2025年6月12-15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会在意大利米兰盛大召开。这场血液学领域的国际盛会吸引了世界各国的血液学专家，聚焦行业前沿动态，围绕血液学领域的前沿理论、临床研究及技术创新展开深度交流与探讨。医脉通将带领大家直击会议现场，为国内医学同道及时传递国际前沿资讯。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗血液系统恶性肿瘤的有效手段，移植期间血小板减少和植入功能不良（PGF）是其常见并发症，常伴随感染及出血风险，严重影响患者预后后1-2。促血小板生成药物重组人血小板生成素（rhTPO）可改善移植后造血重建，提高血小板累计植入率，缩短血小板植入时间，从而改善患者预后1，3。本次EHA大会公布了一项关于全剂量rhTPO在allo-HSCT后血小板植入中的优化与疗效分析研究，小编特整理会议精彩内容，以飨读者。
研究背景
PGF是allo-HSCT后的常见并发症，可增加移植相关死亡率（TRM）。最新研究表明，不同剂量的rhTPO可影响移植后巨核细胞植入和血小板生成。
研究目的
本研究旨在比较患者allo-HSCT后使用全剂量rhTPO（≥300 U/kg/d）与低剂量rhTPO（<300 U/kg/d）在血小板植入、移植相关并发症发生率及安全性方面的差异，为临床应用提供有价值的研究证据。
研究方法
该研究回顾性分析了2017年1月-2024年12月接受allo-HSCT的266例患者，分为全剂量组（试验组，n=85）和低剂量组（对照组，n=181）。主要终点为血小板植入时间（定义为血小板计数≥20×109/L且连续7天无需输注）和血小板植入率。次要终点包括中性粒细胞植入时间、II-IV级急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率、总生存期（OS）、移植后巨核细胞计数及安全性指标（器官功能障碍、血栓形成、出血事件、感染）。研究统计分析采用Kaplan-Meier曲线（组间比较使用Logistic回归）、单因素/多因素Cox回归、Mann-Whitney U检验及Pearson相关性分析。
研究结果
在血小板植入方面，全剂量组血小板植入中位时间显著缩短（22.5天 vs. 25天，p<0.0001），60天内血小板植入率更高（92.9% vs. 79%，p<0.05），120天内血小板恢复至≥50×109/L和≥100×109/L的比例更高（96.5% vs. 86.7%，p<0.0001；78.6% vs. 59.7%，p<0.0001）。Pearson相关性分析显示血小板恢复时间与剂量呈显著负相关，表明随着剂量增加，血小板恢复时间显著缩短（p=0.032）。此外，两组移植后巨核细胞计数和产板巨核细胞计数差异显著。
在中性粒细胞植入方面，全剂量组的中性粒细胞植入时间明显缩短（17天 vs. 18天，p<0.0001）。
在安全性方面，两组60天内的II-IV级aGVHD发生率（23.5% vs. 31%，p=0.216）、巨细胞病毒（CMV）感染率（74.1% vs. 80.7%，p=0.225）、EB病毒（EBV）感染率（69.4% vs. 74%，p=0.431）均无显著差异。全剂量组出血性膀胱炎发生率降低但未达统计学意义（32.9% vs. 36.58%，p=0.575），两组弥漫性肺泡出血和血栓发生率均为0%，肝/肾功能障碍发生率相似（p>0.05）。
此外，在长期预后方面，两组的2年OS（78.8% vs. 80.1%，p=0.7533）、TRM（84.21% vs. 84.52%，p=0.9278）、复发率（11.77% vs. 13.25%，p=0.9596）虽无显著差异，但全剂量组呈现更优趋势。
研究结论
全剂量rhTPO可加速血小板植入、提高植入率并缩短中性粒细胞恢复时间，且不影响安全性，在aGVHD、出血性膀胱炎、死亡率或复发率方面未观察到显著差异。本研究结果支持实施rhTPO个体化给药策略，为个体化剂量方案提供了新证据，但仍需进一步研究以全面验证。
总结
Allo-HSCT是多种血液系统恶性疾病的重要治疗手段，而移植期间血小板减少是其常见并发症，发生率为5%～37%，主要与外周血液循环中血小板被破坏增加，以及骨髓中血小板产生不足相关，严重程度与移植物抗宿主病（GVHD）、CMV感染、输注CD34＋细胞数量、供者类型相关1。值得注意的是，血小板减少不仅增加了患者的出血风险，还会导致非复发死亡率增加和总生存期降低，因此，在移植期间积极治疗血小板减少对于改善患者预后尤为重要。
rhTPO是一种促血小板生成药物，被广泛用于促进移植后的血小板植入，多项研究结果已经证明，rhTPO的应用有利于患者接受allo-HSCT后血小板的植入，可减少移植后血小板的输注量，从而改善患者预后1。在过去两年中，临床开始报道关于rhTPO在移植领域的剂量探索研究。一项真实世界观察性研究评估了不同剂量rhTPO促进allo-HSCT后血小板植入的有效性和安全性5，该研究首次证实增加rhTPO剂量有利于患者的整体治疗，可促进allo-HSCT后快速稳定的血小板植入。然而，关于不同剂量的rhTPO对allo-HSCT后血小板植入的影响，仍需进一步研究，以提高其疗效和安全性。
本研究通过比较全剂量rhTPO与低剂量rhTPO在血小板植入、移植相关并发症发生率及安全性方面的差异，证实了全剂量rhTPO可促进allo-HSCT后血小板植入，显著提高血小板植入率，并缩短血小板和中性粒细胞的植入时间，且不会增加移植相关并发症风险。
整体而言，该研究为allo-HSCT后血小板植入不良的防治提供了循证依据，确立了全剂量rhTPO在加速造血恢复中的重要地位，其安全性特征更支持临床积极实施个体化给药策略，未来可通过多中心前瞻性研究进一步验证，以造福更多患者
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*本文内容仅供参考，具体用药请遵医嘱。药品信息以说明书为准。
