9月12日，瑞典罕见病制药公司 Sobi 宣布与美国Enable就Aspaveli® (Pegcetacoplan) 使用的enFuse® 可穿戴注射给药装置达成国际开发和分销协议。
Apellis 开发的Aspaveli® (Pegcetacoplan) 是FDA 2021年批准的首个用于治疗PNH（阵发性夜间血红蛋白尿）的C3靶向疗法，Sobi 和 Apellis 在该产品上达成全球联合开发合作协议，Sobi 拥有在美国以外的独家商业化权利。
Enable 通过 Aspaveli® 成功走向商业化
2023年10月，FDA 批准了Apellis 的Aspaveli® Injector，一款基于 Enable 的 enFuse ® 可穿戴皮下注射装置。这是该药品首次获批两年后的“迭代升级”。
Enable 由 Mike Hooven 于 2010 在美国创立，获得多轮投资，其产品特点是可通过西林瓶或 PFS 包装的大容量药物转移到可穿戴装置 enFuse ® 中，频频获药企青睐。历经十三年，得以商业化。
大容量皮下注射：20 mL！
Aspaveli® 的包装形式为西林瓶，药液达20mL，一周两次皮下注射，在2021年首次获批时，需要医护人员采用传统皮下注射方式给药（如注射泵），给药时间为 30-60分钟。
基于可穿戴装置 enFuse ®的EMPAVELI Injector 具有多项先进技术，可简化自我给药。该紧凑型装置在使用时为患者提供更多自主活动能力。按钮后开始注射，隐藏的针头在药液注射完成后自动缩回。
“EMPAVELI Injector 的获批是一项令人兴奋的进步。PNH 患者现在可以通过自我给药，从而获得更大的活动能力，”杜克大学医学教授 Carlos de Castro 博士说。“使用 EMPAVELI Injector，患者可以将治疗无缝融入到日常生活中，无论是在家还是在路上。”
但药液需要通过适配器和注射器转移至 enFuse ® 装置中，整个操作包含约 30 个步骤，有些繁琐。
Sobi 与 Enable 的合作将帮助 enFuse ® 走向全球市场
Sobi 与 Enable 的合作旨在通过使用 enFuse 技术简化和改善患者的自我给药体验，“我们致力于推进治疗罕见疾病的创新解决方案，与 Enable Injections 达成的这项协议标志着我们履行这一承诺迈出了重要一步。”
Sobi 研发、医疗事务主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士表示：“我们相信与 Enable 达成的协议将有可能扩大患者的选择范围、提高舒适度并支持坚持用药，最终目的是获得更好的健康结果。通过不断改善患者体验，我们正在努力为我们所服务的人的生活带来有意义的改变。”
Enable Injections 董事长兼首席执行官 Michael D. Hooven 表示：“未来 Aspaveli 将与 Enable Injections 的 enFuse 技术相结合，这将为更多患者提供简化的治疗体验，让他们更加自信、行动更灵活。
Enable 成立的目标是重新定义药物递送方式，造福患者，我们与 Sobi 的合作将帮助我们实现这一目标。获得监管部门批准后，enFuse 有可能成为美国以外首个此类皮下药物给药装置，随着我们与更多药企在 enFuse 建立合作关系，我们期待改善更多患者的治疗体验。”
生物大分子皮下注射趋势：大容量
就在 9月12日与13日，罗氏宣布其两款皮下制剂美国获批上市，均为大容量制剂：
治疗多发性硬化的奥瑞利珠单抗皮下注射剂 （Ocrevus Zunovo）获批上市，药液体积高达 23 mL，由于有共制剂透明质酸酶助力，给药时间仅 10 分钟。
PD-L1 单抗阿替利珠单抗皮下注射剂（Tecentriq Hybreza）获 FDA 批准上市，药液体积达 15 mL，给药时间仅 7 分钟。
最后
虽然大容量皮下注射给药在全球发展迅猛，但在中国才刚起步，任重道远。这个领域，将是小包服后续持续关注的重点，欢迎业界同仁共同交流！
参考：
Sobi® and Enable Injections announce agreement to develop and distribute Aspaveli® in combination with enFuse® in Sobi territories | Sobi
EMPAVELI® (pegcetacoplan) Provided Long-Term Control of PNH in New Data Presented at ASH Annual Meeting - Apellis Pharmaceuticals, Inc.
罗氏 2 款重磅皮下制剂美国获批上市；康诺亚 IL-4R 单抗获批；恒瑞 HER2 ADC 报上市…｜Insight 新药周报 (qq.com)
ocrevus_zunovo_prescribing.pdf (gene.com)
tecentriq_hybreza_prescribing.pdf (gene.com)
