大咖齐聚，汇智论道｜胡豫教授、侯明教授、张晓辉教授、张磊教授解码血小板减少症管理新突破

近年来，出凝血疾病领域在基础研究与临床转化层面均取得重大进展与突破。在诊断方面，研究人员聚焦分子机制，深入挖掘疾病相关分子标志物，旨在为疾病的早期诊断提供坚实的科学依据。同时，我们团队也正致力于开发适合中国患者人群的疾病诊断基因芯片，以进一步提升诊断的精准性。在治疗方面，新型药物及疗法如雨后春笋般涌现，为出凝血疾病患者提供了疗效更佳、安全性更高的治疗选择。尤其在TCP领域，促血小板生成药物的出现，为患者带来了更优的疗效和预后。当前，TCP学科的发展正加速向精准化、个性化诊疗及多学科交叉融合迈进，这种趋势在推动基础研究成果向临床实践高效转化的同时，也为复杂出凝血疾病的机制破解与治疗方案的创新注入持续动力。

期待本次大会能够汇聚国内外顶尖专家的智慧，共享前沿研究成果，促进跨学科的深度交流与合作。同时，推动科研成果向临床实践快速转化，提升我国出凝血疾病的诊疗水平，让更多患者受益于精准、高效、安全的治疗方案，最终实现患者生存质量与治疗目标的同步提升。

历经十年积淀，TCP临床管理学术大会已从初期十人规模的小型研讨会，发展成为如今数百人参与的大型会议。该会议由我和华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、加拿大医学科学院倪合宇院士、加拿大多伦多大学John W Semple教授、美国威尔康奈尔医学院James B Bussel教授、美国斯坦福大学医学院斯坦福医院James L. Zehnder教授、荷兰鹿特丹大学伊拉斯姆斯医学中心Gerard Jansen教授以及青岛大学附属医院赵洪国教授等中外学者共同发起。

回顾成长历程，早期小型研讨会上中外学者的思维碰撞，似星火燎原，催生出诸多创新性的科研思路，多项科研课题由此展开并取得了丰硕成果。例如，会议推动了大剂量地塞米松与常规剂量泼尼松头对头随机对照试验（RCT）的开展，为ITP初始治疗方案的选择提供了关键依据；此外，James B Bussel教授在第二届会议上提出的“ITP妊娠群体能否使用rhTPO或TPO-RA”议题，经后续单臂小样本研究证实了大分子rhTPO在孕妇中应用的可行性。

承历史之积淀，聚时代之新声。本次大会延续既往的学术精神与创新思维，汇聚血液病学、肿瘤学、感染病学及基础医学等多学科专家，为各类血小板减少症的研究提供了全面、深入的多学科交流平台。通过跨学科的智慧交融，破解临床实践中的复杂难题，推动血小板减少症诊疗领域向更精准、更安全、更有效的方向迈进。

我国造血干细胞移植技术已进入高速发展阶段，年移植总量持续增长并超越欧美国家。然而，移植后血小板减少症仍是临床亟待解决的关键难题，其不仅增加患者的出血风险，更对其生存质量及预后构成严重威胁。

为此，我们课题组与血液移植领域同仁共同协作，并取得了一系列突破性进展。在发病机制探索方面，揭示了移植后血小板减少症的“三重损伤机制”，包括CX3CR1介导巨核细胞成熟障碍、去唾液酸增加致血小板破坏增多及骨髓微环境损伤，为精准诊疗奠定理论基石。此外，临床实践证实，采用促血小板生成药物对移植后血小板减少症具有良好疗效。其他药物治疗无效的患者，换用rhTPO后可有效提升血小板计数，为难治性患者点燃希望之光。

当前研究成果为移植后血小板减少症的精准治疗提供了新的策略，未来，临床仍需深入解析移植后血小板减少症的发病机制，优化rhTPO等促血小板生成药物的临床应用方案，以期促进血小板生成、改善患者生存预后，为更多患者提供更安全、有效的治疗选择。

ITP是一种由自身免疫问题引发的血小板减少性疾病，可增加患者的出血风险，严重时甚至面临颅内出血等致命威胁。目前，ITP的治疗药物种类繁多，涵盖激素类药物、静脉注射免疫球蛋白、促血小板生成药物及利妥昔单抗等。其中，促血小板生成药物的问世及应用改变了ITP的治疗格局。根据作用机制及药代动力学特征，促血小板生成药物可分为三大类：rhTPO、口服小分子非肽类TPO-RA（如国产艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）以及小分子拟肽类TPO-RA。临床数据显示¹，rhTPO在慢性难治性ITP患者中疗效确切，总有效率可达84%。值得关注的是，部分患者在治疗过程中可能出现复发或耐药，但不同促血小板生成药物之间的转换治疗可使这部分患者重新获益。

目前，ITP领域的研究热点主要聚焦于促血小板生成药物用药剂量的减低/减停、联合治疗策略的探索以及个体化治疗方案的制定。未来，期待通过多中心临床研究进一步验证促血小板生成药物的疗效，并深入探索个体化、精准化的治疗方案，特别是与免疫抑制剂或其他药物的联合治疗模式，以期在确保疗效最大化的同时降低药物的不良反应，从而为ITP患者带来更优的治疗选择。