肺泡蛋白沉积症(PAP)是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病,主要包括自身免疫性、遗传性或先天性和继发性,其中自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)最为常见,占 PAP 患者的90%。临床表现多样,可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。
目前肺泡蛋白沉积症(PAP)的标准治疗为全肺灌洗术,即通过机械性冲洗,去除积聚于肺泡腔内的磷脂物质,使肺泡功能得以恢复。但该程序技术治疗有益却不能治愈,具有高侵入性,并且可能发生不可预见的并发症。目前尚无批准的用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的药物,研发安全有效的治疗药物,是当前未被满足的临床需求。

hBMMSC是九芝堂美科自主研发的冷冻保存型干细胞制剂,源自健康年轻成人供者骨髓,通过体外和体内试验发现,hBMMSC能显著促进患者肺泡巨噬细胞功能正常化,并且效果稳定,同时显著改善肺功能和肺泡蛋白沉积,有望为自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)患者带来新希望。

目前,经过多年深耕,九芝堂美科已经在干细胞制备工艺和质量管理体系等方面积累了丰富的实战经验,此次完成“人骨髓间充质干细胞注射液”新药临床试验申请(IND),体现了九芝堂美科不断加码在干细胞多条管线研发扩张的决心。下一步,九芝堂美科在干细胞产品“工艺与质量”的双轮驱动下,将致力于取得更多的干细胞临床研发成果,更能在日趋激烈的干细胞成药赛道中大放异彩。