华毅乐健的GS1191注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性，输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，整体耐受性良好。

参与GS1191注射液临床试验的患者表示:“我从小被诊断为血友病A，十分担心突然的大出血。在2022年进行基因治疗后，目前已经基本有正常的生活了...之前我们有个别富裕的病友去国外使用过基因治疗，但十分昂贵，而我们血友病患者基本是家里的男人都得这个病，都贫困得很.....如今在国内也有机会用上基因治疗的药物希望这个药可以早日获批，让更多病友获益。

【关于GS1191-0445注射液】

华毅乐健自主研发的GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT）；2023年1月，获批国内首个血友病A基因治疗新药临床试验；2023年8月，完成首例患者入组；2023年12月，该款药物获得美国FDA孤儿药认定（ODD）; 目前该产品正处于临床I期试验阶段。

【关于华毅乐健】

苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。

公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。

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