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干细胞的定义与特征
干细胞（Stem cell, SC）来源于胚胎、胎儿组织、成年组织（如骨髓、脐带等），是一类具有自我更新能力的多潜能细胞，即干细胞保持未定向分化状态和具有增殖能力。在合适条件或给予合适的信号的诱导下，能够产生表现型与基因型和自己完全相同的子细胞，也能产生组成机体组织、器官的已特化的细胞，同时还能分化为祖细胞，医学界称其为“万能细胞”。
干细胞微环境是干细胞赖以生存的基础，对调控干细胞命运具有重要的作用。干细胞是在全身的某个局部微环境（Niche，干细胞龛）中被发现的，在这个环境中干细胞处于未分化的休眠状态。
图1：骨髓造血微环境
干细胞的定义是建立在功能性的基础上的。从功能上讲，干细胞是具有多向分化潜能、自我更新能力的细胞，是处于细胞系起源顶端的最原始细胞，在体内能够分化产生某种特定组织类型的细胞。从单细胞来讲，尤其是在复杂的器官中，为了区别干细胞和其他各种类型的祖细胞，对其进行功能上的区分可能更精确和必要。因为干细胞和祖细胞的定义是由其是否具有自我更新能力所决定的。干细胞一旦分化为祖细胞后就失去了自我更新的能力，出现对称性的有丝分裂，祖细胞的数量只有通过干细胞的增殖分化来补充，但是祖细胞仍然保持高度的增殖能力，就造血干祖细胞而言，各系造血过程中细胞的大量扩增主要依靠造血祖细胞的增殖。
在成体的器官中，干细胞可以通过不断分裂来修复组织，或者是像在哺乳动物脑组织中那样处于静止的状态。干细胞在其发育期间能够通过对称性地分裂以扩增它们的数量，或者通过非对称性分裂进行自我更新和产生更多不同分化类型的祖细胞。
干细胞的特征
干细胞的定义与特征
1）自我更新能力
在细胞分化的过程中，细胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最终衰老死亡。机体在发展适应过程中为了弥补这一不足，保留了一部分未分化的原始细胞，即干细胞，一旦生理需要，这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化细胞。
图2：干细胞的自我更新
干细胞具有干性、功能性，它们相互牵制，彼消此涨。“干性”代表干细胞蓄势待发的分化能力，“功能性”代表干细胞朝着特定方向分化为成熟细胞的能力。
干细胞拥有分化成为任何一个细胞的能力，通过分化成不同的细胞，继而可以组成各类器官和组织。可以说，我们人体本身就是由一个干细胞产生的——胚胎干细胞。除此之外，在成人体内，每天干细胞都在分化为肌肉、皮肤、骨骼、器官、神经、血液、免疫细胞等，可以说，没有干细胞，人体的组织就无法得到修复。
图3：干细胞的分化
干细胞的旁分泌机制，在适宜的时机，适宜的地点，将各种类型的生物活性因子，以发散的模式向外运输，发挥干细胞的积极功能。
干细胞的旁分泌效应，能够表达、合成、分泌各类生长因子（如Ang 1/2、VEGF、PGF、FGF、PDGF、EGF、TGF-b、IGF、GH、HGF等）、细胞因子（IL-1、IL-2、IL-3、IL-4、IL-6、IL-7、IL-8、IL-10、IL-11、IL-12、TNF-a、MIP-1a、MCP-1等）、调节因子（干细胞因子/SCF、干细胞衍生因子/SDF、干细胞衍生的神经干细胞支持因子/SDNSF等）、信号肽（C型利钠肽/CNP、脑钠素/BNP、心钠素/ANP、CGPR、内皮素/ET、肾上腺髓质素/ADM等）等多种生物活性分子，调节代谢、免疫、细胞分化、增殖、迁移、营养、凋亡等活性因子，并通过这些因子平衡了机体的内稳态，为干细胞免疫调节、抗凋亡等提供了适宜的环境。
图4：干细胞的旁分泌与功能调节
干细胞需要被调动到受伤的组织周围发挥功能。因此，干细胞需要一个帮它导航定位的“GPS”，而这种定位能力就是干细胞的“归巢效应”。
研究发现，干细胞归巢当中，干细胞自身很重要的一个标签——ITGA4，就像是安装在干细胞身上的GPS，帮助干细胞纵观全局，掌握信息。有了GPS还不够，干细胞还需要目的地的“引导”，才能够顺利移动，被带去需要干细胞的目的地，和ITGA4配对合作的另一个蛋白——VCAM-1既发挥了这个作用。
图5：干细胞的归巢效应
在干细胞归巢机制的加持下，无论身体哪里出现了问题，都可以静脉注射，一次性方便、安全地将大量干细胞输送至身体损伤的部位，而不用担心刚输入就消失了。通过静脉输入的干细胞，也确实会在受损部位发挥积极的修复功能，这也在理论层次上正式解释了干细胞静脉输注的科学原理。
干细胞的分类
根据发育阶段进行分类，干细胞可以分为胚胎干细胞和成体干细胞。
胚胎干细胞（Embryonic stem cell，ESC）：是从胚泡附植前早期胚胎内细胞团（inner cell mass，ICM）或胚泡附植后胚胎原始生殖细胞（promordial germ cells，PGCs）分离克隆出的一种细胞。它具有体外培养无限增殖、自我更新、多向分化的特性。无论在体外还是体内环境，ESC细胞具有发育全能性，能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型，但不能发育成完整个体，是一种多能干细胞。胚胎干细胞在体外可以大量扩增、筛选、冻存和复苏而不会丧失其原有的特性。目前，国内布局该领域的干细胞治疗企业仅有2家：泽辉生物、爱姆斯坦。
成体干细胞（Tissue-specific stem cell）：成体干细胞是指存在于一种已经分化组织中的未分化细胞，这种细胞能够自我更新并且能够特化形成组成该类型组织的细胞。成体干细胞存在于机体的各种组织器官中，其来源包括骨髓、外周血、角膜、视网膜、脑、骨骼肌、牙髓、肝、肾、皮肤、胃肠道内皮和胰腺等。成体干细胞通常产生某种细胞的前体（又称祖细胞），其分化潜能远不如胚胎干细胞，只能分化成其所在组织的特化细胞，是组织器官的“后备军”。成体干细胞有各种类型，包括：间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）、脂肪干细胞、造血干细胞、神经干细胞、血管内皮干细胞、上皮干细胞、肝干细胞、肠道干细胞、睾丸干细胞等。
根据分化潜能
干细胞的分类
根据分化潜能分类，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞。
全能干细胞（Totipotent stem cell，TSC）：全能干细胞是指受精卵到卵裂期32细胞前的所有细胞，是具有无限分化潜能，能分化成所有组织和器官的干细胞。TSC的子分类众说纷纭，有观点认为动物中只有受精卵才是全能干细胞，也有观点认为全能干细胞除了受精卵还包括胚胎干细胞、诱导多能干细胞（Induced Pluripotent Stem Cells，iPSC ）。iPSC是指通过导入特定的转录因子将终末分化的体细胞重编程为多能性干细胞。2006年日本京都大学Shinya Yamanaka在世界著名学术杂志《细胞》上率先报道了诱导多能干细胞的研究。他们把Oct3/4,Sox2、c-Myc和Klf4这四种转录因子基因克隆入病毒载体，然后引入小鼠成纤维细胞，发现可诱导其发生转化，产生的iPS细胞在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都与胚胎干细胞相似。我国的科学家应用iPSC分化为完整的小鼠，在这个领域处于世界领先水平。
多能干细胞（Pluripotent Stem Cell，PSC）：多能干细胞具有产生多种类型细胞的能力，但失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制。科学家们趋向于将分化潜能更广的干细胞称为多潜能干细胞，如骨髓间充质干细胞；而将向某一类型组织的不同细胞分化的干细胞称为多能干细胞，如造血干细胞、神经细胞等 。多能干细胞实际上主要指间充质干细胞。
单能干细胞：常被用来描述在成体组织、器官中的一类细胞，意思是此类细胞只能向单一方向分化，产生一种类型的细胞。在许多已分化组织中的成体干细胞是典型的单能干细胞，在正常的情况下只能产生一种类型的细胞。如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞又叫卫星细胞。这种组织是处于一种稳定的自我更新的状态。然而，如果这种组织受到伤害并且需要多种类型的细胞来修复时，则需要激活多潜能干细胞来修复受伤的组织。
干细胞产业链分析
干细胞产业上游为干细胞提取和存储以及相关设备；中游为药物、再生医学产品、医美产品等研发生产单位；下游为临床治疗应用。上游是最成熟的一环，中下游仍有待进一步拓展。
图6. 干细胞产业链
干细胞产业链上游之一是。年轻时，人体的细胞健康并充满活力，此时身体也会充满活力，具备着良好的抵抗力；而年老时，人体的细胞也会衰老，身体的抵抗力也会因此下降，甚至被各种疾病困扰。细胞存储，就是在人体年轻时，将健康有活力的细胞提取并储存起来，待将来生病或衰老或想改善亚健康时，再将曾经储存起来的细胞重新注入到身体内。从而实现防老抗衰、防病抗病的效果。细胞储存是干细胞医疗行业最基础、最前端的业务。
国内主要代表公司：中源协和的天津市脐带血造血干细胞库、金卫医疗的中国脐带血库、上海市干细胞技术公司的上海脐带血造血干细胞库、江苏省的博雅干细胞间充质干细胞库、广东省脐带血造血干细胞库、山东省人类脐带间充质干细胞库、上海张江生物银行、中关村生物银行、武汉国家人类遗传资源库等。
除此之外，干细胞产业上游还有很重要的一环，即原材料、试剂、设备、耗材供应商。1）原材料与实验动物包括蛋白、抗体、实验动物、动物模型等。2）耗材与试剂包括试剂与起始物料，如培养基、缓冲液、生产用细胞等；还包括各类材料，如各类微球色谱材料、细胞激活用磁微粒、一次性反应膜材料等。大部分产品如培养基和免疫磁珠等基本为进口垄断，全球主要的培养基供应商包括Gibco（赛默飞）、Hyclone（Cytiva，丹纳赫旗下）、Sigma-Aldrich（默克）、Lonza。免疫磁珠供应商包括德国美天旎、赛默飞。3）仪器与设备包括生物反应器、细胞培养仪器、细胞分离系统等，以及相应的风险监控系统、生物制药设备。国内细胞产业的快速发展推动着上游设备、耗材增长，但中高端设备依然以进口为主，国内企业的细胞培养及开发工艺、离心提取、分离收集、无菌连接系统等工艺技术与外资企业存在较大的差距，加快进口替代步伐带来一定投资机遇。
国内主要代表公司：赛桥生物、百因诺、康晟生物、金仪盛世、深研生物、中博瑞康、倍谙基生物、奥浦迈、赛动制造、赛科成、非凡生物、博雅控股、东富龙、泰林生物、楚天科技、纳微科技、原能生物、基点生物等。
截至2022年10月，全球共批准14款干细胞药物上市，详情见下表所示。
表1. 全球已获批干细胞药物
其中，涉及到10家干细胞药物公司，包括Orgenesis、Mesoblast、Anterogen、JCR Pharmaceuticals、Novatis、Osiris、Stempeutics、Corestem、Creative Medical Technology、Holostem Terapie Avanzate等。
图7. 批准上市干细胞药物公司
干细胞产业链下游由开展干细胞医疗的机构组成，以三甲医院为主。此外，在消费级应用领域，干细胞用于医学美容，延缓细胞衰老。
干细胞行业市场情况
根据Precedence Research数据，2021年全球干细胞治疗市场规模为98.7亿美元，预计到2030年将达到314.1亿美元左右，并有望在2022年至2030年的预测期内以13.73%的复合年增长率(CAGR)增长。
图8. 干细胞疗法市场规模(单位:十亿美元)
根据ClinicalTrials数据，截至2022年10月28日，全球登记的干细胞临床研究项目高达6885项。
图9. 全球干细胞临床研究项目
国内干细胞代表企业
北京泽辉辰星生物科技有限公司（Zephyrm Biotechnologies）成立于2018年，是一家专注于干细胞药物研发与生产的生物制药企业，2021年被认定为国家高新技术企业。泽辉生物基于自身产品的特性，研发适应症的目标定位于目前仍缺乏有效治疗手段的疾病以及突发的紧急医学事件/疫情方面的临床应用，和干细胞药品已经进入临床II期和临床I期，用于治疗呼吸系统的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和肺纤维化相关疾病、骨关节系统的半月板损伤等。
北京汉氏联合生物技术股份有限公司（简称"汉氏联合"）成立于2007年，以细胞研究和再生医学技术为核心，专注于细胞科技产业领域的创新及发展，包括细胞存储与制备、CDMO技术服务、产品研发、细胞临床研究、健康旅游、国际细胞谷、医疗产业、精准检测、新药研发、健康管理、生物护肤等业务，旨在打造完整的再生医学全产业链闭环。目前已获得三个临床批件，（子公司天津昂赛）用于治疗肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、移植物抗宿主病；治疗糖尿病足；治疗严重肢体缺血。
3. 泉生生物
2022年3月7日，上海泉生生物科技有限公司自主研发的I类生物制品 “人脐带间充质干细胞注射液” 新药IND申请获得CDE受理。该项IND申请受理标志着泉生生物在干细胞新药研发领域取得重大进展，同时成为即泽辉生物、广州赛隽、天津昂赛（汉氏联合）后第4家针对治疗“急性呼吸窘迫综合征(ARDS)”的干细胞新药IND项目。
公司自成立以来，已开发出了一系列具有国际标准的iPSCs产品，如IxCell™ -iPSCs细胞系、IxCell™-心肌细胞、 IxCell™ -神经细胞、 IxCell™ -肝脏细胞，另外还开发了用于iPSCs培养及分化的各类试剂。2022年2月18日，公司自主研发一类生物制品 “” 新药IND申请CDE受理，该药品适应症包括间质性肺病、缺血性卒中、膝骨关节炎。
爱姆斯坦生物科技有限公司（ImStem Biotechnology）自主研发的T-MSC干细胞新药IMS001注射液临床试验申请于2022年1月30日获得CDE正式受理。T-MSC是一种来源于人胚干细胞的间充质样干细胞，IMS001注射液是一种来自人胚干细胞系的异体间充质样干细胞产品。其早在2020年就已获美国FDA临床试验许可，是全球首款可静脉滴注的人胚干细胞来源的在研原创间充质样干细胞新药。2021年在美国已正式启动I/IIa期临床试验，多位受试者完成用药。此次，“IMS001注射液”在中国提交临床试验申请，既是首次中美双报，也是国内首个治疗罕见病——多发性硬化的人胚干细胞来源的间充质样干细胞新药。
6. 西比曼
西比曼是国内较早进入干细胞赛道的药物公司，同时兼顾CAR-T、TCR-T、TIL疗法。干细胞药物AlloJoin和ReJoin现已完成了自体脂肪间充质祖细胞技术治疗退行性膝骨关节炎的I/IIa期和IIb期临床研究，同时开展了异体脂肪来源的间充质祖细胞临床I期研究，试验数据优异。
深圳市北科生物科技有限公司（北科生物）创建于2005年7月，拥有在细胞领域成果卓越的多位专家及国内外学者领衔的专业技术研发团队。截止2022年6月，已申请135项专利，其中101项获得授权；北科生物以“综合细胞库+区域细胞制备中心+细胞质量检测平台”（1库+1中心+1平台） 产业发展新模式，以“互联网+”为手段，在产业投资基金合作的推动下，形成覆盖全国的个体化细胞治疗产业公共技术服务平台暨个体化细胞治疗技术网络。公司干细胞产品“人脐带间充质干细胞”处于临床II期，适应症涵盖烧伤、卵巢早衰、狼疮性肾炎、肝硬化、多发性硬化症、弗立特里希氏共济失调、视神经脊髓炎、假肥大性肌营养不良。
8. 赛隽生物
2021年12月8日，广州赛隽生物科技有限公司自主研发的 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液（受理号 CXSL2101334）正式获得临床试验批准。CG-BM1 获批的临床研究适应症为：感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征。
9. 莱馥医疗
2021年11月17日，莱馥医疗自主研发的人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化（IPF）的药品注册临床试验获得批准。莱馥医疗的脐带间充质干细胞产品在临床前动物实验中不仅能减缓纤维化的进程和明显减轻肺纤维化病变程度，还能逆转纤维化程度。
10. 得康生物
2021年11月17日，由柯菲平医药旗下的江苏得康生物自主研发I类新药（研发代号DK-001）获得临床试验默示许可。适应症为治疗非活动性/轻度活动性腔内克罗恩病的成年患者的复杂肛周瘘。
11. 华夏源
华夏源细胞工程集团股份有限公司与复旦大学华山医院已经开展了ELPIS人脐带间充质干细胞注射液治疗成年中、重度慢性斑块型银屑病患者的I期临床研究。2021年10月25日，华夏源细胞工程集团股份有限公司自主研发的Ⅰ类生物制品“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”正式获得CDE的药物临床试验批准通知。华夏源ELPIS人脐带间充质干细胞注射液是国内首个受理的用于银屑病治疗的干细胞新药。基于间充质干细胞能有效调节导致银屑病发病的“关键环节”-Th17/调节性T细胞 (Treg) 免疫失衡的机制，干细胞可以从根本上安全有效地解决银屑病的“发病根源”，从疾病的本质去治疗并攻克银屑病。
12. 赛莱拉
2022年2月23日，由南方医科大学珠江医院主办、广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司协办的“自体骨髓间充质干细胞（BMSCs）移植治疗缺血性脑卒中安全性和有效性的随机、开放、常规治疗平行对照临床研究”在广州正式启动。2021年9月26日，据CDE官网信息显示，赛莱拉干细胞科研团队自主研发的国家1类创新药——人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎新药获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可，获准开展临床试验。
13. 铂生生物
铂生卓越生物科技（北京）有限公司于2010年5月在北京注册成立，是一家致力于干细胞创新药物研发的高科技公司。2021年9月，铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的“人脐带间充质干细胞注射液”用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，作为I类治疗用生物制品已获得CDE的临床试验默示许可（受理号：CXSB2101025）。
14. 生创医疗
2022年1月19日，生创精准医疗申报的国家I类创新药SC01009注射液在IPF患者中的安全性、耐受性、PK/PD和初步有效性的单、多次给药剂量递增及扩展的I期临床研究的首次全体研究者会议成功举行。此次会议详细介绍了宫血间充质干细胞SC01009注射液治疗IPF I期临床试验的研究背景，本次试验药品宫血间充质干细胞，经过长期深入的基础和临床前研究，使用该试验药品于2013年治疗H7N9禽流感致呼吸窘迫综合征（ARDS）和2020年治疗COVID-19新冠肺炎的临床研究取得丰硕成果。2021年5月，生创精准医疗申报的国家I类创新药“宫血间充质干细胞（SC01009）注射液”获得治疗特发性肺纤维化（IPF）的I/II期临床试验批件。
15. 三有利和泽
北京三有利和泽生物科技有限公司和首都医科大学联合开展牙周炎干细胞疗法临床试验患者的招募工作，从而探索人牙髓间充质干细胞治疗慢性牙周炎的安全性和耐受性。2020年8月14日，北京三有利和泽生物科技有限公司和首都医科大学联合申报的人牙髓间充质干细胞注射液的新药临床试验申请获得默示许可，适应症为：慢性牙周炎，如慢性牙周炎所致的牙周组织缺损。这也是国内首个申报的牙髓来源间充质干细胞疗法。
16. 奥克生物
2021年12月7日，由青岛奥克生物开发有限公司科研团队研究开发的人脐带间充质干细胞注射液用于中、重度溃疡性结肠炎患者的临床试验项目在青岛大学附属医院开启临床试验。根据CDE官网，该干细胞产品于2020年7月15日获得IND批准。
17. 九芝堂美科
2021年8月5日，九芝堂雍和启航基金投资的美国Stemedica宣布启动新冠肺炎II期临床试验招募工作，该临床试验是一个“评估向新型冠状病毒肺炎导致的中度至重度急性呼吸窘迫综合征患者静脉给药同种异体间充质干细胞的安全性、耐受性和初步有效性的II期多中心随机双盲安慰剂对照研究”，将招募约40名受试者。缺血耐受人骨髓间充质干细胞(it-hMSC)在与细胞在体内的生存环境更为相似的低氧条件下培养，因此具有独特优势，相比其他MSC，it-hMSC分泌的生长因子水平更高，通常可更好地促进血管生成及创伤愈合。
18. 慧存医疗
2021年6月，上海慧存医疗科技有限公司自主研发的I类新药“人脐带间充质干细胞注射液”临床试验申请获得CDE正式受理，适应症为肝衰竭。
19. 贝莱生物
北京贝来生物科技有限公司是一家致力于干细胞与再生医学研究、干细胞新药研发与临床转化的国家高新技术企业。公司核心团队专注于干细胞基础研究、新药开发与临床转化10余年，核心团队成员多次主持或参与国家863、973以及国家自然科学基金等项目，累计发表论文50余篇。人脐带间充质干细胞注射液BXU001于2020年4月获得临床试验批准，治疗类风湿性关节炎、炎症性肠病、新型冠状病毒感染、多发性硬化症。
20. 吉美瑞生
苏州吉美瑞生医学科技有限公司成立于2015年，拥有的上皮组织前体细胞技术（简称“R-Clone技术”）属国际领先技术。全资子公司“江西仙荷医学科技有限公司”自主研发的肺前体细胞REGEND001细胞制剂是国内首个肺脏再生医学产品。在2020年7月和2021年6月，REGEND001和REGEND006分别获得两个药物临床试验批件，主要用于治疗早、中期特发性肺纤维化（IPF）和肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺病（COPD）临床试验，标志着两个项目均进入到临床Ⅱ期阶段。
21. 艾尔普
艾尔普再生医学是国内首家利用诱导多能干细胞（iPSC）技术进行细胞治疗研发和生产的公司，以临床上难以治愈的退行性疾病为发力点，研发通用型细胞治疗产品，满足临床需求。围绕心衰与肿瘤免疫等疾病领域布局多条研发管线，其中用于治疗中重度心衰的iPSC技术疗法，已取得国内首个临床研究备案。人iPSC来源心肌细胞注射液HiCM-188于2021年12月17日获得受理，2022年6月23日进入临床试验申请队列，适应症为充血性心力衰竭、缺血性心力衰竭、慢性心力衰竭、扩张型心肌病。
赛傲生物成立于2010年，专注于细胞药物研发和生产、细胞医疗技术研发及转化、细胞制备及存储服务。2022年2月11日，CDE正式审批通过公司提报的1类新药临床试验“人羊膜上皮干细胞注射液治疗造血干细胞移植后激素耐药型急性移植物抗宿主病”申请（受理号：CXSL2101456）。同时iCELL hAESCs也成为国内首个取得IND临床试验批准的人羊膜上皮干细胞产品。
23. 中源协和
中源协和细胞基因工程股份有限公司（股票代码：600645）围绕“精准预防” “精准诊断” “精准治疗”三大板块，主营业务覆盖细胞检测制备及存储、体外诊断原料、体外诊断试剂和器械、美容护肤产品的研产销；生物基因、蛋白、抗体等科研试剂产品；基因检测服务；干细胞、免疫细胞临床应用的研发等“精准医疗”产业链。脐带间充质干细胞注射液用于治疗肝硬化处于临床试验阶段。三有利和泽为其参股子公司。
24. 中盛溯源
中盛溯源生物科技有限公司2016年成立于安徽省合肥市，专注hiPSC技术研发与临床转化。建立了临床级多能干细胞细胞库、超级供体多能干细胞库，掌握了干细胞药物的核心上游资源。公司已成功搭建hiPSC来源的多个功能细胞药物研发平台，包括间充质干细胞、免疫细胞、多巴胺能神经元等。按照CDE要求，通过GMP级生产，为肿瘤治疗、自身免疫性疾病、神经退行性病变等疾病提供创新有效的治疗方案。NCR100干细胞注射液于2022年9月8日获得临床批件，治疗膝骨关节炎；NCR300 NK细胞疗法用于治疗骨髓增生异常综合征。
25. 睿健医药
武汉睿健医药科技有限公司于2018年初在光谷生物城开展运营。凭借独特的生物信息学平台以及AI介导的虚拟筛选，完成诱导多能干细胞与转化目标细胞间的调控网络分析，并充分挖掘出调控细胞不同特征属性的核心驱动基因；在确定了细胞转化的驱动基因后，睿健医药则会通过AI筛选获得诱导细胞转化的化合物；最终只需要少数合适的化合物与纯化学基础培养基的简单组合，睿健医药即可在工业化量级完成从iPSC到功能性成体细胞药物的高效精准分化。公司首个细胞药物人源多巴胺能前体细胞注射液NouvNeu001用于治疗帕金森病，2022年4月28日获得CDE受理，2022年7月22日进入临床试验申请队列。
26. 睿源生物
江苏睿源生物技术有限公司成立于2020年3月26日，位于南京市，占地4185平方米。公司主要业务是把脐带异体间充质干细胞按照标准化药物研发及生产，在研的有多个免疫类疾病适应症。2022年9月13日，RY_SW01细胞注射液获得临床试验批准 ，治疗狼疮性肾炎。
27. 士泽生物
士泽生物创立于2021年，致力于为以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。士泽生物已完成iPS细胞株重编程、iPSC基因编辑平台和iPSC向不同亚型细胞类型诱导分化等关键技术平台的建设，建立完成细胞药物安全性和有效性评价的动物模型。士泽生物iPS衍生细胞创新药管线处于临床前研究阶段，XS_001、XS_003、XS_004分别用于治疗帕金森病、视网膜病、肿瘤。核心管线预计2023-2024年进入临床阶段。
28. 血霁生物
血霁生物致力于通过干细胞定向再生血液细胞，以用于各类疾病的细胞治疗以及开展相关药物研发。公司创始成员来自斯坦福大学、哈佛大学等著名高校。基于全球领先的干细胞定向诱导分化体系，血霁生物以体外产生的血小板为先导产品，解决癌症、肝病、急危重症、血液疾病等疾病中急缺的血小板需求，以及开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。
29. 华卫恒源
华卫恒源于2018年在北京注册成立。公司立足国际首创、具有完全自主知识产权的人源免疫豁免细胞技术，聚焦自身免疫病、再生医学领域、辅助生殖领域创新细胞药物和检测技术的研发。现有类风湿关节炎细胞注射液、免疫豁免人工胰腺和辅助生殖检测系统等项目，相关产品已进入临床前动物试验和人体临床试验备案阶段。
30. 跃赛生物
跃赛生物成立于2021年6月，专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，旨在利用人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，其研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。跃赛生物在神经系统疾病细胞治疗技术研发方面的先进经验尤为引人注目，位于国际领先水平，拥有并布局多项专利。创始人首次在人诱导多能干细胞（iPSC）内实现了基因诱导性敲除并建立了稳定的基于CRISPR/Cas9技术的人多能干细胞基因编辑平台；首次实现了移植的人神经细胞功能的远程调控，阐明了帕金森病细胞治疗的环路机制；发现通过移植人多能干细胞来源的特定神经细胞可以准确修复疾病大脑受损的神经环路，重塑神经功能。
31. 佰傲医学
陕西佰傲再生医学有限公司成立于2011年，是一家以生物医用新材料为方向，以人体组织工程器官修复为目标的国家高新技术产业公司。公司业务三大板块涵盖再生医疗、再生医美、佰傲细胞。再生医疗是以最终实现人体组织器官再生修复为目的，相继开发了国内领先、完全自主知识产权的动物源组织脱细胞技术、生物材料改性技术和组织器官构建技术。针对骨关节、眼、口腔整形外科等组织器官缺损治疗持续不断推出创新型产品。再生医美以组织工程技术及干细胞技术为核心，将再生医学研究成果融入皮肤修护领域，业务涉及医疗器械、化妆品、创新型原料等多个板块。佰傲细胞主要是干细胞治疗业务。
干细胞企业融资情况
表2. 中国干细胞企业最新融资
干细胞的生产与质控是干细胞治疗走向药品非常重要的一环，从“干细胞获取”到“干细胞产品制造”，再到“GMP质量控制”，密切关乎其成药性。为满足干细胞的GMP生产要求，干细胞产品的制造应建立全过程或全生命周期质量保证和控制体系，生产过程应进行严格的工艺验证，并建立明确的关键控制点。国内对于干细胞产品的质量控制包括四个大的方面，分别为安全性（Safety）、纯度（Purity）、潜能性（Potency）、均一性（Identity）。总的来看，干细胞质控重点在于安全性、有效性，有必要为干细胞产品建立一套质量标准和质量控制程序，进而保证干细胞产品符合国家药监局批准的药品质量标准。
来源：维渡纵横
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