6月13日，由中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心、天津市友爱罕见病关爱服务中心及北京病痛挑战公益基金会共同主办，世界血友病联盟（WFH）合作指导的「2026血友病国际交流与发展大会」在天津举行。
本次大会以“智汇津城，凝爱同行——共创血友病国际诊疗与保障新生态”为主题，汇聚来自国际组织、临床医学界、科研领域、患者组织及产业界的代表，共同探讨血友病诊疗创新、患者保障体系建设及未来发展方向。
在主论坛圆桌讨论环节，与会嘉宾围绕一个受到全球广泛关注的议题展开深入交流：当越来越多创新疗法走向临床，我们如何让全球患者真正从创新中受益？这不仅是血友病领域正在思考的问题，也是整个生命科学产业共同面对的重要课题。
当创新进入新的发展阶段
过去几十年间，血友病治疗取得了令人瞩目的进展。从凝血因子替代治疗，到长效因子药物，再到近年来快速发展的非因子疗法与基因治疗，越来越多患者拥有了更好的治疗选择，也看到了更加自由、更有品质的生活可能。
科技正在不断改变疾病的治疗方式。然而，当越来越多创新成果走出实验室，人们开始关注另一个同样重要的问题：创新带来的价值，如何真正惠及患者。一项创新疗法的成功，不仅取决于科学突破本身，也取决于它是否能够顺利完成转化、进入临床、服务患者，并在真实世界中持续创造价值。
因此，如何提升患者获益、促进创新成果转化、建立更加可持续的医疗创新生态，正成为全球医疗界共同关注的方向。
一个问题，多个维度的答案
在圆桌讨论环节，来自国际组织、临床医学、科研创新及产业界的代表，从不同角度分享了各自的观察与思考。
世界血友病联盟（WFH）主席 Cesar Garrido 从全球视角介绍了不同国家和地区在创新疗法推广、患者支持及医疗保障方面的探索与实践。他指出，随着基因治疗不断发展，国际患者越来越关注疗效之外的现实问题，包括治疗费用、支付体系覆盖、长期随访管理以及治疗后的持续保障。作为连接全球患者社群的重要平台，WFH希望进一步推动各国之间的经验交流与资源协同。他特别提到，中国近年来在创新疗法研发方面取得了令人瞩目的进展，未来如何更积极参与全球患者关切议题，通过国际合作帮助解决价格、保障与可持续获得治疗等问题，将为全球血友病事业发展带来重要贡献。
中国医学科学院血液病医院杨仁池教授结合中国血友病诊疗体系建设和临床实践经验，分享了推动创新成果更好服务患者的思考。他指出，创新疗法为患者带来了新的希望，但从创新到获益之间仍存在需要共同打通的“最后一公里”。除了不断完善医疗保障和保险体系外，也需要企业持续通过技术创新和规模化发展降低治疗成本，让更多患者能够负担得起、用得上创新疗法，真正实现科技进步向患者获益的转化。
病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川则从患者视角出发，分享了国际患者社群对于基因治疗的现实期待与关切。他表示，除了疗效之外，长期随访、治疗后的持续保障以及跨国支持体系建设，同样是患者关注的重要议题。他期待未来有更多中国原创创新成果能够惠及全球患者。
北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅教授则从科研创新与成果转化角度提出观点。他认为，提升科研效率、促进成果转化、推动产学研协同创新，是降低创新成本、提升患者获益的重要基础。同时他也表示，创新药的发展不仅应体现在技术不断进步，更应推动患者负担持续降低，让更多患者获得保障、更少患者因治疗承担沉重经济压力。他强调，科技创新的最终价值在于服务患者、造福社会，以“善科技，益众生”为共同追求。
尽管切入角度不同，但与会嘉宾的讨论最终指向了一个共同方向：创新的价值，不仅在于技术突破本身，更在于能否为患者带来切实改变。
从创新走向价值
作为一家专注于基因治疗的生物科技企业，华毅乐健始终相信，科技的价值不仅在于创造新的可能，更在于让这些可能真正服务于人。
这也是华毅乐健始终坚持 Great Science for Human Health 的原因。公司自主研发的血友病A基因治疗产品GS1191，正是在这样的理念下持续推进研发与临床转化，以更安全、更有效、更可负担的创新方案，为患者带来更多治疗选择，也为血友病治疗的发展贡献来自中国的力量。
当我们讨论医疗创新时，最终关注的始终是人——是患者是否能够获得更好的治疗；是家庭是否能够减轻疾病带来的负担；也是创新成果是否能够创造更广泛的社会价值。
