近日，上交所官网显示，上海天泽云泰生物医药股份有限公司科创板IPO申请正式获受理，保荐机构为国泰海通证券。公司拟发行6,000万股，拟募资25.03亿元，投后估值约43亿元。
这是一家成立仅六年的基因治疗公司，目前尚无产品获批上市，却在成立后迅速完成了多轮融资，投资方包括IDG资本、高瓴创投、正心谷、招商局系、上海科创基金等知名机构。
两条腿走路：自研管线+技术授权
天泽云泰成立于2020年3月，聚焦于无药可治或现有治疗手段无法满足的遗传性疾病和退行性疾病。公司在战略上实行“两条腿走路”：一方面推进自研管线冲刺临床与上市，另一方面通过“首付款+里程碑+销售分成”的方式对外进行技术授权。
在创新技术方面，公司建立了自主可控的递送和编辑底层技术平台，包括ViVec®AAV载体技术平台、ViLNP®脂质纳米粒递送平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台（AaCas12bMax系统）等。其中，AaCas12bMax系统是继Cas9、Cas12a之后，第三类真正意义上的哺乳动物CRISPR基因编辑系统，由公司科学创始人李伟团队在国际上最早报道。
截至2025年底，其LNP、rAAV和AaCas12bMax技术对外授权已累计实现超2000万元收入，客户包括沙砾生物、艺妙神州等企业。2025年全年，公司实现营业收入2167.63万元，主要来自技术授权及技术服务。
核心管线：两款产品即将提交上市申请
公司进展最快的是以rAAV为载体的两款基因治疗产品，均已“即将提交上市申请”，预计2027年在中国获批上市。
VGN-R09b：用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症，这是一种高致死率的儿科罕见病。该产品已进入III期临床，并获得CDE突破性治疗品种认定和FDA快速通道资格认定。此外，VGN-R09b针对原发性帕金森病的I/II期临床也在推进中，预计2026年下半年启动国内III期临床试验及美国的临床试验，2029年有望国内获批上市。
VGR-R01：用于治疗结晶样视网膜变性（BCD），是全球首个推进至注册阶段的BCD基因疗法。2022年11月获得NMPA临床试验默示许可，2024年8月被纳入CDE突破性治疗品种名单，2025年3月关键性III期临床完成全部患者入组。该产品还获得了FDA孤儿药资格认定和EMA优先药物认定。
其他管线方面，VGN-R08b针对神经病变型戈谢病和GBA1突变型帕金森病，已在中美获批IND；VGM-R02b用于治疗戊二酸血症I型，处于I期临床；此外还有针对渐冻症/额颞叶痴呆的VGN-R13、针对阿尔茨海默病的VGN-C801和VGN-C802等早期管线。
三年亏超7亿，研发投入持续高企
招股书显示，2023年至2025年，天泽云泰归母净利润分别为-2.74亿元、-2.23亿元、-2.17亿元，累计亏损约7.14亿元。研发费用分别为2.28亿元、1.93亿元、1.96亿元，三年累计研发投入超6亿元。公司目前尚无药品获批上市，尚未实现药品销售收入。
截至2025年末，公司持有的货币资金及结构性存款合计11.64亿元，短期内营运资金较为充足。
实控人罕见“军令状”：三大里程碑绑定锁定期
面对资本市场的疑虑与商业化挑战，公司控股股东、实际控制人、董事长兼总经理赵小平及其一致行动人给出了一份罕见的“捆绑式”承诺：
若公司在2027年12月31日前未实现至少一款药品获批上市，则在法定3年不减持基础上再延长锁定期12个月；
若公司2027-2029年累计技术授权及产品BD收入低于3亿元，则在前项基础上延长锁定期12个月；
若公司至2030年任一完整会计年度未实现盈利，则在前项基础上延长锁定期12个月。
此外，赵小平直接持股比例为10.31%，通过员工持股平台间接持有6.55%，合计控制公司22.49%的股份。随着本次IPO发行新股，其持股比例将被进一步稀释，招股书也提示了控制权可能发生变化的风险。
结语
天泽云泰的科创板IPO，是继信念医药之后国内基因治疗赛道的又一重要资本事件。从研发进度看，VGN-R09b和VGR-R01两款产品已进入注册临床后期，若顺利获批，将填补相应罕见病领域的治疗空白。从技术平台看，其在AAV载体、LNP递送和基因编辑领域的布局，构成了支撑后续管线的底层能力。
但基因治疗的商业化困局仍是悬在头上的达摩克利斯之剑。放眼全球，辉瑞的Beqvez获批后整整一年无一例患者付费，最终直接关停。定价与支付的不可调和仍是这个行业的共性问题。天泽云泰能否在管线推进与商业变现之间找到平衡，将是其上市后需要面对的真正考验。
文章来源：细胞治疗前沿
