
“慢天使”,是对患有脑瘫疾病儿童的称呼。
小儿脑性瘫痪(Cerebral Palsy,CP ),简称脑瘫。被认为是一组影响运动、肌肉张力和协调性的非进行性永久性中枢神经系统障碍。一般是由出生前或分娩过程中发生的脑损伤引起,头部病变,累及四肢功能。同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常,精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症,是目前常见的儿童主要疾病之一。
在全球范围内,脑瘫的发病率大约为每1000名儿童中有2到3人被确诊患有这种疾病。然而,不同地区的具体患病率有所差异,例如在中国,《中国实用儿科临床杂志》上一项针对12个省市的研究显示,中国脑瘫的发病率为2.48%,而在1-6岁的儿童中,患病率为2.46%。值得注意的是,在中国某些省份如青海省,患病率高达5.40%,而在山东省则低至1.04%。
有的脑瘫患儿在出生数周内死亡;有的生命只能维持到8~9 岁,尽管脑瘫患儿的寿命可能会比常人短,但大多数可以活到成年乃至老年。但脑瘫孩子的成长,意味着需要有人24小时不间断看护,意味着日复一日的康复训练陪伴,意味着长期持续的医疗费用…..这些可能会击垮一个普通家庭。
脑瘫这种疾病的治疗是很复杂的,通常都是以对症康复为主,帮助患儿改善运动功能,比如说进行物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等,但是治疗的效果都不是很理想。
但近年来,间充质干细胞移植治疗在神经系统疾病取得了令人鼓舞的进展,许多针对脑瘫的临床研究项目也取得了阶段性成果。
任何影响胎儿或者新生儿脑部发育的因素都有可能导致脑瘫,这些因素大致分为以下 3 类:
①宫内因素:胎儿生长受限,胎盘血管疾病,宫内感染或者炎症,先天畸形;
②围产期因素:早产,胎盘早剥,绒毛膜羊膜炎,新生儿窒息;
③产后因素:脑室内出血,室周白质软化症、败血症和新生儿卒中。
01 细胞替代与修复
干细胞治疗脑瘫的核心在于其细胞替代与修复作用,即在特定条件下能够转化为多种类型的神经细胞。这种能力使得干细胞不仅能够补充因疾病或损伤而丧失的神经细胞,还可以促进神经环路的重建,从而恢复部分神经功能。
02 旁分泌作用
旁分泌作用指的是干细胞分泌各种生物活性分子,这些分子能够调节邻近细胞的行为,从而促进组织修复、减少炎症反应和支持神经再生。
03 免疫调节
干细胞疗法在脑瘫治疗中,更重要的是它们所具备强大的免疫调节能力。这种能力使得干细胞能够在不依赖于自身分化的情况下,通过改变局部微环境来促进组织修复、减少炎症反应和支持神经再生。
04 促进神经可塑性
干细胞疗法还有一个重要方面就是促进神经可塑性。神经可塑性指的是大脑结构与功能随经验而改变的能力,对于受损神经系统的修复至关重要。干细胞通过调节细胞外基质(ECM)和神经递质水平来增强这种能力。
05 改善脑部微环境
即通过激活相关信号通路和支持神经传导功能,干细胞为受损神经系统的修复提供了理想的条件。
在《International Journal of Stem Cells》期刊上发表的一则案例报告中,一名6岁的脑瘫患儿在接受4次脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗后,上肢和下肢活动能力得到一定的改善,平衡能力及沟通能力都得到提高,可以摆脱轮椅,采用助行器行走。
2020年,西安交通大学第一附属医院新生儿科在期刊杂志《干细胞研究与治疗》发表了一篇脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫的治疗证据:一项随机对照试验的文章。临床数据表明,hUC-MSC移植结合康复治疗对改善脑瘫患儿的粗大运动和综合功能是安全有效的。脑代谢活动的恢复可能是脑瘫患者脑功能改善的关键。
2019年,郑州大学第一附属医院在中国输血杂志发表了一篇脐血间充质干细胞移植治疗小儿痉挛性脑瘫的临床研究。结果显示UCMSCs移植治疗痉挛性脑瘫与Vojta比较,疗效快,可显著降低患儿肌张力,提高运动能力。
2018年,西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊(Cell Transplantation)上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿,结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。
2016年,武警浙江总队嘉兴医院团队在《武警医学》上发表了11例自体间充质干细胞移植治疗脑瘫的2年随访结果。随访结果显示,干细胞移植3个月后患儿运动功能明显改善;6个月后运动能力没有出现倒退现象,同时语言功得以改善;12个月语言能力未出现倒退。证实间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性。
传统的神经修复理论认为,脑瘫的损伤是不可逆转的。脑瘫作为一个世界性的医学难题,到目前为止,被认为是无法治愈的疾病。与传统脑瘫的治疗方法不同,干细胞移植治疗脑瘫具有创伤小、并发症少、术后恢复快、疗效显著且治疗结束后不会反弹等优点。
干细胞治疗作为一种新兴且充满潜力的方法,正逐步改变人类对脑瘫的传统认知。它的出现不仅为无数家庭带来了治愈孩子的希望,也为医学界开辟了一条全新的研究道路。在未来,随着更多高质量证据的支持和技术革新,干细胞有望成为治疗脑瘫及其他神经系统疾病的关键工具!
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