
当地时间 4 月 3 日, Ginkgo Bioworks(纽约证券交易所代码:DNA ,以下简称 Ginkgo)宣布与生物技术公司 Sensible Biotechnologies(以下简称 Sensible)合作开发基于细胞的 mRNA 制造平台,将 mRNA 制造扩大到 100,000L 以上。这可能会彻底改变基于 mRNA 的治疗药物的生产方式。

新冠疫情期间,mRNA 疫苗(信使 RNA 疫苗)成为世卫组织批准的第一批疫苗,这也让 mRNA 技术一时风光无两。事实上,mRNA 技术在医疗领域一直有着广泛的应用。
基于 mRNA 技术的疗法,是将体外合成的 mRNA 递送到人体中的特定细胞。mRNA 在细胞质中被翻译成所需的蛋白质,这些蛋白质可以杀死肿瘤细胞或替代人体内发生故障的蛋白质。
如今,用于疫苗、治疗和其他应用的绝大多数 mRNA 都是通过体外转录 (IVT) 产生的,这是一种由纯化酶驱动的无细胞过程,Moderna、Pfizer 和 BioNTech 的 COVID-19 疫苗的主要成分就是以此方式生产的。
这种生产方式涉及许多纯化过程,并且最终获得的 mRNA 经常被引起免疫反应的双链 RNA 和其他杂质所污染。
因此,体外合成高质量、非免疫原性的长 mRNA ,昂贵且非常麻烦。这也是开发 mRNA 疗法面临的最大挑战之一。
如今,整个生物技术领域都在设法利用细胞来制造目标产品,那么 mRNA 生产是否也可以从体外转移到体内呢?
之前曾有人尝试在细菌中制造 mRNA,但是没有成功,因为细菌无法进行产生功能性 mRNA 所需的修饰。Sensible 通过合成生物学手段使基于细胞的 mRNA 生产成为可能。
Sensible 成立于 2021 年,总部位于英国牛津和斯洛伐克布拉迪斯拉发。宣布此次合作之前,Sensible Biotechnologies 完成了由 BlueYard Capital 牵头的 420 万美元种子前融资。

▲图丨Sensible 的两位联合创始人(来源:Sensible 官网)
根据官网信息,Sensible 的平台结合细胞工程、计算生物学和精密发酵的原理,消除了 mRNA 生产过程中的主要瓶颈。

▲图丨Sensible Biotechnologies 的融资情况(来源:crunchbase)
从更实际的角度来看,在细胞中生产 mRNA 可能会更便宜、更具可扩展性,这也意味着关键供应链将变得更精简、更稳健;它还可以最大限度地减少一些免疫原性风险。
两家公司的合作建立在 Ginkgo 现有的 mRNA 项目之上。
之前,Ginkgo 与 Moderna 合作,支持用于制造 mRNA 疫苗的原材料的工艺优化。此外,通过与 Aldevron 的合作,Ginkgo 优化了牛痘病毒加帽酶的生产,这是制造 mRNA 疫苗和治疗药物通常需要的重要成分。去年,Ginkgo 宣布收购 Circularis,这是一家拥有专有环状 RNA 和启动子筛选平台的生物技术公司,并积极致力于提高环状 RNA 功效和生产产量。
“随着 mRNA 市场的不断扩大,生物制药公司正在寻找更高效和可扩展的生产平台来生产高质量的 mRNA,随着 Ginkgo 深化其对新兴核酸治疗领域的承诺,我们很高兴与 Sensible 的团队合作,优化他们的微生物 mRNA 生产平台,以释放新一代 mRNA 产品。” Ginkgo 方面表示。
参考链接:
1.https://www.forbes.com/sites/johncumbers/2023/04/03/sensible-biotechnologies-and-ginkgo-bioworks-announce-partnership-to-make-in-vivo-rna-to-unlock-the-promise-of-rna-therapeutics/?sh=1b02a6d72b1f
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