间充质干细胞（MSC）是中胚层发育的具有可塑性的成体干细胞，它们具有向间质细胞分化的能力。进一步研究发现，在合适的培养条件下MSC可以在体外跨系分化各种神经细胞，包括星形胶质细胞、少突胶质细胞和神经元，而且分化神经元具备有功能的突触，可以实现突触传递，对去极化刺激起反应。间充质干细胞不存在伦理问题，取材方便，目前认为MSC是神经系统损伤疾病细胞治疗的理想种子细胞。
已有较多的研究证明MSC应用的安全性。体外长期培养的MSC核型能保持正常，移植到裸鼠体内不产生肿瘤。
国内樊建玲等人通过MSC移植治疗缺氧—缺血性脑损伤大鼠，移植细胞在大鼠中枢神经系统内存活并迁移，广泛分布于脑组织，大鼠空间记忆能力显著优于移植对照组，大鼠脑组织损伤较移植对照组及模型组轻，显示MSC移植能在一定的程度上促进损伤脑组织和脑功能的恢复。
MSC移植在治疗儿童神经系统损伤疾病方面具有独特优势，实验结果表明，干细胞移植到脑部后，在其迁移、分化、轴突投射、神经环路的重建以及神经修复效应方面，幼年动物都显著优于成年动物，提示正处于神经发育阶段的儿童脑内微环境更适宜移植细胞生存。
MSC移植60天和150天后在幼年大鼠脑内植入率显著高于成年大鼠植入率，而且移植时间越久植入率差异越大，提示MSC在幼年动物的长期植入效果优于成年动物。随后将MSC移植到灵长动物脑内以观察不同年龄动物植入率的差异，发现MSC对新生恒河猴移植的平均植入率是成年恒河猴的18倍，最高达180倍。
移植细胞的增殖和分化也跟受体年龄有关，植入幼年动物脑内的细胞能广泛迁移，成年动物脑内移植细胞仅迁移至移植部位附近组织，轴突投射范围也较局限，表明在成人神经系统损伤有显著疗效的MSC移植在儿童脑损伤疾病中可能获得更好的疗效。
间充质干细胞移植的理论与其发挥的作用机制有关，目前推断间充质干细胞发挥作用可能与以下机制有关：MSC本身及刺激宿主分泌生长因子及细胞因子，如BDNF、NGF、FGF2、VEGF、TGF-β等。促进内源性神经干细胞的增殖，迁移；搭建细胞间新的突触连接，达到内源性的再塑和重建。促进脑部微血管的生成，改善脑的滋养环境。MSC迁移至损伤区域分化为神经元、胶质细胞，起到替代作用。通过减少凋亡、减轻炎症、减轻脱髓鞘、增加星形胶质细胞存活起到神经保护、髓鞘再生及修复损伤。
干细胞是目前基础研究、再生医学研究领域中最热门的话题。就连对生命伦理要求严苛的美欧各国都忍不住克服重重阻碍，希望在干细胞领域取得突破性进展。从美国解禁胚胎干细胞研究到NIH批准多株胚胎干细胞系成为合法研究株以及2009年FDA批准了2个临床胚胎干细胞试验开展计划可窥见一斑。
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