今天，中国领先的生物制药公司三生制药（01530.HK）宣布将与加利福尼亚门洛帕克的Refuge Biotechnologies, Inc.进行研究合作。
Refuge是一家利用基因工程技术开发于人体内发挥作用的智能细胞疗法的公司。两家公司将利用Refuge的技术平台，共同设计及开发编程控制的细胞治疗方法，此类疗法可在患者体内疾病微环境中产生治疗性生物制剂。根据研究合作协议，三生制药将拥有在大中华区开发和商业化编程控制的细胞治疗方式独家许可。
近日，三生制药与共同牵头投资者红杉中国以及现有A轮投资者已完成对Refuge的2500万美元的B轮投资。三生制药药物研发总裁兼首席科学官朱祯平博士及红杉中国董事总经理顾翠萍博士已加入Refuge董事会。
这笔资金将用于支持通过Refuge的受体-dCas平台开发细胞疗法。该平台利用突变或死亡的Cas9 (dCas)作为靶向机制，从而实现精确的CRISPR激化(CRISPRa)及CRISPR干扰(CRISPRi)。其特点是，只在目标细胞表面发现特定的传感器时激活CRISPRa/CRISPRi。此类疗法具备在单个细胞中汇集多个治疗途径的潜力，例如抑制或激活检查靶点及类细胞因子，从而提高疗效且降低副作用。
Refuge的领先在研产品RB-1916是一种细胞表面PD-1基因表达下调的抗CD19的CAR-T细胞疗法，计划用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤。此外，Refuge还拥有其他在研CAR细胞疗法项目，能够有条件地抑制PD-1及其他检查点抑制剂，以实现实体瘤潜在治疗。
三生制药董事长兼首席执行官娄竞博士表示：
三生制药的合作研究及投资表明，我们有决心通过开发尖端基因工程技术来治疗癌症及医疗需求未被满足的其他疾病。三生制药完全认可dCas9平台的潜力，期待与Refuge合作加快用于癌症的下一代细胞疗法的临床开发。
Refuge的联合创办人及首席执行官Bing C. Wang博士表示：
我们的平台技术的发展已取得重大进展，我们相信，受体-dCas平台有潜力开发疗效突出并且能克服毒副作用的高度靶向细胞疗法。随着我们继续研究治疗癌症的创新细胞治疗方法，该笔融资将为我们日益深入的各项工作提供助力，同时，我们也因为得到众多全球顶级投资者的支持而备受鼓舞。
关于三生制药
三生制药是一家综合性的中国生物制药公司，在肿瘤科、自身免疫系统疾病、肾科、代谢疾病及皮肤科拥有市场领先的产品线。三生制药致力于打造一条创新的产品管线，拥有31 种在研产品，其中16 种国家一类新药 。三生制药的生产能力覆盖重组蛋白、单克隆抗体和化学合成药品，研究及生产基地分布于沈阳、上海、杭州、深圳以及意大利科莫。三生制药也积极透过收购、授权及建立战略伙伴关系以拓展国际市场。更多信息，请访问www.3sbio.com。
关于Refuge
Refuge是一家进行肿瘤免疫疗法早期研发的医疗公司，专注于免疫细胞基因编辑及基因工程。Refuge通过其受体-dCas平台利用被称作CRISPR干扰(CRISPRi)及CRISPR激化(CRISPRa) 的基因工程技术，开发在患者体内自发做出抗癌决策的编程控制治疗细胞。更多信息，请访问www.refugebiotech.com。