导语
lead or introduction
近年来，细胞与基因疗法已逐渐成为最引人注目的领域之一。细胞治疗主要分为免疫细胞治疗和干细胞治疗两大类。目前，细胞治疗仍主要集中在血液系统肿瘤领域，在实体瘤中的应用也逐渐开展。
截至2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括21种干细胞和12种免疫细胞。值得注意的是，许多已经批准的细胞疗法正在开发新的适应症。
▲细胞治疗临床试验的当前格局
细胞疗法，是指把活细胞送到患者体内，调节、替换或清除异常细胞，从而实现再生修复或免疫治疗的过程。
一、全球获批上市的干细胞治疗产品
截至目前，全球共有21种干细胞产品已在全球获得批准，含10种造血干细胞产品、10种间充质干细胞产品和1种角膜缘干细胞产品。其中12种已获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）批准，其余9种产品主要在亚洲获得批准。
01
造血干细胞（HSC）产品：10种
目前全球批准的造血干细胞疗法共有10种。其中美国FDA批准8种脐血产品，均用于造血干细胞移植的治疗。欧盟EMA批准2种基于自体造血干细胞的基因疗法，Strimvelis 用于腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)，Zynteglo 用于治疗输血依赖性地中海贫血症。
▲各国获批造血干细胞产品一览
脐血造血干细胞比其他来源（如骨髓，外周血）的异体造血干细胞更有优势。因为脐血获得更容易，对人类白细胞抗原（HLA）的耐受性更高错配，GVHD的风险较低。
此外，Strimvelis和Zynteglo均是EMA批准的基于自体造血干细胞的基因疗法。
· 2016年，EMA批准Strimveli，适用于腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID），一种由腺苷脱氨酶（ADA）基因编码突变引起的免疫缺陷疾病。
· 2019年，EMA批准Zyntegl, 适用于治疗输血依赖性地中海贫血，这是一种由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性疾病，导致成人血红蛋白显著减少或缺失。
02
间充质干细胞（MSCs）产品：10种
目前全球批准的间充质干细胞产品共有10种，但没有一款获得美国FDA的批准。根据作用机制和批准的适应症，MSCs产品可分为两大类：组织修复和免疫调节。
▲各国获批造血干细胞产品一览
三种MSCs产品已被批准用于组织修复应用
分别用于治疗急性心肌梗死、重复性或创伤性软骨变性及退行性骨关节炎、皮下组织缺陷。
七种MSCs产品已被批准用于免疫调节应用
用于治疗克罗恩瘘、急性GvHD、ALS、脊髓损伤、由Buerger病引起的危重肢体缺血等疾病。
其中一些MSCs产品（例如Cellgram, Cartistem、Prochymal）正在当前临床试验中评估其他适应症，包括酒精性肝硬化、COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和软骨损伤。
二、全球获批上市的免疫细胞治疗产品
01
T细胞相关产品：9种
目前，全球范围内共批准了9种T细胞相关产品，其中美国FDA批准上市6 款CAR-T 产品，中国NMPA批准上市2款CAR-T产品，韩国KFDA批准上市1款CIK产品。
▲各国获批免疫细胞（T细胞）一览
02
DC细胞相关产品：3种
目前全球市场上共有3种DC产品获上市批准。DC 疫苗是免疫细胞治疗另一个活跃领域，主要采用自体细胞。
▲各国获批DC产品一览
三、小结与展望
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回顾全篇，全球经批准细胞治疗产品共有的33款，包括21种干细胞（脐血造血干细胞10种，间充质干细胞10种，角膜缘干细胞1种）和12种免疫细胞（CAR-T细胞8种，DC细胞3种，CIK细胞1种）。
干细胞治疗行业的兴起为医学界带来了新的希望和机遇。我们期待着科学家、医生、政府和社会各界的共同努力，推动干细胞治疗行业迈向更加成熟和可持续发展的阶段，为人类健康作出更大贡献。
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