看好自体脐血移植治疗儿童再障,
建立协作组多中心探索
本次大会有三位专家报告了自体脐血移植治疗儿童再障的效果经验,他们看好其前景,由于儿童再障并不常见,多位专家多家医院合作成立协作组,拟开展多中心研究总结出中国经验和专家共识。
北京京都儿童医院 孙媛副院长
《自体脐血移植在儿科中的应用》
孙媛副院长在会上对自体脐带血移植作了经验分享,通过详实的临床实例分析,论证了自体脐带血在再障、实体瘤以及自身免疫病等多种疾病上的移植优势。孙媛副院长表示,使用自体脐带血移植前后无需抗GVHD治疗,患者的免疫重建很快,而且脐带血中除了含有丰富的造血干细胞外,其中的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗病毒作用。对于一些遗传性疾病,脐带血也将成为基因治疗的干细胞良好来源。
陆军总医院 陈惠仁教授
《脐带血移植治疗儿童再生障碍性贫血》
陈惠仁教授总结了脐带血移植治疗儿童再生障碍性贫血的临床经验。陈惠仁教授认为,脐带血具有获得迅速、HLA相合程度要求低、GVHD程度较轻的特点,是有效的造血干细胞移植来源,也是目前治疗再障的有效办法之一。但同时指出,脐带血移植的疗效受多个环节影响,与移植的预处理强度、脐带血选择和患儿的病情等有关。多项临床案例表明亲属HLA相同同胞脐血移植,结果安全且疗效稳定。
中国医学科学院血液病研究 刘芳教授
《自体脐血移植成功治愈儿童重型再生障碍性贫血》
刘芳教授介绍了自体脐带血干细胞移植成功治愈儿童重型再生障碍性贫血3例研究,结果表明自体脐带血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效确定、安全,可作为此类重症疾病的治疗选择,而且联合间充质干细胞移植可能会促进稳定的造血恢复。
脐血移植治疗少见遗传病,
建立协作组多中心研究
复旦大学附属儿科医院 翟晓文副院长
《脐带血移植在小儿原发性免疫缺陷疾病中的应用》
翟晓文副院长对小儿原发性免疫缺陷疾病的临床治疗状况作了详细的报告。翟晓文副院长明确造血干细胞移植是原发性免疫缺陷疾病的治愈性疗法,而且在儿童中,目前越来越多的罕见病需要造血干细胞移植。异基因的脐带血造血干细胞移植更适用于这些体重轻、条件差的幼儿,而在治疗过程中使用降低强度的预处理方案,可以改善植入率和控制并发症。
复旦大学附属儿科医院江文晋
《非血缘脐血干细胞移植治疗重症联合免疫缺陷病》
江文晋介绍了非血缘脐血干细胞移植治疗重症联合免疫缺陷病的研究课题,其研究结果显示,非血缘脐血干细胞移植治疗重症联合免疫缺陷病疗效肯定。对于无MRD者重症联合免疫缺陷病患儿,非血缘脐血干细胞移植可作为首选,同时表示重症联合免疫缺陷病移植治疗需要多学科综合治疗的支持。
中国科技大学附属第一医院朱小玉博士
《非血缘脐血移植成功救治罕见遗传性疾病——契东综合征》
朱小玉博士通过具体的临床案例分享了非血缘脐血移植成功救治罕见遗传性疾病契东综合征的宝贵经验。她认为,异基因造血干细胞移植是唯一有望治愈契东综合征并防止AP再发生的治疗手段,而且非血缘脐血因其来源丰富、采集方便、可操作性强、病毒感染率低、GVHD发生率低等优点可以成为干细胞来源的理想选择。


