2025年8月7日，新华网以《China Focus: China's gene therapy research making strides to restore sight for RP patients》为题，深度报道了健达九州自主研发的GA001基因治疗药物在视网膜色素变性（RP）治疗领域取得的突破性进展。GA001注射液是我司自主研发的I类生物新药，2025年3月获美国FDA孤儿药认定，并获《科技日报》、新华网等权威媒体报道，展现其突出的临床价值与市场潜力。
科学突破，光遗传学打开复明新“视”界
视网膜色素变性在全球的发病率约为1/4000，我国患者数量超四十万例。最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终导致患者完全失明。传统医学对此束手无策，而罗敏敏教授团队带来了颠覆性解决方案。
2022 年，罗教授团队发现了一种鸡源感光蛋白（cOpn5）对可见光具有极高的敏感性。基于这一发现，研究团队利用腺相关病毒载体（AAV）将表达这种感光蛋白的编码基因递送到视网膜神经节细胞，恢复视神经节细胞的感光功能，最终恢复患者视力。
与2017年美国批准的全球首款眼科基因药物Luxturna相比，GA001具有显著优势。Luxturna仅针对导致视网膜色素变性的80多种已知基因突变中的一种，仅覆盖1%至6% 的视网膜色素变性早期的患者，且单眼治疗费用高达42.5万美元。而GA001作为一种广谱性基因治疗药物，不受具体基因突变限制，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性。
GA001注射液最新研究进展
GA001于2024年1月24日进行首例受试者给药，截止到目前已取得了令人振奋的成果：大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升。
61岁的视网膜色素变性（RP）患者赵女士在接受GA001基因治疗后，一个月内，她的光感知能力显著提升，能够分辨出门框、窗户等较大物体；到第二个月，她能看到一米范围内的较小物体，比如水果；3至6个月间，她已恢复足够的视力，能够独立生活。
从实验室发现到临床应用，从科学探索到患者受益，GA001注射液的研发历程彰显中国原创力量。这款即将改变全球视网膜色素变性治疗格局的创新药物，正在加速走向市场，为千万深陷黑暗的患者带来重见光明的希望。