在医学科研的前沿领域，研究者发起的临床研究（IIT）发挥着不可替代的关键作用，它是推动医学进步、探寻创新治疗方案、提升医疗服务质量的核心动力。随着全球医疗科研的蓬勃发展，各国针对 IIT 的管理规范也在持续革新。2024 年 10 月 1 日，我国国家卫健委、中医药局、疾控局联合颁布的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》正式施行，这一举措标志着我国 IIT 管理工作开启了更为规范、全面的新篇章。与此同时，美国、欧盟、日本等成熟监管体系的实践经验，也为我国优化管理机制提供了重要参考。
我国现行管理办法将临床研究科学划分为观察性研究与干预性研究两类。其中，观察性研究严格禁止对研究对象施加任何研究性干预措施，除另有规定外，应当通过伦理审查；干预性研究则必须严格遵循医学理论和伦理规范，只有通过严谨的科学性审查和伦理审查，确保研究设计科学合理、风险可控且充分尊重受试者权益后，方能开展。在整个研究过程中，主要研究者对临床研究的科学性、伦理合规性负责，医疗卫生机构作为关键责任主体，承担着建立健全临床研究管理制度、强化审查流程的重要职责，以此确保研究质量达到高标准。省级及以上卫生健康行政部门通过设立专家委员会或遴选专业机构，对临床研究实施全面的监督管理与统筹协调。一旦发现违反管理办法的行为，将严格依法实施责令改正、暂停或终止研究等处罚措施，从而构建起从研究机构到监管部门的全方位、多层次管理体系。
美国的 IIT 分为注册性研究者发起的临床研究（IND-IIT）和非注册性研究者发起的临床研究（non-IND-IIT）。IND-IIT 通常需要按照美国食品药品监督管理局（FDA）的要求递交 IND 申请，不过，符合豁免条件的已上市药品超适应症使用可申请 IND 豁免。这一类型的研究需严格遵守《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCA）、21 CFR 等相关法律法规。non-IND-IIT 一般在已上市药物说明书范围内开展研究，由于对受试者风险相对较小，其发起和实施不受 IND 法规约束，无需获得 FDA 许可，但仍需通过医疗机构审查批准，由高校和医疗机构等学术机构自行管理，且临床数据通常不能用于申报注册。这种分类管理方式，充分考虑了研究风险和研究目的，给予不同类型研究相应的管理路径。
欧盟依据 Regulation (EU) No 536/2014，将临床试验分为支持药品上市申请的临床研究、上市后临床研究、研究者发起的临床研究（IIT）。值得注意的是，以上各类临床试验均需使用相同系统和程序递交临床研究申请，且都必须获得成员国主管当局授权的管理部门批准后才能开展，不区分申办人是研究者还是制药厂商。欧盟的管理模式虽然确保了临床研究的高水平和高质量，但申请程序复杂，监管与审查要求颇高，在保障研究质量的同时，也对申办者的专业能力和资源提出了较高要求。
日本在 2018 年 4 月通过《临床试验法》（CTA）后，将 IIT 细分为研究者发起的注册临床研究（IIRDT）、特定和非特定临床研究、伦理准则下的临床研究三大类。其中，只有 IIRDT 的研究结果可用于注册申报。IIRDT 主要以获得新药上市或扩大适应症为目的，需遵循《药品和医疗器械法》（PMDL）以及日本《再生医学产品临床试验实施规范》等法规。特定临床研究和非特定临床研究侧重于证明药品在人体内的有效性和安全性，特定临床研究必须遵守 CTA 并向日本厚生劳动省（MHLW）提交临床试验申请，非特定临床研究则尽量遵循 CTA。这种细致的分类管理，为不同目的的研究制定了针对性的规范，有助于提高研究效率和成果转化的精准性
在全球化的大背景下，全球各国在IIT管理领域都在持续探索和完善自身的管理体系。不同的管理模式深刻反映了各国在医疗科研现状、法规环境和文化背景等方面的差异。在这一过程中，各国相互借鉴、取长补短，不仅能够为我国IIT的健康发展注入新的活力，推动我国医学科研事业迈向更高的台阶，更重要的是，最终能够造福广大患者，为全球健康事业的发展贡献力量。
撰稿：胡舒勤
排版：蒋安楠
(图片来源于网络)
参考文献：
[1].国家卫健委《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》国卫科教发〔2024〕32号
[2].谢金平,王艺霏,杨伊凡,等.美欧日细胞和基因治疗产品IIT和IST管理制度的关联性研究及对我国的启示[J].中国食品药品监管,2024,(09):90-103.
临床中心供稿
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