引言
小编
2025版《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》的发布标志着我国在血栓与出血疾病领域进入了新的发展阶段。作为学科带头人,您认为此次指南更新的核心价值何在?它将如何重塑我国ITP诊疗的整体格局?
胡 豫 教授
2025版ITP指南的发布,其核心价值不仅在于技术层面的更新,更在于标志着我国在ITP领域迈入了全新的发展阶段。它将从根本上重塑我国ITP的诊疗格局,具体体现在以下三个方面:首先,在治疗理念上,指南突破了传统“阶梯治疗”的思维局限,确立了“初始联合、双重干预”的全新范式。这并非简单的方案调整,而是基于对疾病本质认识的深化——ITP不仅是免疫破坏问题,还涉及血小板生成不足。因此,早期联合应用免疫抑制药物与促血小板生成药物,能够从发病机制上实现双重干预,从而迅速、持久地提升疗效,改变了过去“被动”等待治疗失败后再换方案的模式。
其次,新版指南强调了全程管理的理念。ITP作为一种慢性疾病,需要长期管理。新版指南不仅关注初始治疗阶段,还对维持治疗、复发处理、特殊人群管理等环节都给出了明确指导,有助于建立完整的患者管理体系,并以创新的治疗范式引领临床实践。
第三,在诊疗体系构建上,新版指南致力于缩小不同地区、不同级别医院间的诊疗水平差距,确保患者无论身处何地,都能接受到符合国家标准的高质量基线诊疗服务。在临床实践中,贯彻“同质化诊疗,个性化实施”的原则,既保障了诊疗规范,也兼顾了患者的个体差异,最终将全面提升我国ITP诊疗的整体格局和患者的长期生存质量。
小编
新版指南中,rhTPO在ITP治疗中的地位得到进一步提升。基于其在我国20年的临床应用经验,您如何看待rhTPO在ITP全程管理中的价值?
胡 豫 教授
rhTPO作为我国自主研发的重组人血小板生成素,历经20年临床实践,已积累了充分的疗效与安全性数据。在新版指南中,其在ITP全程管理中的地位得到了进一步明确和提升。
在初始治疗阶段,rhTPO联合糖皮质激素被推荐作为优选方案之一,这主要基于其独特的作用机制与可靠的临床证据。rhTPO通过促进巨核细胞增殖与分化,提升血小板生成,从而弥补了单纯免疫抑制治疗的不足。研究显示,该联合方案的总应答率可达89.0%,中位起效时间仅需4天,6个月持续缓解率达51%。
在紧急治疗阶段,新版指南推荐将rhTPO剂量提升至600 U/kg/天。该调整基于多中心随机对照研究结果,证实高剂量方案能更快提升血小板水平,有效控制出血风险。而在维持治疗阶段,rhTPO可作为长期管理的有效手段,实现个体化给药,帮助改善患者生活质量。
此外,rhTPO在老年患者及合并其他疾病的特殊人群中也积累了较多应用经验,显示出良好的安全性与耐受性。作为中国原研的TPO类药物,rhTPO的临床实践不仅推动了国内诊疗发展,也反向促进了国际ITP治疗理念的更新,彰显了中国临床研究对全球的贡献。
小编
本次2025版ITP指南不仅纳入了rhTPO等中国原研药物的最新证据,还显著提升了其治疗地位。您如何评估这些“中国数据”对指南推荐意见形成的核心价值?我们又应如何理解,民族创新药物的崛起对构建具有中国特色的ITP诊疗路径所发挥的关键推动作用?
胡 豫 教授
中国数据为指南提供了关键的本土化高级别依据: 以rhTPO为代表的中国原研药物,近年来完成了一系列设计严谨的临床试验,产生了高质量的循证证据。这些数据直接来源于中国患者群体,在疗效、安全性及药物代谢特征等方面具有明确的代表性和参考价值。因此,在本次指南更新中,这些数据成为评估治疗选择、制定推荐意见的核心科学依据,显著提升了相关治疗方案的证据等级与推荐强度。
民族创新药物的崛起,支撑了具有中国特色的规范化诊疗路径的构建。中国原研药物的成熟与相应证据的完善,使我们在制定诊疗规范时,能更好地兼顾治疗策略的前沿性、药物的可及性以及医疗经济的可持续性。这有助于在全国范围内推动建立统一、规范且可执行的诊疗标准,减少地区差异,提升医疗质量的同质化水平。从这个意义上说,民族创新药物不仅是治疗工具,更是实现诊疗体系标准化与规范化的重要支柱。
END
专家简介
胡 豫 教授
华中科技大学血液病学研究所
华中科技大学血液病学研究所所长
教育部生物靶向治疗重点实验室主任
国家杰青、长江特聘
全国教书育人楷模
全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖
全国创新争先奖章
何梁何利基金奖
中华医学会血液学分会主委
中华医学会内科学分会常委
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医学科学院学术咨询委员会学部委员
国际血栓与止血学会 教育委员会委员
中华血液学杂志副主编
临床内科杂志/临床血液学杂志/临床急诊杂志主编
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis副主编
以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表
论文318篇,SCI 论文 231篇,其中 22 篇IF>20,SCI 他引 2万余次,连续多年入选全球高被引学者
参考文献:
中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2025年版)[J]. 中华血液学杂志,2025,46(12):1105-1113.
*本文内容仅供参考,具体用药请遵医嘱。药品信息以说明书为准。
本新闻稿包含前瞻性陈述,例如涉及业务和产品前景,或公司的意图、计划、认知、预期及策略。该等前瞻性陈述是根据本公司现有的资料,并按本新闻稿发布时的展望陈述。该等前瞻性陈述基于若干预测、假设及前提,其中一些是主观性的或不受我们控制。该等前瞻性陈述可能被证明是不正确的,或将来可能无法实现。就任何新产品或产品的新适应症, 我们无法确保其将能成功开发或最终上市销售。该等前瞻性陈述受各种风险及不明朗因素影响。我们的其他公开披露文件可能提供该等风险及不明朗因素的更多信息。所涉及之科学信息可能只是初步的和研究性的。本公司股东及潜在投资者在买卖本公司股份时,请务必谨慎行事。

