医保准入推进，2025 年全球自免药物市场正处于高速扩容期。
Frost&Sullivan 数据显示，2025 年全球自免药物市场规模预计达 1473 亿美元，2030 年将攀升至1767 亿美元。
2026 年上半年，头部自免药物销售额持续高增，多款重磅炸弹半年销售额突破百亿美元：
● 度普利尤单抗（Dupixent，IL-4Rα）：108.83 亿美元（+34.4%）
● 利生奇珠单抗（Skyrizi，IL-23p19）：99.88 亿美元（+27.3%）
● 乌帕替尼（Rinvoq，JAK1）：46.44 亿美元（+24.0%）
● 古塞奇尤单抗（Tremfya，IL-23p19）：36.54 亿美元（+70.6%）
● 司库奇尤单抗（Cosentyx，IL17A）：33.90 亿美元（+7.0%）
近三十年来，自免病治疗历经三次变革：从糖皮质激素与免疫抑制剂的广谱压制，到 TNF-α、IL-17 等生物制剂的精准靶向，再到 JAK、TYK2 等口服小分子带来的便捷选择。
然而，当前临床仍面临三大核心痛点：
部分药物仅能控制表层炎症，难以逆转肠道、肾脏及中枢神经系统的纤维化或器质性损害。
部分中重度患者对现有生物制剂出现继发耐药或无应答。
针对上述痛点，创新药企正推动研发范式转变：目标从症状控制转向深度愈合与脏器保护；技术路径从单靶点阻断拓展为多通路协同及致病细胞精准清除。全球管线重心正从非选择性 JAK 抑制剂转向高选择性 TYK2、脑穿透型 BTK 及肠道限制性 JAK1 抑制剂，以规避心血管风险；抗体赛道则向 TL1A、FcRn、CD40L 等新型靶点演进。
口服小分子是替代注射生物制剂的关键方向，涵盖 JAK、TYK2 及 IL-23/IL-17 通路抑制剂。其中，选择性 TYK2 变构抑制剂因良好的疗效与安全性，成为银屑病、IBD 等领域的优选方案。
代表性在研管线：
武田 Zasocitinib（TAK-279）：
全球进度领先的 TYK2 抑制剂。III 期数据显示，中重度斑块状银屑病患者治疗 16 周后，超 35% 实现 PASI 100（皮损完全清除）。该药在银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等领域的 III 期临床也在推进中。
Alumis 公司 Envudeucitinib：
AAD 2026 公布的 III 期数据显示，治疗 16 周后，PASI 90 达标率分别为 59.9% 和 53.1%，PASI 100 达标率分别为 29.4% 和 27.7%，显著优于安慰剂组。
诺诚健华 Soficitinib（ICP-332）：
2026 年 7 月宣布特应性皮炎 III 期临床达主要终点。II 期数据显示，80mg 和 120mg 组四周 EASI 75 应答率均为 64.0%。这是首个完成 III 期研究的国产 TYK2 抑制剂。
BTK 抑制剂通过优化脂溶性提升中枢神经系统（CNS）穿透率，可同时覆盖外周与中枢病灶，为中枢性自免病提供新选择。
全球多款脑穿透性 BTK 抑制剂进展迅速：
罗氏 Fenebrutinib：
全球首个进入多发性硬化（MS）全球 III 期临床的 BTK 抑制剂。2026 年 4 月公布的两项 III 期研究显示，治疗 96 周内，复发型 MS 患者年复发率分别降低 51.1% 和 58.5%。
诺诚健华奥布替尼（Orelabrutinib）：
高选择性口服 BTK 抑制剂，具有高血脑屏障穿透率。治疗系统性红斑狼疮（SLE）IIb 期第 48 周 SRI-4 应答率达 57.1%；全球多中心 III 期已于 2026 年 4 月完成首例入组。
TL1A 是 IBD 发病的核心上游因子，兼具促炎与促纤维化双重作用。抗 TL1A 药物有望同时抑制炎症与肠纤维化，实现深度黏膜愈合。
默沙东 Tulisokibart（MK-7240）：
全球首个获 IBD 适应症 III 期阳性结果的 TL1A 单抗。2026 年 6 月数据显示，其在溃疡性结肠炎诱导期研究中显著优于安慰剂；克罗恩病 III 期正重点纳入高风险纤维化患者。
赛诺菲/梯瓦 Duvakitug（TEV-48570）：
经亲和力优化的新型 TL1A 单抗，半衰期更长。44 周维持治疗数据显示，其在溃疡性结肠炎和克罗恩病患者中均实现了较高的临床及内镜缓解率。
FcRn 拮抗剂通过阻断 IgG 回收加速致病性自身抗体清除，理论上可覆盖多数由 IgG 驱动的自免病，且不影响正常免疫功能。
强生 Nipocalimab：
高亲和力全人源 FcRn 单抗。SLE II 期显示，自身抗体阳性亚组第 52 周 SRI-4 缓解率显著高于安慰剂（58.2% vs 36.1%）。其长效皮下剂型正在开发中，旨在提升依从性。
Argenx 公司 efgartigimod alfa：
全球首款获批用于重症肌无力等适应症的 FcRn 拮抗剂，正持续拓展 SLE 和狼疮性肾炎等系统性自免病适应症。
新一代 B 细胞靶向单抗通过精准靶向 BAFF-R、CD38、CD40L 等关键受体，阻断 B 细胞成熟分化，直接减少自身抗体生成。
诺华 Ianalumab：
全人源单抗，具有 ADCC 清除 B 细胞及阻断 BAFF-R 信号双重机制。其在干燥综合征 III 期临床中达到 ESSDAI 应答终点。
渤健/天境生物 Felzartamab：
全人源 CD38 单抗，特异性清除浆细胞。已在中国获批用于多发性骨髓瘤，并在 IgA 肾病、原发性膜性肾病等领域开展全球 III 期研究。
信达生物 IBI355：
经过 Fc 结构改造的新型 CD40L 单抗，大幅降低血栓风险。2026 年 EULAR 年会公布了其在干燥综合征中的 Ib 期阳性数据。
全球自免药发展正处于关键技术转折期，高选择性小分子、工程化抗体、双特异性抗体及细胞疗法纷纷涌入临床。TYK2、BTK、TL1A、FcRn 等核心赛道正精准填补肠纤维化、中枢性及系统性自免病的未满足需求。
未来临床开发将聚焦三大维度：
01
充分验证长期安全性，满足患者终身用药需求；
02
构建涵盖脏器保护、长期缓解及生活质量改善的完整证据链，支撑医保准入；
03
布局伴随诊断生物标志物，实现不同亚型及人群的精准分层治疗。
创新药研发正逐步逼近疾病根源。未来的竞争焦点将不再是单纯的新靶点数量，而是能否更精准、安全、持久地恢复免疫稳态。
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参考资料
ClinicalTrials.gov. 全球自身免疫病临床试验公开数据库 [EB/OL]. 2023-2026.
[2] 欧洲抗风湿病联盟（EULAR）. 2023-2026 年会论文集 [C]. 2026.
[3] 美国风湿病学会（ACR）. 2023-2026 年会会议摘要 [C]. 2026.
[4] Weisel K, et al. Novel Targeted Therapies for Autoimmune Diseases[J]. Nature Reviews Rheumatology, 2025, 21(12): 742-759.
[5] Mahajan R, et al. Phase 3 Clinical Results of TYK2 Inhibitors in Psoriasis[J]. New England Journal of Medicine, 2026, 394(18): 1721-1733.
[6] 美国 FDA. 自身免疫药物咨询委员会审评文件 [EB/OL]. 2023-2026.
[7] Zhang L, et al. Clinical Progress of BTK Inhibitors in Systemic Autoimmune Diseases[J]. Annals of the Rheumatic Diseases, 2026, 85(6): 789-800.
[8] Patel N, et al. Dual-Targeted Therapies for Inflammatory Bowel Disease: From Bench to Bedside[J]. Gastroenterology, 2025, 159(3): 892-910.
[9] Smith A, et al. FcRn Antagonists: A New Paradigm for IgG-Mediated Autoimmune Diseases[J]. Nature Reviews Nephrology, 2026, 22(4): 289-304.
[10] 贝壳社：40 亿美元 AI 分子，III 期成功，2026-06
[11] 药明康德：口服疗法强势崛起，银屑病治疗格局正在被重塑 | AAD 2026
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