二月的最后一天，是第19个国际罕见病日，2026年国际罕见病日的全球主题是“不止罕见” (More than you can imagine)。
“罕见”这个词，听起来像统计学里的小概率事件。但对一个家庭来说，它从来不是概率，而是日复一日的现实。确诊的漫长、治疗的反复、未知的等待——这些并不罕见。真正罕见的，是外界持续而稳定的关注。
全球已知罕见病超过七千种。它们分散在医学的不同角落，却有一个共同点：患者数量少，研发难度高，治疗资源有限。在这样的背景下，医学的意义，便不只是效率，而是态度——我们是否愿意为“少数”投入时间与力量。
罕见病药物的研发，从来不是一条轻松的道路。周期长、风险高、回报慢。它考验的不只是技术，更是价值判断。当企业决定走进这个领域时，意味着选择了一条更艰难、也更有重量的路径。
华毅乐健成立之初，便将创新与责任并置思考。科学不仅是实验室里的数据，更是对生命尊严的回应。我们相信，真正的科技进步，应该覆盖那些最需要被帮助的人群。
公司正在推进包括血友病A在内的创新基因治疗项目，相关产品GS1191-0445已获得中国突破性治疗认定，并获得美国及沙特阿拉伯孤儿药资格认定。目前该产品已进入关键临床阶段完成全部受试者入组。此外，华毅乐健自主研发的GS1168 注射液——一款针对苯丙酮尿症（PKU）的创新基因疗法——也已获得美国 FDA 孤儿药资格认定，标志着研发取得关键突破。GS1168 采用全球创新的”双机制”策略，以更低剂量实现理想疗效，并在机制层面兼顾安全性与长期有效性，有望为全球 PKU 患者带来改变疾病进程的新希望。中国创新，正在被世界看到，为全球罕见病患者点亮新的曙光，守护生命的尊严！在全球部分基因治疗价格高达数百万美元的背景下，我们坚持技术攻坚与成本控制同步推进，力图建立“以药物可及、患者价值优先”的创新逻辑。真正的突破，不止于科学的领先，更在于对每一个生命的尊重与守护。比项目本身更重要的，是持续投入的决心；比技术突破更珍贵的，是让希望变得触手可及。
世界罕见病日提醒我们，医学从来不是冰冷的技术演进史，而是人与人之间的守望相助，是跨越国界的生命关怀！
愿我们在谈论创新时，不忘关怀；在追求突破时，不失温度。华毅乐健愿与全球患者、医生及社会各界同行，以理性的科学回应深切的期待，以中国的创新力量，为全球罕见病擘画充满希望的明天！
