截至2023年7月31日，国内共有49家企业（不含子公司）的81款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中7月新增3款。共有40家企业（不含子公司）的65款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可），其中6月新增1款。81款受理干细胞药物中有8款已无法查到IND评审信息或评审暂停，7款正在评审中。（数据来源：东方医院干细胞基地）
从1968年世界第一例骨髓移植案例，到如今基因编辑CAR-T细胞治疗血液肿瘤(CD19和BCMA)的成功，干细胞作为一种具有自我更新和多能性的细胞，被广泛认为是医学领域的一大希望。它们具有巨大的潜力，可以用于治疗多种疾病，包括但不限于神经系统疾病、心血管病、自身免疫性疾病和器官损伤。
本期将针对临床在研的干细胞疾病治疗的部分应用进行简单介绍。
1.先天性心脏病
先天性心脏病是先天性畸形中最常见的一类。是在人胚胎发育时期，由于心脏及大血管的形成障碍而引起的局部解剖结构异常，或出生后应自动关闭的通道未能闭合的情形。先天性心脏病对于人的生命存在极大威胁。在英国布里斯托心脏研究所的Massimo Caputo教授，使用了开创性的胎盘干细胞注射手术，成功挽救了一名患有先天性心脏病的婴儿，这是全球首个应用干细胞治疗先天性心脏病的成功案例成功的案例[1]。
2.心力衰竭
心力衰竭是由于心脏的收缩功能和（或）舒张功能发生障碍，不能将静脉回心血量充分排出心脏，导致静脉系统血液淤积，动脉系统血液灌注不足，从而引起心脏循环障碍症候群。心衰病患往往反复入院治疗，5年内的死亡率高达60%。
2009年，美国65岁的Mike Jones成为世界上第一位接受干细胞移植疗法的心力衰竭病人。治疗前，琼斯几乎不能爬楼梯，而如今他可以自如地劈柴，跑步，甚至可以和孙女一起打篮球。
2015年7月，在《journal Stem Cells Translational Medicine》上发表的一篇研究报告，该研究招募了60名严重心脏衰竭的病人，随机分配其中48名接受干细胞治疗；另外12名维持传统治疗。一年后，48名接受干细胞治疗的患者心脏的“射血分数”相对另外12名患者都有明显改善。该试验证实了干细胞疗法在治疗心脏衰竭领域是安全可行的，并没有对患者产生不利影响。
3.类风湿性关节炎
类风湿关节炎（rheumatoid arthritis，RA）是一种自身免疫疾病，即患者的免疫系统错误地将关节周围组织识别为“非我族类”进行攻击，造成关节炎症、疼痛、肿胀和僵硬。
2009年，西南医院完成了国内首例造血干细胞移植治疗类风湿关节炎的临床试验[2]。
2009年至今，我国对于干细胞治疗类风湿性关节炎的研究一直在不间断的开展，并不断的取得重大成就，多项临床实证可以表明，干细胞对于类风湿性关节炎的治疗十分显著，且没有并发症的存在。
截止到2023年6月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库上注册的有关干细胞治疗类风湿关节炎的临床研究项目有31项。（网站：http://clinicaltrials.gov）
4.渐冻症
渐冻症（也称肌萎缩侧索硬化症）是一种致命性神经退行性疾病。
2016年，《Journal of Neuroscience》上公布了美国埃默里大学的Jonathan Glass博士的Ⅱ期临床研究成果：研究员对15名渐冻症患者进行干细胞移植，结论是干细胞移植至患者脊髓中具有安全性，疗效确切。
2018年，我国一名渐冻症患者接受了自体骨髓干细胞回输治疗，短短四天，患者的病情有了很大的改善，下肢活动较先前有力。
5.瘫痪
脊髓损伤（Spinal cord injury，SCI）通常是由暴力意外造成，恢复起来非常困难且治愈率不高，甚至会导致截瘫。
在国内存在多起干细胞治疗瘫痪的真实案例，如2017年8月，64岁的陈双喜因车祸导致脊髓损伤，下肢瘫痪，经过两年干细胞治疗，他可以独自站立并在支具辅助下缓慢地迈开脚步[3]。
6. 帕金森
帕金森病是一种常见的慢性病，其病理特征为黑质致密部多巴胺能神经元变性，患者表现为肌肉僵硬、震颤、运动迟缓、嗅觉减退、抑郁焦虑等症状，严重影响患者的生活质量。
目前，临床上有36项与帕金森病相关的干细胞治疗登记在案，在这其中最常使用的干细胞类型为间充质干细胞(MSCs)和诱导多能干细胞（iPSCs）。
据文献报道，2014年国内一临床团队经导管将间充质干细胞植入大脑后动脉及小脑上动脉，对26例帕金森病患者进行了治疗。结果显示，移植后1个月、3个月症状评分均较移植前明显下降，且安全性良好[4]。
《New England Journal of Medicine》杂志报道的案例显示，对一名有10年进行性特发性帕金森氏病病史的69岁老年男性进行iPSC移植，将自体iPSC分化形成的多巴胺祖细胞分别植入患者左右壳核中，而后对患者进行随访，结果显示，正电子发射断层扫描表明移植细胞存活；帕金森病相关评分在细胞移植后 18 至 24 个月稳定或改善。
7.肝硬化
肝硬化(liver cirrhosis，LC)是一种常见的慢性肝病，我国是全球范围内肝硬化发病率、衰亡率较高的国家。
解放军第105医院对60例乙型肝炎肝硬化患者进行临床研究，其中接受单次脐带间充质干细胞肝内移植治疗的20例，接受多次脐带间充质干细胞移植治疗的20例，另20例对照组接受常规内科治疗。结果显示，多次接受脐带间充质干细胞移植可有效改善失代偿期乙型肝炎肝硬化患者肝功能，安全性可行。
2021年，中华医学会医学工程学分会干细胞工程专业学组颁布《干细胞移植规范化治疗肝硬化失代偿的专家共识(2021)》。
8.生殖疾病
2015年中科院遗传发育所戴建武研究员团队与鼓楼医院生殖医学中心孙海翔教授开展了脐带间充质干细胞干预卵巢早衰合并不孕症的临床研究，截至2018年5月26日，已有2位患者获得临床妊娠，并于2018年1月12日诞下首位健康婴儿。
展望
干细胞对于重大疾病的治疗具有巨大的潜力和意义，近年来干细胞在于临床疾病治疗方面的研究数不胜数，干细胞被证实可以治疗的疾病种类也越来越多，干细胞在疾病治疗领域的应用前景十分广阔且深远！
参考文献
[1]https://www.bhf.org.uk/informationsupport/heart-matters-magazine/research/massimo-caputo
[2] 造血干细胞治疗类风湿关节炎手术，重庆日报，2009-7-14.
[3] 干细胞疗法让坐轮椅14年的他奇迹站起来,广州日报，2017-8.
[4] 王旭,张志彬,贾芙蓉等.自体骨髓间充质干细胞移植治疗帕金森病的疗效[J].中国老年学杂志,2014,34(01):22-23.
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