自存脐带血到底是不是“智商税”？作为一名从事干细胞移植多年的血液科老兵，作为一名曾完成多例脐带血移植的医生，我来和大家谈一下。
这一篇文章将介绍，自体脐带血应用的前景。
自存脐带血涉及到的新兴和未来领域，价值可能远远超过造血干细胞移植。
以下重点讨论自体脐带血未来应用的三大领域：再生医学、免疫细胞治疗以及干细胞基因治疗。
再生医学领域涉及一些神经系统疾病以及一些组织损伤或慢性代谢性疾病的修复治疗。
翻阅文献，可以找到很多关于脐带血治疗神经系统疾病的案例，尤其是在脑瘫中观察到惊人的疗效。本次大会有幸听到美国杜克大学Joanne Kurtzberg教授在线分享了他们治疗脑瘫的数据。
深圳儿童医院康复科曹建国主任一方面介绍了国外的文献，另一方面也展示了他们自己用自体脐带血治疗儿童神经系统疾病中的成功案例。
2021年6月国内首款免疫细胞治疗产品上市，定价高达120万，相信大家对“CAR-T”这个词并不陌生。
目前上市的CAR-T细胞均是自体细胞培养，制备方式是从患者体内取正常淋巴细胞，在体外进行基因转导和扩增，随后回输到体内。
虽然这款产品可使高达80%以上的患者获得疗效，但对于高肿瘤负荷和过度治疗的患者，却面临无法取到正常细胞。此外，肿瘤细胞大量循环在外周血也会导致生产失败，患者只能眼睁睁地错失治疗机会。
而脐带血中除了含有干细胞，还有T细胞、NK细胞等免疫细胞，对于无法获得正常免疫细胞的患者，脐带血可以作为免疫细胞来源，而且脐血库是除血液中心血库以外唯一有合法采血资质的机构。
相比从患者体内采集的淋巴细胞，脐带血作为免疫细胞来源培养CAR-T细胞具有很多优势：没有肿瘤污染，没有放化疗损伤，细胞年轻，功能更强，更多免疫记忆细胞，效力更持久。
目前很多脐带血来源的CAR-T临床试验正在进行，但都是来自异体脐带血，因存在供者和宿主之间免疫排斥及免疫攻击问题，需要进行基因剪切。基因剪切除了面临的技术手段更复杂、生产成本和上市价格更高，还面临未知功能基因被切掉产生的脱靶风险。
2021年10月初，美国FDA叫停Allogene基因编辑的异体CAR-T细胞治疗，因为基因编辑带来了潜在的安全问题。
因此，储存自体脐带血，很可能在未来有一次绝处逢生的机会。
脐带血中第二大免疫细胞是NK细胞，且含量丰富，所占比例是外周血的3倍。
NK细胞是免疫系统第一道防线，正常人体的NK细胞在抗感染抗肿瘤中都担任着重要作用。目前很多NK细胞产品的临床试验正在开展，包括普通NK细胞、工程化NK细胞以及CAR-NK细胞，并在多种疾病中取得了显著疗效，包括良性疾病如HIV，新冠病毒感染，恶性疾病特别是血液系统恶性肿瘤中疗效肯定。目前很多实体肿瘤的CAR-NK细胞的临床试验也正在开展，包括在癌王胰腺癌中的研究。相信不久的将来，实体肿瘤的CAR-T，CAR-NK细胞治疗产品上市，亦不是神话。
人一辈子活到80岁，患各类癌症的概率将近三分之一。提前给自己留一份免疫细胞作为储备，即使到了山穷水尽，还有柳暗花明的机会。
近年，随着基因治疗技术成熟，用基因修饰的造血干细胞治疗一些遗传性疾病取得了初步疗效。
血液系统遗传性疾病重型地中海贫血，传统只有通过异基因造血干细胞移植才能治愈，治疗过程中面临药物近期或远期损伤，孩子康复后仍然有生长发育二次肿瘤以及生活质量问题。
最近，基因修饰的自体干细胞回输取得了惊人的疗效，且治疗更轻松，后期问题更少。1年前，首例患者在湘雅医院成功接受了治疗。今年，首个临床试验产品获批并在全国多个医院开展临床试验。
造血干细胞基因修饰必须取自体造血干细胞，要么通过采集骨髓，要么通过注射动员剂后采集外周血干细胞，这对于一个大孩子或成年人都不是问题。但对于幼儿，却采集困难，甚至有一些风险。如果有提前保存的脐带血干细胞，解冻复苏即可。
因此，自体脐带血在未来还有很大的应用空间。
