日前一项对肌萎缩侧索硬化症（ALS）病人进行的2期临床试验表明将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，有望扩大临床试验样本量进一步验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究发表在国际学术期刊Neurology上。
ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病，该病患者会逐渐失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，最终导致死亡。目前仍然没有有效方法可以阻止这种疾病。
参与该研究的15名ALS患者来自三所大学附属医院，所有病人都在研究开始之前的两年时间内首次出现ALS症状。研究人员将参与者分为五个治疗组，分别接受不同剂量的干细胞注射。该研究为开放试验，也就意味着病人都知道他们将接受干细胞治疗。
所有参与者都接受了C3和C5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射，剂量最高的治疗组不仅在颈部脊髓部位进行了注射，还在腰椎部位进行了双侧注射，不同剂量治疗组注射的干细胞数量在200万到1600万之间。随后研究人员对病人进行了9个月跟踪观察，搜集了有关副作用的信息，还利用ALS功能评定量表评估了疾病进展情况。
研究人员表示，多数副作用都与手术导致的短暂性疼痛以及免疫系统抑制药物有关，其中有两人出现了与治疗有关的严重并发症，一人出现脊髓肿胀引起疼痛，感觉缺失和部分麻痹，还有一人出现中枢性疼痛综合征。
研究人员将接受治疗的病人的功能与对照病人进行了对比，发现两组病人在疾病进展速度上没有出现差异，但是研究人员提醒道目前还不应根据这样一个小样本研究对干细胞疗法的有效性作出定论。
"该研究的目的并非确定干细胞疗法对延缓或阻止ALS进展的有效性，并且该研究的参与人数较少，样本量不够大不足以说明干细胞疗法的效果。该研究最重要的意义在于根据这项研究的结果我们可以设计更大型的临床试验来检验将人类干细胞移植到脊髓是否是治疗ALS的一个有效方法。"
Transplantation of spinal cord-derivedneural stem cells for ALS
Analysis of phase 1 and 2 trials
doi: 10.1212/WNL.0000000000002889
Jonathan D. Glass, MD*, Vicki S.Hertzberg, PhD*, Nicholas M. Boulis, MD, Jonathan Riley, MD, Meraida Polak, RN,Jane Bordeau, RN, Christina Fournier, MD, Karl Johe, PhD, Tom Hazel, PhD, MeritCudkowicz, MD, Nazem Atassi, MD, Lawrence F. Borges, MD, Seward B. Rutkove, MD,Jayna Duell, RN, Parag G. Patil, MD, Stephen A. Goutman, MD and Eva L. Feldman,MD, PhD
Results: Adverse events were mostlyrelated to transient pain associated with surgery and to side effects ofimmunosuppressant medications. There was one incident of acute postoperativedeterioration in neurologic function and another incident of a central painsyndrome. We could not discern differences in surgical outcomes betweensurgeons. Comparisons of the slopes of decline with the 3 separate historicalcontrol groups showed no differences in mean rates of progression.
Conclusions: Intraspinal transplantationof human spinal cord-derived neural stem cells can be safely accomplished athigh doses, including successive lumbar and cervical procedures. The procedurecan be expanded safely to multiple surgical centers.
Classification of evidence: This studyprovides Class IV evidence that for patients with ALS, spinal cordtransplantation of human stem cells can be safely accomplished and does notaccelerate the progression of the disease. This study lacks the precision toexclude important benefit or safety issues.
来源：生物谷
