在科学家对基因的长期研究中发现：除了外伤以外一切疾病都与基因有关。每个人与生俱来都携带有患某些疾病的“内因”——疾病易感基因。近年来，随着科学家对基因科技领域的深入研究，越来越多的基因正开始褪去它们“神秘的外衣”，走进大众的视野。同时，基因治疗技术的不断革新，也为一系列难治性疾病的治疗带来了新的希望。 今天的《基因百宝书》，小编就跟您聊聊“基因治疗”。话不多讲，现在就请跟随小编一起翻阅我们的《基因百宝书》，一起走进“神秘的基因世界”，看看到“基因治疗”的最新突破吧！
什么是基因治疗呢？
基因治疗是指将外源正常基因导入靶向，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。
基因治疗的发展历程
上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治疗大有根治更多顽疾的可能。 近年来从事癌症研究的科学家们也相继不断开发出治疗癌症的新型基因疗法，而且也取得了一定的可喜成绩，比如今年5月份刊登在国际杂志Oncotarget上的一项研究报告中，来自意大利的研究人员就发现，利用基因疗法或许可以很好地对抗恶性胶质瘤，这对于开发治疗恶性胶质瘤的新型疗法或提供了新的希望。
基因治疗真的可以“杀死”癌细胞吗？
癌症作为一种严重威胁人们健康的疾病，一直被人们视为“不治之症”。但是，近年来随着科学家们不断开发出治疗癌症的新型基因疗法，“谈癌色变”的时代正逐渐离我们远去。
“自杀式基因疗法”杀死前列腺癌细胞
来自美国休斯顿卫理公会医院的研究人员进行了一项长期临床研究，研究结果表明放射治疗结合"自杀基因治疗"技术可以为前列腺癌病人提供安全有效的治疗。"自杀式基因治疗"技术通过对前列腺癌细胞进行基因修饰使得癌细胞向病人免疫系统发送信号实现"自杀"过程。
共有66名前列腺癌病人参与了1999年到2003年间的II期临床研究，研究人员将参与者分为两组，其中一组病人的肿瘤细胞只存在于前列腺组织，研究人员将该组命名为Arm A,这些病人只接受放射治疗，而另外一组病人携带更具侵袭性的前列腺癌细胞，研究人员将该组命名为Arm B，这组病人要同时接受放射治疗和激素治疗。Arm A组内的病人在研究过程中接受了两次试验性基因治疗，而Arm B组的病人接受了三次基因治疗。 文章作者E. Brian Butler说道："我们使用腺病毒携带能够产生胸苷激酶（TK）的疱疹病毒基因，直接靶向到肿瘤细胞，一旦基因完成导入就会开始合成TK，在此之后，我们给病人服用一种常用的抗疱疹药物--伐昔洛韦，这样就能够攻击疱疹病毒DNA，使合成TK的肿瘤细胞发生自我摧毁，所以我们把这项技术称作'自杀式基因疗法'。" Butler表示，一旦伐昔洛韦开始攻击肿瘤细胞，它就会唤起病人的免疫系统，对癌细胞发起总攻。 根据这项研究的结果，将基因疗法与放射治疗结合使用，无论是否进行激素治疗，都非常具有应用前景。两组内完成临床试验的62名病人五年生存率都非常高，并且根据生化检测结果没有发现复发迹象。 除此之外，使用联合治疗方法的病人各项参数均好于单独使用放射治疗的病人，研究人员表示，大部分参与研究的病人基本没有出现副作用，目前III期临床试验正在进行，在得到FDA批准之前仍然需要对该方法的安全性和有效性进行进一步评估。
虽然“基因治疗”仍然处于临床阶段，但是经过科学家们在基因科学领域的不懈探索和努力，相信越来越多的难治性疾病患者将不再无助！
（部分来源于生物谷）
