导语
自2018年国家卫健委、科技部、国家药品监督管理局等五部委联合发布了《第一批罕见病目录》后，进口罕见病药物减税，罕见病药物纳入特殊审批通道等一系列政策先后落地……在越来越多的政策指引和社会关注下，中国罕见病事业发展取得了巨大进步。随着第二批《罕见病目录》发布在即，药明生物首席技术官兼执行副总裁周伟昌博士就相关话题接受了专业媒体采访，他强调建立罕见病药物研发生态圈的重要性，并呼吁全社会的共同关注和努力。
周伟昌博士在生物制药行业深耕逾25年，在生物制药工艺开发、工艺放大、工艺表征、技术转移、生物制药生产、和申报法规支持等领域拥有丰富的行业经验，曾担任多个CMC团队高级管理职位包括在默克公司发酵和细胞培养部、PDL生物制药公司工艺科学和工程部担任要职。在加入药明生物之前，他曾在专注于罕见病领域的生物技术公司健赞工作多年，亲身参与了多款罕见病药物的研发和生产，并了解和学习了健赞创始人亨利·特米尔（Henri Termeer）推动美国罕见病药物生态系统从无到有，开拓罕见病药物研发的传奇经历。与罕见病药物结下的不解之缘也让周博士对帮助更多罕见病患者拥有一份特别的情怀。
Q
您最早是如何接触到罕见病药物的？可以和我们分享一下背后的故事吗？
周伟昌博士：在加入药明生物之前，我在健赞担任细胞培养工艺开发部高级总监，这段工作经历为我留下了很深刻的印象。2009年6月，一次意外导致公司的一款罕见病药物生产出了事故，无法继续正常供应，这同时也影响到另一款罕见病药物的生产和供应。由于治疗方法的稀缺性，这两款治疗罕见病生物药停产带来了巨大后果——患者面临无药可用的困境，生命遭受极大的威胁。
我和其他一线工作的同事们加班加点地制定解决方案，以尽快解决病毒污染为生产带来的相关问题包括原材料供应和管理，并恢复生产和供应。与此同时，我们也就改进生产工艺等方面与美国FDA进行了非常多的交流和探讨，由于生物药生产周期长，最终历时几个月恢复了生产，保证了给病患正常供应药品。期间，FDA也批准了其他公司针对同一适应症治疗产品的“同情用药”。
这份经历让我体会到罕见病治疗药物以及保证它们的供应对于罕见病患者的重要性，罕见病患者面临的困难不能仅仅依靠企业来解决，而需要依靠企业、监管机构、社会组织等各方的共同努力。也正是在这个时候，我萌发了“如何让更多罕见病药物惠及中国患者”的想法，因为当时罕见病在中国还鲜为人知，罕见病药物更是屈指可数。
我在药企的长期工作经历中意识到，仅仅做新药发现或者药物研发，一个研究者在有限的职业生涯中，也就只能做几个新药。做药，最重要的是治病救人，而罕见病患者面临更迫切的治疗需求。
2012年底，我加入了药明生物。药明生物打造的一体化生物制药能力和技术平台，能够赋能更多不同规模、不同地区的企业，包括各种开发罕见病药物的企业，研发和生产更多的药物，造福更多的病患。我们不仅能够帮助美国、欧洲等其他地区客户把产品引进中国市场，也可以帮助更多中国企业研发和生产出高质量标准的创新产品，出口到到全球市场，惠及广大患者。
Q
您认为第一批《罕见病目录》的发布对于业界有什么意义？
周伟昌博士：我觉得《罕见病目录》的出台具有很积极的意义和正面影响，大大提高了社会关注度。首先，《罕见病目录》让更多人知道这些罕见病，有药可用，有了更高的市场认知，才会有更多企业投身这个行业，包括研发和生产罕见病药物。
典型的例子就是中国罕见病领域的代表企业北海康成。药明生物与北海康成建立了战略合作关系，赋能其推进罕见病治疗药物研发管线的开发和商业化进程，其中包括用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新一代酶替代治疗药物CAN103。CAN103具有复杂的生产工艺和冗长的生产周期，我们通过领先的一体化技术平台解决了CAN103开发过程中不稳定、难以纯化等挑战，并借助先进的连续生产技术，在保证产品质量的前提下优化开发工艺，降低单位生产成本，助力提升罕见病药物的可及性。目前CAN103项目已经成功获批IND，希望未来能够早日造福戈谢病患者（推荐阅读：药明生物祝贺北海康成治疗戈谢病项目CAN103新药临床试验获批）。
其次，《罕见病目录》激励了一大批有情怀的制药人，我们看到近年以来罕见病领域涌现了不少初创企业，也让大家意识到自己不是一个人在战斗。《罕见病目录》的发布开了一个好头，我们正在逐步构建一个罕见病药物研发生态系统，下一步需要社会上更广泛相关者的参与和努力，包括临床医生、医保方、患者、公益组织等等。
Q
您觉得国内罕见病防治方面还有哪些需要进步的地方？
周伟昌博士：如果从美国罕见病领域发展来看，美国1983年就已经通过《孤儿药法》。2010年至2021年，美国每年批准的新药大约为40-50个，其中近一半与治疗罕见病相关。美国市场的生物技术平台发展更完善，全社会对于罕见病领域的共同努力和关注也无疑推动了行业整体进步和变革。目前国内才刚刚开始关注到这方面，我相信未来随着越来越多人知道罕见病，关注罕见病，相关投资和商业运作都会更成熟。
另外，国内面临的困境还有“境外有药、境内无药”和部分罕见病药物未被纳入医保，这些困境仅仅依赖药企、政府或者医保系统单一系统的力量是无法解决的，而是需要全社会的共同关注和努力。我希望社会各界的注意力不要都集中在降低药价上。罕见病药物由于患者少、前期投入高等因素导致产品价格不菲，使许多普通家庭望而却步，但一昧降低药品价格并不能可持续性地惠及病患群体。药品定价过低，药企无法收回前期研发成本，就无力继续投入新药研发，这也会打击企业开发“下一个罕见病药物”。反之，如果企业获得了一定回报就更有积极性投入研发更多类型的罕见病药物，更多罕见病患者就能迎来“有药可治”的希望。
我们呼吁社会各界包括公益组织都能够关注到罕见病领域，这也将鼓励各方共同参与建立起完善的生态系统。此外，国内罕见病药物研发市场也需要更多企业参与，建立相应的技术能力开发和生产罕见病药物。
Q
您认为《罕见病目录》的不断更新对CDMO业务的影响是什么？
周伟昌博士：我们很高兴看到政府、企业、资本、临床医生等各界逐步加入并且慢慢形成罕见病药物研发生态圈。药明生物作为生物制药能力和技术赋能平台，也是这个生态圈的一部分。基于我们的一体化能力和技术平台，药企能够降低罕见病药物研发的风险和成本压力，从而专注于探索产品本身的治疗潜力。在同样的时间和成本下，药企可以研发更多类型的药物，而不用耗费在建厂运营维护、购买仪器设备等重资产上。
相比十年前，国内关注罕见病领域的企业已经有了明显增长，这是一个很大的进步。目前药明生物平台上承载了超过400个综合项目，其中近12个是罕见病药物。我们有能力也有信心为罕见病药物研发生态圈贡献积极力量，同时也期待在政策的引领下，携手合作伙伴一起赋能更多、更好、更具有可及性的罕见病药物，造福全球罕见病患者。
注：本信息不构成药明生物的信息披露或投资建议
