2025中关村论坛年会于3月27日正式开幕。今年论坛年会主题为“新质生产力与全球科技合作”。开幕式上发布了10项重大科技成果,我司GA001项目(基于新型光敏蛋白的基因治疗技术)入选。
科技成果八 基于新型光敏蛋白的基因治疗技术
发布单位:健达九州(北京)生物科技有限公司、北京脑科学与类脑研究所
视网膜色素变性等遗传性眼病会导致视觉丧失,针对失明群体的基因治疗技术,通过腺相关病毒载体将一种新型光敏蛋白表达至失明患者的视网膜神经节,可以帮助患者再度感光并实现部分视觉功能的恢复,为失明患者点燃了希望之光。

GA001项目入选2025中关村论坛十项重大科技成果之一,不仅是对我司技术成果的肯定,还彰显了我司在基因治疗前沿科技领域的创新研发实力。
新华社、北京日报、新京报等权威媒体对此次科技成果发布进行了重点报道。
新华社报道2025中关村论坛重大科技成果的发布视频。
原文链接:https://www.news.cn/tech/20250327/769631099cbd40b6934f0039eaaed3d8/c.html
北京日报对GA001项目的报道:“‘身材’仅有二三十纳米的基因载体,带着特定的编码基因穿越眼球,直抵视网膜后方的神经节细胞。在这里,基因可以持续不断地表达为新型光敏蛋白,代替受损的感光细胞,而让神经节细胞重新活跃起来,对光产生反应—患者就能重见光明。”
原文链接:https://xinwen.bjd.com.cn/content/s67e4c11de4b068c68f118db3.html
新京报报道指出:“健达九州自主研发了I类生物新药GA001注射液,这是一款采用腺相关病毒(AAV)为递送载体的基因疗法药物,通过一次性眼内玻璃体腔注射,治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。”
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关于健达九州
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健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立,致力于开发针对中枢及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司的研发管线涵盖多种疾病,包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等,旨在为患者提供持久的神经功能恢复,为遭受难治性中枢疾病和眼科疾病困扰的患者提供有效治疗方案。
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患者招募
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★全盲或一级盲的视网膜变性患者招募中
咨询电话:梁医生 13381353572
★ 难治性癫痫患者招募中
咨询电话:陈医生 13581773235
★ 难治性神经病理性疼痛研究患者招募中
咨询电话:朱医生 13439182912

