导语：
近日，国际权威学术期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（IF=52.7）在线发表了由中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）张磊/杨仁池团队领衔的AAV基因治疗临床研究成果。该研究系统评估了华毅乐健自主研发的血友病A基因治疗产品GS1191-0445在重型患者中的安全性与有效性，并在剂量优化及免疫调控策略方面取得重要突破。
以更低剂量，获得更强表达
长期以来，血友病A基因治疗面临着“载体剂量高、表达随时间衰减、价格昂贵”三大国际难题。华毅乐健GS1191-0445通过底层技术的自主创新，在IIT研究中交出了令人振奋的答卷：患者在接受输注后，FVIII（凝血因子VIII）活性在一周内即迅速升至高水平，显示出优异的基因递送与表达效率。同时，在实现同等甚至更优疗效的前提下，GS1191-0445临床给药剂量仅为国际同类产品的约1/20。更低的给药剂量不仅显著降低了患者的免疫反应风险，降低了用药成本， 提高药品可及性，为提升基因治疗的可及性与可负担性奠定了坚实基础。
以创新“乐健方案”，破解衰减难题
针对国际上普遍存在的血友病A基因治疗药物给药后FVIII水平逐年下降的挑战，研究采用了优化的预防性糖皮质激素联合他克莫司的免疫调节方案，高效调节了机体对AAV基因产品的免疫原性反应。在高剂量组中，给药104周（2年）后，患者FVIII活性均值仍维持在48.1 IU/dL，成功使患者脱离“血友病状态”（>40 IU/dL），从“终身替代疗法依赖”到“一针治疗、长期有效”的范式革命。
临床获益显著，安全保障有力
GS1191-0445在临床试验中展现了极高的安全性：研究期间不良事件多为1-2级的轻度肝酶升高，无CTCAE≥3级不良反应，无药物相关严重不良事件（SAE），无抑制物产生，无血栓事件报告及血栓风险提示。同时，患者年化出血率（ABR）最高降低99.4%，FVIII替代治疗的使用量大幅下降，使患者生活质量获得质的飞跃。目前，GS1191-0445已获得中国CDE“突破性治疗药物”认定，以及美国FDA、沙特SFDA的“孤儿药”资格认定。同时，关键注册临床研究已完成全部受试者入组，商业化进程正在加速推进。
为中华之屹立，人类喜乐康健
从实验室的零星微光，到临床数据的有力验证，GS1191-0445的每一个节点都承载着数万血友病家庭的期待。华毅乐健始终秉持“为中华之屹立，人类喜乐康健”的使命。我们深知，真正的科技突破不应仅停留在学术期刊的论文里，更应落实到每一个患者能够负担得起、用得上的药物中。未来，华毅乐健将继续深耕基因治疗前沿，以中国原创技术点亮全球血友病患者的治愈曙光。
