美东时间 2 月 3 日，“CRISPR 基因编辑三巨头”之一 Intellia Therapeutics（简称“Intellia”）宣布收购 DNA 书写初创 Rewrite Therapeutics（简称“Rewrite”），后者专注于开发新一代基因编辑技术——DNA 书写。
根据协议，Intellia 需要向 Rewrite 股东支付 4500 万美元预付款，在取得历程碑研究和监管许可后，Intellia 还需额外支付约 1.55 亿美元款项，以 Intellia 公司普通股和现金形式支付后者。其他财务细节条款双方暂未披露。
完成收购后，Intellia 将会把后者新型的基因组编辑平台——基因书写平台收入囊中，补充其现有基因编辑平台，并进一步扩展基因组编辑解决方案。
Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 在一份声明中称，整合 Rewrite 的基因书写平台为治疗多种疾病提供了更多可能性。
Rewrite 创始人 Shakked Halperin 同样对于双方平台的结合充满信心。“很高兴我们专有的平台可以为 Intellia 开发新疗法提供帮助，这有利于释放基因编辑的全部潜力。”
Rewrite 成立于 2016 年，由加州大学伯克利分校的两位科学家 David Schaffer 教授和 Shakked Halperin 共同创办，这家公司正在开发一种可“书写”基因密码的技术。
联合创始人 David Schaffer 现担任该公司科学顾问委员会主席，为 Rewriter™ 平台的整体开发提供建议。他还是加州大学伯克利分校的化学与生物分子工程、分子与细胞生物学教授，现已经联合创办了5家生物技术公司，发明了三种 AAV 载体；Shakked Halperin 担任 CEO，他也是 DNA 书写技术平台的发明人。
图|Rewrite 创始团队，左为 Shakked Halperin，右为 David Schaffer（来源：官网）
Shakked Halperin 在加州大学伯克利分校攻读生物工程博士学位期间，开发出了第一种 CRISPR 引导的 DNA 聚合酶（CRISPR-guided DNA polymerases）技术——无需双链断裂即可靶向修改基因组片段。凭借这项技术，Rewrite 获得了 Civilization Ventures 和 Prefix Capitalde 的种子轮融资。
Shakked Halperin 开发的技术也是 Rewrite 搭建专有技术平台 Rewriter™ 的基础，随后团队也在不断迭代和优化这种技术。早在 2018 年，Shakked Halperin 等在 Nature 上发表了相关技术的研究论文。在研究中，他们描述了一个称之为 EvolvR 的新型突变工具，该工具可以在 CRISPR-Cas9 靶向的任何基因组或质粒位点的下游区域引入半随机突变。EvolvR 融合了 Cas9 的一个切割变体（nCas9）和一个易出错的 DNA 聚合酶 I (PolI3M)，这样可以有效将聚合酶的突变活性引入 Cas9 靶位点。
根据 Rewrite 的说法，该技术可以通过重写突变的基因组片段消除疾病的根源，可以应用于精确编辑分裂和不分裂细胞中的基因组。该工具有望解决一些现有基因编辑技术的关键挑战，为数千种遗传疾病带来一种安全有效的基因组编辑治疗方式。
其投资方 Civilization Ventures 的负责人 Shahram Seyedin-Noor 把 Rewrite 称之为 “CRISPR 2.0”公司。通常“CRISPR 2.0”包括像基于 prime editing 碱基编辑的公司。不过他认为，Rewrite 的技术更简单、工具更小，可以利用 AAV 和 LNP 等递送载体包裹递送。还可以在神经系统等非分裂细胞中发挥作用，而当前主要的编辑技术可能很难在这些细胞中发挥作用，甚至可以扩展到目前尚未触及的治疗领域。
收购 DNA 书写平台技术后，双方称，要利用这种技术帮助 Intellia 编辑或者修改单个 DNA 字母，也能更有效编辑未分裂细胞。
Stifel 分析师 Dae Gon Ha 在一份投资者报告写道，这种技术还可以帮助 Intellia 将治疗领域扩展到无法用第一代 CRISPR/cas9 治疗的疾病。Intellia 也认为，DNA 书写技术可以进行此前只限于 prime editing 和其他几种技术能完成的基因编辑工作，应用潜力很大。
参考资料：
https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-acquisition-rewrite-therapeutics
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