大数跨境

“慢天使”的希望:自存脐血治疗脑瘫新突破!

“慢天使”的希望:自存脐血治疗脑瘫新突破! 中源协和陕西细胞资源库
2019-11-26
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导读:随着我国脐带血应用的发展,自体脐血治疗脑瘫也获得了不少阶段性成果。

脑瘫,医学名称为“脑性瘫痪”,患儿因脑损伤或发育缺陷而姿势异常、运动障碍,被称为“慢天使”。其发病率约千分之2.5左右,我国每年新增脑瘫患儿约4万人。对于小儿脑瘫,采用包括运动疗法、电疗、按摩、热疗、手术、药物等传统疗法并不能改变脑损伤的结构破坏,只能一定程度上缓解肌肉痉挛和促进运动能力发育,部分纠正异常运动模式。因此国内外专家不断探索开发新疗法,而其中一个就是开展对脑瘫患儿的自体脐血治疗。

来自美国的脑瘫患儿Luke Fryer正是得益于脐带血在脑瘫治疗的应用实践。如今6岁的他,在经过自体脐血治疗后,慢慢恢复了健康,过上了轻松快乐的童年生活。




  出生时保存的脐带血成为康复治疗的关键

在Luke出生时,他的父母选择将脐带血存入了脐血库,当时他们并不知道脐带血会不会被用到。事实上,他们希望永远也用不到。

其实在此之前,父母已经将他们第一个孩子的脐带血存入了脐血库,这是他们第二次做这样果断的决定。

Luke出生后不久,父母发现他没有达到同龄婴儿的发育标准。Luke很难坐起来,不能使用右臂,右手紧紧握在身边,也不能爬行。父母向医生说出了顾虑,得到的结果是Luke被确诊为脑瘫。

Luke的父母非常难过,但也从未放弃寻找治疗方法。当他们发现可以使用自己的脐带血来治疗中风和脑瘫时,立即打电话给储存她儿子脐带血的脐血库。与此同时,他们也得知了北卡罗莱纳州杜克大学正在进行一项临床试验——使用脐带血干细胞来治疗脑损伤。他们马上联系了杜克大学的Joanne Kurtzberg教授。

Kurtzberg教授是开发创新干细胞疗法的先驱,包括脐带血移植和输注。她曾主持过一项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验 (ClinicalTrials注册号:NCT01147653),发现足够剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。

Luke15个月大时,他在杜克诊所接受了自己的脐带血。几周后,Luke开始使用右臂,他的平衡能力也得到了改善。两个月后,他开始独立行走。他的进步缓慢却很稳定。

四年后的今天,Luke与其他六岁的小男孩无异,能走能跑,过着活力满满的快乐生活。他的父母更是庆幸当初为孩子储存了脐带血,并用它来治疗Luke的脑瘫。



  自存脐血成为越来越多患儿的福音

其实脐带血的应用离我们并不遥远,随着我国脐带血应用的发展,自体脐血治疗脑瘫也获得了不少阶段性成果。

来自山东泰安的悦悦(化名),患有混合型脑瘫。因为父母在她出生时为她存储了脐血,而获得第二次生命。

2018年9月30日,在深圳市儿童医院顺利进行了自体脐带血造血干细胞输注。在自体脐血输注后,悦悦的情况得到了明显改善。由走路需外力扶持到可独立走路,站姿直了,可以下蹲。认知也有逐步提高,在言语上,可以进行正常的沟通,简单的对话目前已经没有问题。悦悦弟弟的脐带血也成功保存。


脐带血移植已经同骨髓移植、外周血移植一样成为临床常规的治疗手段之一,同时脐带血因为其中含有多种细胞成分成为细胞治疗的重要资源。我们相信,随着相关技术的进一步发展,以及临床研究结果的突破,脐带血在医学领域将持续发挥重要的作用。

(文章部分来源: 成体干细胞国家地方实验室公众号)

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中源协和陕西细胞资源库是中源协和(主板上市公司,股票代码600645)驻陕的属地化综合细胞库,是陕西省科技厅批准的省内较早开展干细胞采集、保存和提供临床应用于一体的合规机构。平台旨在追踪行业最新资讯、分享孕育知识、医学常识等,以促进互动交流
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