近日，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以压倒性的投票结果（9票赞成，1票反对）认为，现有数据支持Mesoblast Ltd公司的同种异体间充质干细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病病（SR-aGVHD）的有效性。
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种潜在危及生命的疾病，发生在约50%的接受异基因骨髓移植患者中。在全球范围内，每年有超过3万例患者接受异基因BMT，主要是在治疗血液癌症期间，其中20-25%是儿童。remestemcel-L是一种同种异体间充质干细胞（MSC），来源于不相关供体骨髓中分离的MSC并进行培养扩增制备而成。remestemcel-L通过静脉输注给药，具有免疫调节作用，通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生、将自然产生的抗炎细胞招募到相关组织中，来对抗与疾病相关的炎症过程。
目前，Ryoncil已在三项临床研究中被用于治疗309例SR-aGVHD儿童患者。在扩大获取项目中，Ryoncil被用作挽救疗法，治疗了241例接受机构标准护理（类固醇和其他药物）治疗失败的SR-aGVHD儿童患者。在开放标签III期试验中，Ryoncil还被用作一线疗法治疗了55例SR-aGVHD儿童患者，其中89%为C/D级疾病。开放标签III期研究中，接受Ryoncil治疗的55例SR-aGVHD儿童患者（89%患有C/D级疾病），第28天总缓解率为70%、第100天生存率为75%。优于MAGIC同期数据库中匹配的30例SR-aGVHD儿童患者的结果。
目前，这项间充质干细胞疗法还在进行多项临床试验，评估治疗多种炎症性疾病中的治疗潜力，包括SR-aGVHD（儿童、成人）、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解、老年肺部疾病等，为炎症性疾病的治疗带来了新的希望！
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