2025年5月24日,沙特卫生、监管与产业界专家代表团一行莅临华毅乐健苏州总部,与公司管理团队就基因治疗领域的合作展开深入交流。此次来访是中沙医药领域深化合作背景下的重要行业互动,旨在共同探索前沿治疗技术在中东地区的落地路径,为全球患者带来更多希望与可能。
本次来访嘉宾包括沙特食品药品监督管理局(SFDA)药政事务执行部主任Bandar Al Hammad博士、沙特国王阿卜杜拉国际医学研究中心(KAIMRC)执行主任Ahmed Alaskar教授及随行代表。华毅乐健创始人饶毅教授、CEO王洪媛女士携核心管理及科研团队出席接待,与来访嘉宾进行了全面交流。
座谈会上,华毅乐健分享了在血友病A等重大疾病领域的前沿研究成果与最新进展,获得沙特代表团的高度关注与积极评价。代表团成员充分肯定了公司在基因治疗核心技术上的持续突破,尤其对其以患者为中心的创新理念和愿景:一次治疗、长期甚至终身获益的治疗理念代替传统终身慢性治疗的范式改变,表示高度认同。
沙特监管代表团一行还实地考察了华毅乐健位于苏州的GMP生产基地,对公司在符合国际标准的工艺体系建设与全流程质量管理方面给予充分肯定。沙特专家对华毅乐健在高标准生产能力、成本控制效率及大规模产业化布局方面表现出的综合实力表示高度认可,此次考察也为中东地区在先进疗法引进与技术合作等方面提供了宝贵参考。
此次会晤恰逢“一带一路”倡议与沙特“2030愿景”深度对接之年,随着中沙在生命科学领域的交流日益频繁,中国药企正积极响应“走出去”号召,拓展“一带一路”沿线国家的创新药合作机会。未来,华毅乐健将继续携手中沙合作平台,主动融入国际临床与监管体系,加速创新药物在中东等新兴市场的注册、临床和落地进程,推动中国技术成果惠及全球更多患者。
苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健”)创立于2019年,公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命,以自主创新研发为核心,致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司,造福人类健康。
公司以肝脏基因递送为切入点,自主研发了全球领先的高效载体平台,其首个管线针对广阔且未满足临床需求的血友病A疾病,进度领先,是国内首个获批IND并快速进入三期临床的血友病A基因治疗产品,其前期19例患者数据显示出良好的安全性及高达2年的持续疗效,成功获得中国国家药监局突破性疗法认定。基于创始人及团队多年的科学积累,正全力开发突破大脑血脑屏障的高效载体平台,将公司研发版图延申至神经系统疾病等领域,实现罕见病与常见病同步开发的管线布局,并将更多管线向临床阶段稳步推进。
华毅乐健拥有领先全球的CMC技术平台,自建8600平方米生产基地,覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV生产用可放大的悬浮HEK293细胞平台工艺,高产量高质量;生产车间配备了不同规模的一次性生物反应器,其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有符合GMP的无菌制剂罐装设备,和涵盖全面检测能力的质控实验室。