故事的开始，咱们来认识一位特殊的朋友——Sam（化名）。
Sam小时候擅长舞蹈和马术，突然有一天他变得容易摔跤、上下楼梯困难，前往骨科就诊后得到的建议是“注意走路姿势”。
然而，遵照医嘱的Sam并没有好转，随着身体发育，Sam的走姿越来越不对劲且时常感到肌无力，每一天都变得特别难熬。
辗转多家医院做了CT等检查后，他仍无法得到确定的诊断，医生建议Sam转去神经科检查。
经过验血、肌电图等检查，一个月后，报告结果显示：庞贝病。
医生告诉Sam，唯有开展酶替代疗法—ERT才能抑制病情恶化，Sam仿佛看到了曙光。
对Sam来说，这将是一个崭新的11月
对药明生物来说，这是肩负使命的11年
过去十一年，药明生物携手合作伙伴Amicus Therapeutics（以下简称Amicus），并肩走过了一段奋斗之旅。今年3月，Amicus的创新庞贝病治疗药物Pombiliti™与Miglustat联用的长效酶替代疗法（ERT），获得欧盟委员会批准上市，用于治疗晚发型庞贝病成人患者，同年8月和9月又先后获得了英国及美国FDA的批准，为Sam及他的病友们带来福音。
十一年磨一剑，药明生物携手Amicus，为推动庞贝病创新疗法的问世而不懈努力，这是一场创新与坚持的赛跑，更是我们一同增进人类健康福祉、追逐和创造奇迹的赛跑。
在合作之后的18个月里，药明生物全力开发细胞株，灌流细胞培养和纯化的工艺，生产实验用样品，最终在动物模型里验证了该第二代酶的活性，克服重重挑战，成功将药明生物的灌流培养放大至250L临床生产规模，助力产品在2015年底前申报IND，2016年初进入临床试验。
未来，药明生物在全球会有3个生产基地共同参与该产品的生产，产品将惠及欧洲、全球庞贝病患者。
药明生物将企业社会责任（CSR）理念根植于日常运营，让每位员工自豪于公司的成就。
在十几年的发展历程中，公司不断赋能全球合作伙伴，研发罕见病治疗药物；同时大力发挥公益力量，联动公益组织（相关阅读：生而不凡| 药明生物与病痛挑战公益基金会携手再次启动罕见病群体教育支持计划）（国际罕见病日|药明生物支持“蜗牛快跑”公益活动 呼吁关注罕见病）、政府，以及媒体，呼吁整个社会提高对罕见病的认知与关怀。
我们心系患者，希望能以绵薄之力改变他们的命运，延长生命的长度，保证生命的质量，这也是药明生物人全力以赴的初衷。
“我希望站直身体”
“我希望跟别的小朋友去玩”
“我希望去电影院看一场电影”
“我希望去滑冰”
“我希望看到她结婚生子”
我们希望，“Sam们”的梦想都能成真
愿天下没有难做的药，难治的病
参考资料
1. Ambrosino N, Confalonieri M, Crescimanno G, Vianello A, Vitacca M. The role of respiratory management of Pompe disease. Respir Med. 2013;107(8):1124-1132.
2. Pompe disease. Genetics Home Reference website. http://ghr.nlm.nih.gov/condition/pompe-disease. Accessed February 3, 2016.
3. Kishnani PS, Steiner RD, Bali D, et al. Pompe disease diagnosis and management guideline. Genet Med. 2006;8(5):267-288.
