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借助新型离体递送平台，Bit Bio结合重编程技术开发下一代细胞疗法

借助新型离体递送平台，Bit Bio结合重编程技术开发下一代细胞疗法 生辉SynBio
2023-05-05
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导读：将使 iPSC 工程化的精度和效率达到新的水平。


近日，在芯片上构建细胞疗法的生物技术平台公司 Mekonos 宣布与合成生物学公司 Bit Bio 达成合作。根据通稿，新合作将 Mekonos 的新型离体递送平台与 Bit Bio 独特的 opti-ox™ 精密细胞重编程技术相结合，或使工程化 iPSC 的精度和效率达到新的水平。

Bit Bio 于 2016 年从剑桥大学分拆出来，此后从 ARCH Ventures、Foresite Capital、Milky Way、Charles River Laboratories、National Resilience、腾讯和普华资本等筹集了 1.5 亿美元的资金。


Bit Bio 提供用于研究、药物发现和细胞治疗的人类细胞。该公司目前正在建立临床管道，并在其 ioCells 品牌下销售用于研究和药物发现的各种细胞和疾病模型，包括神经细胞、免疫细胞和肌肉细胞。 

人类多能干细胞最终能分化为不同的细胞，是因为每种细胞类型都有自己的小程序或编码 —— 即定义它的转录因子。因此，通过将正确的程序插入干细胞，研究人员可以激活编码这些转录因子的基因，并将干细胞转变为特定类型的成熟细胞。

不过，细胞的反击常常使这些基因沉默，阻止转录因子的表达。对此，Bit Bio 的解决方案是将这个程序插入基因组的一个区域，该区域可以防止基因沉默，被称为 “基因安全港”。

Bit Bio 的核心技术 iPSC 分化技术 opti-ox™ 是一种基于双 GSH（基因安全港位点） 靶向 Tet-ON 控制的基因编辑方法，可以在 hPSC（人类多能干细胞） 中诱导基因均匀、可控以及高水平表达。通过强制表达转录因子，将人类诱导多能干细胞 (iPSC) 重编程为高度定义和成熟的人类细胞类型。

▲图丨Bit Bio 的产品（来源：Bit Bio 官网）

opti-ox™ 的开发者是 Bit Bio 公司的首席执行官兼联合创始人 Mark Kotter 博士，他是剑桥大学的干细胞生物学家和神经外科医生。

此次 Bit Bio 与 Mekonos 合作，旨在利用 Mekonos 独特的非病毒平台进行重编程因子的离体递送，替代 Bit Bio 原本的病毒载体递送方法，使 Bit Bio 能够以更高的效率和速度将干细胞精确地改造为任何成熟、有功能的人类细胞类型。

根据资料，总部位于旧金山的 Mekonos 是一家推动合成生物学和个性化医疗转型的技术公司，曾被评为 2018 年 Fierce 15 Startup。该公司的离体递送平台融合了半导体、微流体和化学方面的创新，可在细胞中进行大规模的受控和个性化分子递送。值得一提的是，Mekonos 的科学顾问 Carolyn R. Bertozzi 获得了 2022 年诺贝尔化学奖。

▲图丨Carolyn R. Bertozzi，2022年诺贝尔化学奖得主、Mekonos科学顾问（来源：Mekonos官网）

“Mekonos 独特的基于硅芯片的交付平台与 Bit Bio 的细胞重编程技术相结合，将使 iPSC 工程化的精度和效率达到新的水平，”Mekonos 业务开发副总裁 Jake Lesnik 说。

（来源：Mekonos 官网）

Mark Kotter 评论道：“基因有效载荷的高效传递和靶向整合将是制造用于细胞疗法的临床级 iPSC 的关键步骤，此次合作可能助力 iPSC 以可承受的成本获得同种异体细胞疗法，并将它们作为‘现成’产品制造。”

据悉，目前正在测试和优化 Bit Bio 的非病毒传递方式，研究合作的初步结果预计将于年中获得。


参考资料：
1.https://finance.yahoo.com/news/mekonos-announces-research-collaboration-bit-070100575.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuZ29vZ2xlLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAAH1tjx88HquVb41aj_BCKbtR3hZhKg6d9PRx_jXtAo9wAbl6lNc1feVml7yGOGL938BqnXpiepTKTgrnV86KKnhf2-tyaErkXAI1fH7VzTJhUF3b-b1RIpMgdwMrM8gIr4gE7dkAHQPm5Lxw-RsxFFhrxDy4EgXC6aC8VnmR4huR

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