走进科学：间充质干细胞治疗骨髓移植并发症的III期临床试验完成，效果令人惊喜

造血干细胞移植主要包括脐带血造血干细胞移植和骨髓/外周血造血干细胞移植两大类，是目前根治血液系统疾病，尤其是白血病的唯一成熟方法。不得不正视的是，在接受同种异体（同一种属不同个体来源）骨髓移植的患者中，供体细胞可能会攻击作为受体的患者，导致急性移植物抗宿主病（aGVHD），导致皮肤、肠道和肝脏中的促炎T细胞激活和组织损伤。在严重情况下，且对初始类固醇治疗无缓解时，aGVHD通常是致命的。

幸运的是，间充质干细胞为防治骨髓移植引发的aGVHD提供了新的工具！近日，来自澳大利亚的干细胞公司Mesoblast宣布，治疗类固醇难治性aGVHD患儿的异基因间充质干细胞候选产品MSC-100-IV（remestemcel-L）的III期临床试验在第28天的总缓解率（overall response rate，ORR）成功达到主要临床终点。研究发现，间充质干细胞候选产品MSC-100-IV通过抑制T细胞增殖和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。

这项间充质干细胞候选产品的III期临床试验在美国32个地点进行，共开放招募了55名儿童，其第28天的ORR为69%，与45%的历史控制率相比显著增加（p=0.0003）。在接受至少一次输注治疗且随访100天（n=50）的患者中，其死亡率为22%，与接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率70%相比显著降低。同时，Remestemcel-L治疗方案耐受性良好，不良事件的发生率与预期相符，完整的临床试验报告将于今年二季度发布。

来自杜克大学医学中心儿科血液和骨髓移植项目主任Joanne Kurtzberg博士说道，我们很高兴看到接受remestemcel-L间充质干细胞治疗的患儿总体缓解率显著提高，早期死亡率有所降低。目前，remestemcel-L已经获得了美国FDA授予的快速通道资格，相信不久的将来就能为患者带去治疗的福音。

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