回眸2019 | 国内干细胞药物研发落地- 大数跨境

回眸2019 | 国内干细胞药物研发落地

中源协和陕西细胞资源库

2020-01-09

导读：回眸2019年，中国细胞药物研发领域取得了积极进展，数个干细胞药物获批临床试验默许。下面，我们一起回顾过去一年国内外细胞药物研发领域的重大进展，重点介绍干细胞研究的各个方面，并讨论干细胞技术的产业化前


	回眸2019年，中国细胞药物研发领域取得了积极进展，数个干细胞药物获批临床试验默许。下面，我们一起回顾过去一年国内外细胞药物研发领域的重大进展，重点介绍干细胞研究的各个方面，并讨论干细胞技术的产业化前景。

全球细胞药物上市情况

■ CAR-T药物进展

Juno公司

作为CAR-T细胞药物三巨头之一，Juno公司于2019年底递交了CD19 CAR-T的BLA申请，预计最快2020年上半年有望获批。

KITE公司

Kite方面，2019年递交了CD19 CAR-T治疗套细胞淋巴瘤的临床试验申请，预计2020年能够获批，获批的适应症将增加到3个。

诺华公司

诺华方面，继2018年FDA新增适应症在欧盟获批后，2019年在日本上市并且纳入医保。在2018年，诺华与西比曼公司签署合作，由西比曼负责Kymriah制剂在中国的制备。2019年，诺华正式递交了临床试验申请，目前处于待审评状态，预计2020年可获准进行临床试验。

■ 干细胞药物赛道

继2018年批准Alofisel（异体脂肪间充质干细胞，用于克罗恩病并发肛瘘的治疗）后，2019年欧盟又批准一款干细胞药物——蓝鸟的Zynteglo（基因修饰自体造血干细胞，用于地中海贫血的治疗）。

CDE干细胞药物受理情况

2018年，CDE共受理36个细胞治疗产品：其中 1个为人肌母细胞，5个为间充质干/祖细胞。而2019年，获准临床试验的细胞产品总数为13个：其中1个为肺基底层上皮细胞（即REGEND001细胞自体回输制剂），5个是间充质干/祖细胞（包括1个自体脂肪间充质祖细胞）。非免疫细胞（主要是干细胞）受理的数量仍是6个，和去年持平，但在所有受理的细胞产品中的比例大幅增加，2019年基本上和免疫细胞（主要是CAR-T）持平。值得注意的是，2019年CDE还受理了一个进口的干细胞产品，来自Stemedica公司。

干细胞临床研究进展

目前，我国干细胞开始走向按药品、技术管理的“类双轨制”道路。因此，谈及我国干细胞治疗的临床进展，可以从干细胞临床研究备案项目和干细胞新药临床试验两个角度出发。

截至2019年12月30日，全国已有118家研究机构通过了干细胞临床研究机构的备案，备案项目增至62个。其中，2019年新增了4家备案机构，37个备案项目。预计明年也是同样的趋势。值得一提的是，现在实行的是双备案制，也就是说新增的干细胞临床研究备案机构必须带着备案项目一起申报。

2019年，中国（同时也是全球范围）一个重要的干细胞临床研究进展是中国科学家团队邓宏魁教授、陈虎教授（已故）、吴昊教授团队合作发表在《新英格兰医学》上的“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建”。邓宏魁教授也凭借此项工作入选自然十大科学人物。

在iPSC技术方面，继2014年首次开展iPSC治疗视网膜黄斑变性临床试验以来，日本先后批准异体iPSC应用于心脏衰竭和帕金森的治疗。2019年，大阪大学开展iPSC应用于角膜疾病的临床试验。另外，京都大学申请用iPSC来源的软骨细胞治疗受损的膝关节。日本在iPSC临床应用方面正一步一个脚印的向前推进，在该领域处于全球绝对的领先地位。

另外，美国2019年启动首例自体iPSC临床试验，针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD)。与此同时，我国也正在开展iPSC临床应用的研究，适应症包括心衰和眼部疾病。

干细胞产业发展总结

干细胞药物研发涉及全产业链的各个环节，包含从伦理审查、干细胞资源库到国家对相关研究的扶持、行业标准的制定等。2019年国内在这些方面均有所建树。

■ 《涉及人的临床研究伦理审查委员会建设指南（2019版）》包括了“干细胞临床研究伦理审查”，有助于规范国内的干细胞临床研究。

■ 2019年2月26日，我国首个针对胚胎干细胞的产品标准“《人胚胎干细胞》团体标准”在京发布；

■ 2019年11月28日，国家药监局审核查验中心发布了《GMP附录——细胞治疗产品》征求意见稿，对细胞治疗产品的生产规范提出具体要求。

■ 2019年“干细胞及转化研究”重大专项中，共有22个项目获得中央财政经费资助，总计超过3.67亿元。过去的3年中（2016-2018），累计98个项目获得资助。而2020年的申报指南也已发布，届时将有一批新的项目获得资助。这些投入，都将推动国内干细胞基础及转化研究的进展。

除了药物研发，干细胞领域和其他技术领域交叉越来越广泛，进一步拓宽其应用前景。

■ 在通用型CAR-T方向，干细胞技术可能会凭借定向分化的特点，助力免疫细胞治疗技术的异体化、标准化、大众化。

■ 在基因治疗方向，包括基于基因编辑的造血干细胞产品。

■ 和生物材料相结合，也是干细胞研究的一个重要方向。包括以干细胞为种子的再生医学产品。

干细胞基础和临床转化研究是打造完整且健康干细胞产业链的关键所在，而新药研发又是最具代表性的商业模式，新药研发的不断发展同时也为重大疾病提供了新的治疗途径。

相信随着研究的发展和技术的不断进步，干细胞领域的不断发展必将给生物医学领域带来深刻的变革，造福大众健康。

END

（摘选自干细胞者说）

【声明】内容源于网络

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