6月10日，国家药监局评审中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》（以下简称《意见稿》），系统界定Advanced Therapy Medicinal Products（ATMPs，先进治疗药品）在我国的定义、分类与监管原则，细胞外囊泡（Extracellular Vesicles，EVs）相关产品正式纳入ATMP监管框架，这标志着干细胞、免疫细胞及基因治疗等"细胞类药品"已从早期探索阶段正式迈入临床申报与监管审批的快速发展期。
首次明确ATMP的归类与释义
该征求意见首次明确了“细胞药品”在先进治疗药品（ATMP）体系下的分类逻辑、监管标准及适用路径，构建了国内首个权威性的细胞治疗产品分类框架。根据产品的活性成分、生产工艺、功能用途及作用机制，文件将先进治疗药品（ATMPs）划分为以下三类：
1.细胞治疗药品（CTMPs）
这类药品以功能性细胞为主要活性成分，通过体外培养、激活、扩增，或结合基因修饰等方式制备而成。其治疗机制通常包括免疫调节、组织修复或功能替代等。根据是否进行基因改造，可进一步细分为“非基因修饰细胞药品”（如未改造的干细胞、NK细胞）和“体外基因修饰细胞药品”（如CAR-T细胞、基因修饰造血干细胞等）。细胞治疗产品近年来已成为多个重大疾病领域的研究热点。
2.基因治疗药品（GTMPs）
基因治疗药品是通过递送DNA、RNA等遗传物质，实现对体内基因的修复、替换或表达调控，进而发挥治疗作用的一类产品。根据递送方式和技术平台不同，可分为核酸类、病毒载体类、溶瘤微生物类和基因编辑类等亚型。例如，mRNA疫苗、rAAV基因药物、CRISPR-Cas9编辑系统等均属于此类。该类产品具有高度精准的作用机制和持久的治疗潜力。
3.其他类先进治疗药品
面对快速发展的生物技术，文件还设立了“其他类”作为包容性分类，用于归属尚不便单独设类的创新型产品。其中包括：细胞外囊泡等细胞衍生物药品；以细胞外囊泡、细胞、细胞器等为载体的新型递送系统药品；具备重建组织能力的组织工程药品；基于肿瘤细胞基因突变开发的新生抗原类产品；以及利用转基因微生物制备的新型微生物类药品等。这一分类展现了监管对未来技术演化的敏感性与开放性，也为新兴疗法的合规发展提供了明确路径。
首次明确细胞衍生物/外泌体药品
首次明确监管定义：细胞外囊泡（含外泌体）作为细胞分泌的功能性活性物质，当其具有明确治疗功能时，将纳入先进治疗药品（ATMP）监管体系。根据不同用途，具体可归入以下两类：
1.细胞衍生物药品（Cell derivatives-based medicinal products）
适用于细胞外囊泡本身作为活性成分的产品，如天然来源的EVs或通过基因工程改造获得的EVs。这些EVs通过调节免疫微环境、促进组织修复、调控细胞功能等方式在体内发挥治疗作用。文件特别提到这类产品可直接作为ATMP的一种独立药效物质进行监管。
2.新型递送系统药品（Novel delivery system-based medicinal products）
适用于EVs作为递送工具的场景，用于承载蛋白质、活性肽、小分子药物等非遗传物质。此类产品的关键在于递送系统本身的设计、制备及其体内释放控制机制，而不在于递送内容本身是否具有遗传干预功能。如果EVs用于递送基因或核酸类物质，则可能转入GTMPs（基因治疗药品）范畴，需进一步根据活性成分进行判定。
主要产品类型包括:
干细胞源性外泌体
免疫细胞分泌的纳米级囊泡
携带功能性蛋白/miRNA/信号分子的微粒
外泌体产品合规“三要素”：
需具备“活性成分+治疗功能”；
经复杂提纯/修饰/包装；
明确治疗适应证（如皮肤修复、卵巢激活等）。
CGT产业发展迎来历史新机遇
随着意见稿的发布，相关的制度创新将直接影响干细胞疗法、CAR-T、CAR-NK及外泌体等前沿领域的研发方向，更关乎企业从项目立项、临床申报、产品注册到商业化落地的全生命周期合规运营。再生医学企业、免疫细胞治疗企业、外泌体治疗产品开发企业将直接受益。
间充质干细胞（MSC）、诱导多能干细胞（iPSC）衍生产品可按“非基因修饰细胞药品”分类申报，可优先对接细胞治疗产品审评通道。CAR-T、CAR-NK等基因工程化免疫细胞产品，基于“体外基因修饰+明确治疗功能”申报ATMP，适用于创新生物药注册审批。特别是对于外泌体治疗产品开发企业，如干细胞外泌体在皮肤修复、卵巢功能激活、神经炎症调控等领域的应用，监管政策路径的明确，将极大的减少研发时间和成本。
《意见稿》的发布对产业具有重要的引导意义，使干细胞治疗、免疫细胞治疗及外泌体治疗产品的监管更加明晰化，让细胞类产品彻底告别监管灰色地带，也推动了产业的规范化发展，让细胞治疗类产品迎来政策红利期，加速研制及产业化，为我国CGT产业发展带来了全新的机遇。
DASEA生物智造平台赋能CGT产业发展
中科睿极专研于为细胞产业相关客户提供细胞及其衍生物产业化制备的一站式解决方案，基于20年的干细胞与再生医学临床转化研究成果，倾力打造 DASEA生物智造平台 ，旨在实现细胞、外泌体等生物制品制备的数字化(Digitalized)、自动化(Automated)、规模化(Scalable)、封闭化(Enclosed)、活性化(Activated)，是中国细胞基因药物生物制备“5化”目标的首提者和积极倡导者。
其中，自主研发的DASEA Regenbio外泌体自动化收集系统，专为外泌体设计，是一款可以实现外泌体分离浓缩富集的自动化设备。设备性能稳定，精密度高，耗材包完全实现模块化，全自动封闭化，有效避免样品处理过程中引入污染。采用DASEA生物智造平台及其外泌体自动化收集系统智造的外泌体，先后获得了美国FDA下辖的生物制品评价与研究中心（CBER）、药品评价与研究中心（CDER）DMF双重备案及纳入国际化妆品原料（INCI）目录。
同时，DASEA生物智造平台相关技术制备的干细胞和外泌体制剂已获得中检院质量检测报告及药监局、卫健委的备案，并与多所大型三甲医院合作获批开展多项干细胞和外泌体的临床研究。目前，中科睿极合作开展的干细胞和外泌体的临床及临床前研究已多达17项，其中获批开展临床研究7项，1项临床研究正在申报中，临床前研究9项，是我国获批开展三维培养干细胞/外泌体临床研究最多的企业之一。
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