在保障国民健康、推进生命科学前沿领域的发展进程中,科技创新扮演着至关重要的角色。面对人民群众日益增长的健康需求,科研人员矢志不渝地将提升公众健康福祉设定为科技创新的关键目标之一,通过不懈的努力与深入的基础研究,持续产出世界级的原创科技成果。
2023年春节,中央电视台推出了《科技强国在路上》系列报道,其中尤为引人关注的是关于【脑智科学研究与守护生命健康】的部分。这一板块特别突显了我国干细胞干预技术在守护民众生命健康方面的重大突破与深远影响。

央视总台记者窦筠韵现场报道指出,在实验室内存放于液氮容器内的珍贵物质,正是当前用于帕金森病干预的干细胞制剂,经过脑部精准介入,便有望显著减轻患者的症状表现。
帕金森病作为主要的神经退行性疾病之一,寻求长期有效的新型干预方案,以提升患者的生活品质,成为当今社会应对人口老龄化的一大严峻挑战。历经长时间的基础科研积累,干细胞疗法近期取得了实质性进展,并逐渐步入临床实践阶段。
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的高级研究员陈跃军博士解释道,帕金森病患者运动功能障碍的根本原因之一在于多巴胺的缺乏。而在干预中采用移植的干细胞,它们能够成功融入患者的大脑神经网络,并进一步分化为能产生多巴胺的神经元,从而重新建立起正常的多巴胺分泌,进而帮助帕金森病患者逐步恢复运动功能。

当前,这种创新型药物形态被公认为最具潜力的帕金森病治愈性干预方案之一。
全球范围内,多个国家和地区已纷纷启动基于人多能干细胞技术的帕金森病干细胞临床干预试验,并在药物安全性方面收获了积极的数据反馈。不过,尽管如此,干细胞移植疗法在临床推广时仍面临着一个核心挑战:即移植后的有效细胞存活率平均仅在10%上下,这成为该疗法广泛应用于临床实践亟待突破的关键瓶颈。
在脑科学与类脑智能技术研发的双轨前沿领域中,科学家们不仅在帕金森病的研究与干预上借助干细胞技术实现了重大突破,同样在神经炎症、自闭症、抑郁症、衰老相关疾病以及睡眠调控等多个关乎人类身心健康的重大脑部疾病领域,干细胞及相关技术的应用也在不断刷新科研成果。未来,科研团队将持续加大力度,致力于将这些基础研究层面的创新成果高效转化为临床应用,以期更加切实地服务于人类的生命健康事业。
干细胞临床研究发展现状
截至2022年3月17日,在美国临床试验注册中心ClinicalTrials.gov,以“stem cell”为关键词查询到8988项干细胞临床研究,其中1216项为观察性研究,7731项为干预性研究,还有其他涉及患者登记和药物研究内容。
全球范围看,美国以2952项研究位居榜首,欧洲和中国分别以1279项和661项紧跟其后。当前,干细胞疗法在肿瘤、血液、神经、心血管、运动系统疾病,以及创伤修复、免疫疾病和COVID-19等领域均有广泛研究。造血干细胞和间充质干细胞为主要研究对象,目前研究阶段分布为:20.4%处于I期或早期,18.8%处于Ⅰ/Ⅱ期,32.9%正在进行Ⅱ期探索,Ⅲ期确证性研究较少,仅占8.3%。

随着间充质干细胞(Mscs)技术和相关应用的不断成熟,诸多国家和地区已广泛开展临床研究工作。当前在众多注册进行临床试验的干细胞产品中,间充质干细胞干预产品的占比显著较高。这一现象得益于间充质干细胞所具备的独特优势,诸如广泛的分化潜能、高效的增殖能力、较低的免疫原性、容易获取的来源、不受严格的道德伦理约束,以及便于大规模生产制备等特点。这些特性使得间充质干细胞成为了最具临床转化潜力的多能干细胞候选者之一。

