几年前，名人们的一桶桶冰水，浇醒了大众对渐冻症的关注与认知；
这种疾病的可怕之处在于，患者会逐渐感受到身体不受控制，活动笨拙、无力，行动僵硬，像是被冰雪冻住了一般。肌肉也会因为缺乏运动而萎缩。今天是腿，明天是手臂，后天可能蔓延到手指，甚至连控制声带发声和眼球转动的肌肉也不例外，直至全身瘫痪，呼吸衰竭。但自始至终，患者的大脑意识清醒、逻辑清晰，只能眼睁睁地看着自己身体的机能慢慢丧失，看着自己一点点地被疾病所吞噬。
ALS被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症等并列的“世界五大疑难杂症”之一。调查显示，截至2010年底，中国就已有大约20万的ALS患者，预估患病人数每年新增1.8万人，而其中大约80%的患者会在发病后3~5年内死亡。包括为我们所熟知的伟大科学家史蒂芬·霍金，最终也因此离世。
ALS的发病机制尚不明确，研究人员推测引发该病的病因包括基因突变、机体化学失衡、免疫应答失调、机体蛋白质加工异常等。据统计，只有5%~10%的患者可能与遗传或基因缺陷有关，因此目前在临床上并无有效方法来治疗ALS患者。研究人员认为，有多个因素在机理上会促进ALS的发生，比如神经兴奋性毒性、线粒体功能及神经炎症等，10%以下的患者是由于基因突变引起，而其余的患者在目前已知的致病基因上并不携带突变。
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干细胞疗法为“渐冻人”带来曙光
研究表明，干细胞具有分化为神经元样细胞及相关支持细胞的能力，可替代ALS中丢失的神经元和功能不良的星形胶质细胞；移植干细胞通过释放神经保护性营养因子、免疫调节物质来预防现有运动神经元的退化，改变ALS的毒性微环境。
《JAMA Neurology》杂志上的一项II期临床试验发现，间充质干细胞移植治疗渐冻症的安全性和耐受性良好，大多数的不良反应都是轻微和短暂的，整个治疗过程并未出现严重的不良反应。参与实验的患者中，87%的机体功能和最大肺活量出现应答，在随访观察的6个月中，患者的疾病进展也得到了一定的缓解，这说明干细胞针对渐冻症的治疗在短期内安全、有效。
美国头脑风暴公司（BrainStorm）的NurOwn采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF，2016年完成了治疗ALS的I/II期临床试验。肌肉注射和鞘内注射自体间充质干细胞治疗ALS表现出了良好的安全性和耐受性，并且患者的疾病进展也得到了一定的缓解。目前这款干细胞疗法正在美国六大顶级医疗中心开展III期临床试验。
虽然目前干细胞治疗ALS的研究大多仍处于临床阶段，还需要更多时间去验证其安全性和有效性。但相信随着干细胞技术的发展以及全球临床研究的共同推进，干细胞疗法有望成为治疗ALS的“破冰之举”。
本文来源：WMW伸远健康
