6月13日-16日，第29届欧洲血液学会（EHA）年会在西班牙马德里隆重举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，EHA每年吸引来自世界各地的专家学者，一起分享并探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。本届大会上，rhTPO公布了关于在AML患者中对CTIT的二级预防，以及在新诊断TD-NSAA患者中应用的有效性等研究结果，唱响中国之声。
rhTPO对急性髓性白血病（AML）中/高剂量阿糖胞苷巩固化疗引起的血小板减少症（CTIT）的二级预防研究
（EHA P535， 王雅丹教授 华中科技大学同济医学院附属协和医院）
在实体瘤和淋巴瘤中，二级预防被证实可明显减少严重（3级和4级）血小板减少症（CTIT）的发生率，减少血小板输注，有效维持化疗剂量和疗程，最终改善临床疗效。而在急性髓性白血病（AML）中，90% 的患者在接受标准化疗后会出现严重的 CTIT，二级预防对于减少危及生命的出血和确保治疗不中断同样至关重要。
本研究探讨了重组人血小板生成素（rhTPO）对接受中/高剂量（inter/hi-dose）阿糖胞苷巩固治疗的AML患者CTIT二级预防的有效性和安全性。
本研究为多中心、前瞻性、随机、自身对照研究，招募14-60岁的受试者，研究主要终点为III级和IV级CIT的持续时间，次要终点包括rhTPO给药前后的血清TPO抗体滴度、不良事件等。
与治疗组相比，rhTPO预防组显示出III级和IV级CIT持续时间更短的趋势（分别为缩短1.15天，p=0.451和1.42天，p=0.327）。亚组分析中，与PLT＜200×109/L相比，化疗前PLT≥200×109/L的患者III级和IV级CIT持续时间更短，分别缩短5天（p<0.001）和缩短4天（p=0.004）。在完成两个周期的21例受试者中均未检测到TPO抗体，没有与 rhTPO 相关的过敏反应或血栓形成的报告。
rhTPO在改善新诊断TD-NSAA患者早期血液学反应中的有效性
（EHA PB2667，韩冰教授 北京协和医院）
再生障碍性贫血（AA）是一种以外周血全血细胞减少和骨髓低增生为特征的免疫介导的骨髓造血衰竭综合征。根据骨髓衰竭的严重程度，AA可分为重型AA（SAA）和非重型AA（NSAA）。根据是否依赖血制品输注，NSAA又分为输血依赖型（TD-NSAA）和非输血依赖型（NTD-NSAA）。TD-NSAA在整个AA患者人群中占比高，病程拖延且并发症较多，单用环孢素A（CsA）反应差，进展为SAA的风险较大。
目前关于TD-NSAA的临床研究较少，尚无系统治疗方案。既往研究发现，在新诊断的NSAA患者中，相较于单独使用CsA，加用重组人血小板生成素（rhTPO）能加快血小板的恢复速度，证实了其在NSAA治疗领域的应用潜力。
本研究是一项单中心、回顾性研究，纳入年龄≥18岁，6个月内诊断为TD-NSAA且未接受过治疗的患者。入组患者接受rhTPO、海曲泊帕（HETROM）和CsA治疗。rhTPO皮下注射，剂量为15000U/天，7-10天/月，至少持续3个月。HETROM的起始剂量为10mg/天，可递增至15mg/天。CsA给药剂量为3-5mg/公斤/天。将基线特征相符、接受HETROM联合CsA治疗的历史队列作为对照组进行分析。主要终点为3个月时的总缓解率（ORR）。
在2022年1月至2023年10月期间，研究共纳入17名患者，其中男性9例，女性8例，中位年龄为41.5岁。中位随访时间为7.1个月。对照组中有17例患者，其年龄、性别和全血细胞计数等基线特征均符合要求。接受rhTPO联合HETROM和CsA治疗的患者在第1个月的客观缓解率（ORR）为52.9%，而接受HETROM和CsA治疗的患者则为17.6%（P=0.031）；在第3个月时，前者ORR为76.5%，后者为41.2%（P=0.037）；在第6个月时，两组的ORR分别为83.3%和56.3%；最后一次随访时，ORR分别为76.5%和47.1%。此外，在完全缓解率（CR）方面，在第3个月时，两组CR率分别为11.8%和0%；在第6个月时，CR率分别为8.3%和6.3%；最后一次随访时，两组患者的CR率均为11.8%。
1. EHA Library.Chen W. 06/13/2024; 420599; P535
2. EHA Library.Liu Z. 06/13/2024; 421433; PB2667
