干细胞系列小知识（Ⅲ）- 大数跨境

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干细胞系列小知识（Ⅲ）

一米生物

2023-08-15

导读：我们将分多期内容分享传递更新、更全面的干细胞研究和应用信息，建议收藏！

干细胞生物学研究

作为在医学领域拥有巨大疾病治疗前景的新兴技术，干细胞在生物学研究中同样占有重要地位。干细胞在疾病治疗的探索过程中充当着药物作用之外，也作为研究材料被深入研究。

截至2023年8月，国内获得临床试验默示许可的干细胞注射液产品共有37个（表1），共涉及呼吸窘迫综合征，间质性肺病，膝关节炎，系统性痉挛，自身免疫疾病，阿尔兹海默症，脑卒中，肝衰竭，地中海贫血，强直性脊柱炎，肠病等[1]。诸多临床研究数据证实干细胞对于疾病的治疗已经取得了重大疗效，且没有过多的不良反应发生。

现阶段干细胞的直接治疗效果除上述疾病外，还在被不断深入研究。例如眼部、心血管、糖尿病等疾病在干细胞治疗新方法的探究不断发表。

多个研究通过干细胞治疗的方法，探究了干细胞对于角膜损伤的修复可能。结果表示，干细胞可以充分治疗干眼症，并缓解干眼症造成的不适[2]，干细胞对于已损伤的角膜也具有修复作用[3]。基于这些研究结果，干细胞有望成为角膜损伤恢复的新方法。

干细胞应用于心血管疾病，探究心脏损伤修复的可能性。Mazzola等人研究发现3D生物打印心脏微组织进行脏损伤组织修复[4]。Karpov等人研究了干细胞心肌内移植对大鼠心肌缺血再灌注模型梗死周围组织的影响，结果表明，干细胞注射的小鼠梗死面积更小[5]。Gao等人使用临床实验验证了干细胞对于心脏损伤的修复和心脏功能的改善，结果表明干细胞对于心脏损伤存在修复效果，且无不良反应发生[6]。基于大量的科学研究证实，干细胞具有治疗心血管疾病的潜力，可以通过干细胞分化的心肌细胞实现细胞替代疗法，且相较于传统疗法，干细胞疗法更具有安全性。

干细胞治疗糖尿病的方式方法探究。2020年报道的一篇文章中，详细的描述了人多能干细胞向棕色脂肪细胞分化的全过程，同时结合棕色脂肪细胞引发2型糖尿病的过程，发现了干细胞在糖尿病中的潜在应用[7]。2022年有研究发现了来源于干细胞的胰腺细胞的代谢，转录，分化调控过程，并结合糖尿病患病过程，说明干细胞有望通过调节胰岛细胞的生成进而影响糖尿病[8]。结合现阶段国内外的科学研究结果不难发现，干细胞有望成为糖尿病治疗的又一新方式。

除作为疾病治疗的直接药物外，干细胞及由干细胞分化而来的人组织细胞和类器官也常用于药物代谢效用的研究和药物毒性的探讨。

胡文祥教授等人在2022年发表的文章中强调了将干细胞衍生的类器官与基因编辑和功能基因组学相结合的潜力，以彻底改变寻找代谢疾病治疗方法的方法；并讨论了药物作用机制、了解现有疗法的功效和毒性、筛选新疗法和寻求个性化疗法 [9]。此外，干细胞及类器官还会被用于进行疾病模型的模拟，来验证药物对于疾病的治疗效果。如骨髓类器官，血液恶性肿瘤的模拟[10]等。

综上所述，干细胞在生命科学领域和临床治疗具有巨大的应用潜力，其更深入具体的作用机制亟待发现和研究探讨。

*表1-截至2023年8月14日国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可的37个干细胞注射液产品名录

参考文献与链接

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[1] 国家药品监督管理局药品审评中心 (cde.org.cn)

[2] Lu X, Li N, Zhao L, Guo D, Yi H, Yang L, Liu X, Sun D, Nian H, Wei R. Human umbilical cord mesenchymal stem cells alleviate ongoing autoimmune dacryoadenitis in rabbits via polarizing macrophages into an anti-inflammatory phenotype. Exp Eye Res. 2020 Feb;191:107905. doi: 10.1016/j.exer.2019.107905. Epub 2019 Dec 28. PMID: 31891674; PMCID: PMC8612174.

[3] Calonge M, Nieto-Miguel T, de la Mata A, Galindo S, Herreras JM, López-Paniagua M. Goals and Challenges of Stem Cell-Based Therapy for Corneal Blindness Due to Limbal Deficiency. Pharmaceutics. 2021 Sep 16;13(9):1483. doi: 10.3390/pharmaceutics13091483. PMID: 34575560; PMCID: PMC8466237.

[4] Mazzola M, Di Pasquale E. Toward Cardiac Regeneration: Combination of Pluripotent Stem Cell-Based Therapies and Bioengineering Strategies. Front Bioeng Biotechnol. 2020 May 27;8:455. doi: 10.3389/fbioe.2020.00455. PMID: 32528940; PMCID: PMC7266938.

[5] Karpov AA, Uspenskaya YK, Minasian SM, Puzanov MV, Dmitrieva RI, Bilibina AA, Anisimov SV, Galagudza MM. The effect of bone marrow- and adipose tissue-derived mesenchymal stem cell transplantation on myocardial remodelling in the rat model of ischaemic heart failure. Int J Exp Pathol. 2013 Jun;94(3):169-77. doi: 10.1111/iep.12017. Epub 2013 Apr 8. PMID: 23560418; PMCID: PMC3664961.

[6] Gao LR, Chen Y, Zhang NK, Yang XL, Liu HL, Wang ZG, Yan XY, Wang Y, Zhu ZM, Li TC, Wang LH, Chen HY, Chen YD, Huang CL, Qu P, Yao C, Wang B, Chen GH, Wang ZM, Xu ZY, Bai J, Lu D, Shen YH, Guo F, Liu MY, Yang Y, Ding YC, Yang Y, Tian HT, Ding QA, Li LN, Yang XC, Hu X. Intracoronary infusion of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells in acute myocardial infarction: double-blind, randomized controlled trial. BMC Med. 2015 Jul 10;13:162. doi: 10.1186/s12916-015-0399-z. PMID: 26162993; PMCID: PMC4499169.

[7] Zhang L, Avery J, Yin A, Singh AM, Cliff TS, Yin H, Dalton S. Generation of Functional Brown Adipocytes from Human Pluripotent Stem Cells via Progression through a Paraxial Mesoderm State. Cell Stem Cell. 2020 Nov 5;27(5):784-797.e11. doi: 10.1016/j.stem.2020.07.013. Epub 2020 Aug 11. PMID: 32783886.

[8] Balboa D, Barsby T, Lithovius V, Saarimäki-Vire J, Omar-Hmeadi M, Dyachok O, Montaser H, Lund PE, Yang M, Ibrahim H, Näätänen A, Chandra V, Vihinen H, Jokitalo E, Kvist J, Ustinov J, Nieminen AI, Kuuluvainen E, Hietakangas V, Katajisto P, Lau J, Carlsson PO, Barg S, Tengholm A, Otonkoski T. Functional, metabolic and transcriptional maturation of human pancreatic islets derived from stem cells. Nat Biotechnol. 2022 Jul;40(7):1042-1055. doi: 10.1038/s41587-022-01219-z. Epub 2022 Mar 3. PMID: 35241836; PMCID: PMC9287162.

[9] Hu W, Lazar MA. Modelling metabolic diseases and drug response using stem cells and organoids. Nat Rev Endocrinol. 2022 Dec;18(12):744-759. doi: 10.1038/s41574-022-00733-z. Epub 2022 Sep 7. PMID: 36071283; PMCID: PMC9449917.

[10] Khan AO, Rodriguez-Romera A, Reyat JS, Olijnik AA, Colombo M, Wang G, Wen WX, Sousos N, Murphy LC, Grygielska B, Perrella G, Mahony CB, Ling RE, Elliott NE, Karali CS, Stone AP, Kemble S, Cutler EA, Fielding AK, Croft AP, Bassett D, Poologasundarampillai G, Roy A, Gooding S, Rayes J, Machlus KR, Psaila B. Human Bone Marrow Organoids for Disease Modeling, Discovery, and Validation of Therapeutic Targets in Hematologic Malignancies. Cancer Discov. 2023 Feb 6;13(2):364-385. doi: 10.1158/2159-8290.CD-22-0199. PMID: 36351055; PMCID: PMC9900323.

干细胞系列小知识预告

第四期，组织工程和再生医学，疾病建模和药物发现（类器官的应用）

第五期，干细胞培养条件，营养需求

第六期，干细胞培养的操作难点

第七期，干细胞的定向分化（心，肝）

第八期，干细胞的定向分化（胰脏，神经）

公司简介

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一米生物创立于2017年，是一家核心发展基因细胞治疗(GCT)、干细胞转化医学、类器官和分子诊断等技术，以及开发生物样本采集与保存的国家级高新技术企业。公司目前总面积1万多平，建有GMP净化车间，并通过了南德TÜV以及ISO13485质量体系认证。一米生物系领因上海的全资子公司。

公司重视人才和关键技术的发展和储备，立足于为客户需求开发产品并将解决方案做到极致的信念。研发生产的众多产品已获得国内医疗器械备案及注册证，欧盟CE认证和美国FDA备案，其中一体式唾液采集器荣获中国和美国发明专利授权。除国内市场外，公司业务已覆盖美国、英国、澳大利亚、日本、韩国等海外市场，面向全球范围提供产品与服务。

公司建立以来，坚持践行诚信、合作、勇于突破的理念，获得诸多第三方检验所、CGT工业、科研院所等行业顶层客户的信任与合作。

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